Ferramentas Úteis

Resumo
Contexto: Limitações metodológicas afetam um número significativo de ensaios clínicos em oncologia e hematologia, levantando preocupações sobre a aplicabilidade de seus resultados. Por exemplo, um braço de controle subótimo ou acesso limitado ao melhor tratamento após progressão podem enviesar os resultados do ensaio em favor do braço experimental. Além do fato de que essas limitações não impedem que os medicamentos cheguem ao mercado, outras ferramentas de avaliação, como as desenvolvidas por sociedades profissionais—ESMO-MCBS e ASCO Value Framework—não integram essas importantes deficiências.

Métodos: Propomos a criação de um novo framework com o objetivo de avaliar ensaios clínicos de registro de câncer em hematologia e oncologia (randomizados ou de braço único)—ou seja, ensaios que levam à autorização de comercialização. As principais etapas do método são:

1. reunir um conselho científico;
2. definir o escopo, objetivo e métodos através de uma metodologia pré-especificada, pré-registrada e protocolada;
3. pré-registro do protocolo;
4. conduzir uma revisão de escopo das limitações e vieses que afetam os ensaios em oncologia e avaliar os escores ou métodos existentes;
5. desenvolver uma lista de características a serem incluídas e avaliadas no framework;
6. avaliar cada característica por meio de um questionário enviado a hematologistas e oncologistas altamente citados, envolvidos em ensaios clínicos; e
7. finalizar a primeira versão do framework.

Resultados: Não aplicável.

Conclusões: Nossa proposta surgiu em resposta à falta de consideração para limitações chave nas avaliações atuais de ensaios clínicos. O objetivo é criar um framework especificamente projetado para avaliar ensaios individuais que conduzem à autorização de comercialização nas áreas de oncologia e hematologia.