Recrutamento, Consentimento Informado, Perspectivas e Impacto nos Pacientes

Um menino morreu enquanto participava no ensaio de fase II DAYLIGHT, que estuda a terapia gênica experimental da Pfizer em pacientes com distrofia muscular de Duchenne. A Pfizer informou que o menino, inscrito no ensaio para crianças de 2 ou 3 anos, recebeu a terapia no ano passado e morreu de uma parada cardíaca, mas que os pesquisadores ainda não determinaram com precisão o que ocorreu ou se a morte está relacionada ao tratamento.

O ensaio DAYLIGHT avalia a segurança e a expressão dos biomarcadores de fordadistrogene movaparvovec em pacientes pediátricos do sexo masculino.

Esta é a segunda vez que a Pfizer anuncia uma morte em seus ensaios de terapia gênica para Duchenne; um menino de 16 anos morreu no final de 2021. Não foram relatadas mortes devido à terapia gênica da Sarepta, Elevidys, embora vários pacientes tenham sido hospitalizados e ainda não se disponha de dados completos de segurança.

A Pfizer afirmou que está investigando a morte junto aos reguladores e ao comitê independente de monitoramento de dados. Enquanto isso, a empresa suspendeu a administração de fordadistrogene movaparvovec para os pacientes na parte cruzada de outro ensaio controlado e randomizado de fase III, chamado CIFFREO; ou seja, não serão administradas mais doses aos pacientes que inicialmente receberam placebo no ensaio. A dosagem foi concluída em outros estudos em andamento de fordadistrogene movaparvovec.

No ano passado, várias empresas biofarmacêuticas que desenvolvem terapias gênicas para a distrofia muscular de Duchenne, incluindo a Pfizer e a Sarepta, formaram um grupo de trabalho para investigar as reações adversas graves observadas nos Ensaios Clínicos de seus respectivos candidatos, especificamente a fraqueza muscular severa e a inflamação.