La Comisión Europea ha publicado el informe “Estado de los medicamentos pediátricos en la Unión Europea”, en el que se refleja un importante aumento de los ensayos clínicos en pediatría en la última década. El dossier, elaborado con motivo del décimo aniversario de la regulación de estos medicamentos en la Unión, concluye que, gracias a esta normativa, ha crecido notablemente el número de investigaciones clínicas llevadas a cabo en niños antes de la autorización de los medicamentos.

El Reglamento en investigación pediátrica se elaboró hace una década con el objetivo garantizar la evidencia de la calidad, seguridad y eficacia de medicamentos antes de que un producto sea utilizado por niños. Esta regulación tuvo un impacto considerable en el desarrollo de medicamentos pediátricos en la UE, ya que la investigación con recién nacidos era casi inexistente.

Además, el reglamento ha asegurado que la medicina pediátrica se convirtiera en una parte integral de la investigación general de nuevos medicamentos. Este resultado no se habría logrado sin una legislación específica. En este sentido, las medidas llevadas a cabo para mejorar su implementación han fortalecido su efectividad, dando lugar a un aumento importante del número de ensayos.

Con todo esto, la proporción clínica de ensayos en la base de datos europea de ensayos clínicos EudraCT, que incluye niños, ha aumentado en un 50 por ciento en 2007-2016 del 8,25 al 12,4 por ciento. Por otra parte, la investigación en subpoblaciones pediátricas descuidadas también se ha incrementado considerablemente en la última década.

En consecuencia, y debido al aumento de las investigaciones en niños, cada año crece el número de medicamentos autorizados para el tratamiento de distintas enfermedades en pacientes pediátricos. Entre 2007 y 2016 se autorizaron más de 260 medicamentos nuevos para niños (nuevas autorizaciones de comercialización y nuevas indicaciones de medicamentos ya aprobados), la mayoría de ellos vinculados a los requisitos del Reglamento. El número de planes de investigación pediátrica (PIP) acordados superó el millar en 2017, de los cuales 131 se completaron a finales del año 2016.

En este sentido, hay una clara tendencia al alza en el número de PIP completados, con más del 60 por ciento finalizado en los últimos tres años. Además, las evaluaciones de las autoridades competentes de los estudios pediátricos realizados antes del Reglamento han ayudado a consolidar las pruebas ya existentes y a complementar el producto en formación con los datos pediátricos.

En términos económicos, el Reglamento ha generado resultados positivos desde una perspectiva socioeconómica que demuestra el beneficio de la inversión directa para mejorar la disponibilidad de medicamentos pediátricos. La combinación de obligaciones y recompensas parece efectiva para cambiar el enfoque de desarrollo de productos pediátricos. Aun así, el uso de recompensas se limitó al 55 por ciento de los PIP completados y hay casos de compensación excesiva o insuficiente que apuntan a ciertas limitaciones del sistema actual.

Infecciosas y Oncología, áreas a destacar
Analizando por áreas terapéuticas, las enfermedades infecciosas y la oncología son los sectores donde se centra el mayor número de ensayos clínicos, con un 13,8 y un 12 por ciento, respectivamente. Otra de las áreas dónde se realizan mayor número de las investigaciones es la endocrinología y las enfermedades metabólicas, acaparando el 10,1 por ciento de los ensayos pediátricos.

Continuando en el ránking, las enfermedades cardiovasculares, la hematología, la inmunología y la reumatología y la neurología representan cada una de ellas más de un 6 por ciento de las investigaciones en niños para nuevos medicamentos.