Los ensayos clínicos han servido tradicionalmente como estándar de oro para desarrollar y probar nuevos medicamentos y dispositivos. Sin embargo, confiar únicamente en ellos para demostrar su seguridad y eficacia puede ser riesgoso. Por eso necesitamos usar más datos del mundo real.

Tomemos, por ejemplo, los medicamentos de dieta fenfluramina y dexfenfluramina (cuando se combina con fentermina se los conoce comúnmente como fen-phen). Los datos recopilados después de recibir la aprobación de la FDA mostraron una fuerte asociación entre el uso de estos medicamentos y los problemas cardiovasculares, y finalmente fueron retirados del mercado.

La belleza de los ensayos clínicos es que es una forma estandarizada de desarrollar un tratamiento médico en condiciones cuidadosamente controladas. La desventaja es que se centran en poblaciones altamente selectivas y homogéneas, y proporcionan mediciones de resultados limitadas. La inclusión de datos del mundo real puede ayudar a superar estas limitaciones y mitigar el riesgo. Es por lo que la industria farmacéutica necesita incorporarlos con más fuerza.

¿Qué son los datos del mundo real?
En el cuidado de la salud y el desarrollo de fármacos, el término datos del mundo real se refiere a la información recopilada más allá de los ensayos clínicos tradicionales. Estos datos pueden provenir de informes electrónicos e historias médicas electrónicas, bases de datos de facturación y recetas, reclamos a los seguros, registros de enfermedades y más.

Las compañías farmacéuticas tienden a utilizar tres tipos de datos del mundo real:

• Los datos recopilados como parte de los ensayos clínicos, utilizados principalmente para complementar el desarrollo de un tratamiento
• Datos recolectados fuera de los ensayos clínicos, generalmente utilizados para mejorar aspectos de la implementación del ensayo
• Los datos recopilados después de que se aprueba y se comercializa un tratamiento, a menudo se utilizan para rastrear la seguridad a largo plazo, y rastrear el acceso al mercado y la rentabilidad.

Los datos postcomercialización son el tipo de datos del mundo real que las compañías farmacéuticas usan con más frecuencia.

Ejemplos del mundo real
Algunas grandes compañías farmacéuticas saben que la recopilación de datos del mundo real debe ser una parte integral del ciclo de vida del desarrollo de medicamentos, desde la investigación inicial hasta las actividades postcomercialización. Las compañías han desarrollado competencias internas y las han integrado en departamentos existentes, como Eli Lily’s Patient Outcomes y Real-World Evidence. La mayoría de las empresas, sin embargo, solo han utilizado los datos del mundo real para la vigilancia postcomercialización y la vigilancia de seguridad, aunque varias están experimentando con ensayos clínicos en el mundo real en etapas más tempranas del proceso de desarrollo.

En 2016, Boehringer Ingelheim realizó un estudio en el mundo real en el que analizó la atención médica brindada a los hombres con síntomas del tracto urinario inferior. Recopiló información antes de comenzar un ensayo clínico real para comprender mejor el uso de medicamentos y el comportamiento del paciente, como la frecuencia con que los hombres visitaban a un médico por este problema, los tipos de tratamiento que recibían y los patrones de tratamiento de los médicos de atención primaria. También ayudó a identificar los criterios de inclusión y exclusión de pacientes y guió el reclutamiento de pacientes en un ensayo prospectivo. Los datos del mundo real se integraron en el proceso de desarrollo antes de comenzar el desarrollo de un nuevo tratamiento.

De igual manera, el estudio de pulmón de Salford fue un estudio pivotal, de doble ciego, de una novedosa terapia inhalada para la enfermedad pulmonar obstructiva crónica que GlaxoSmithKline había desarrollado. El objetivo del estudio fue evaluar la seguridad y efectividad de esta nueva terapia en una población del mundo real, de pacientes ingleses tratados por sus médicos generales habituales. Mostró que los pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica que fueron tratados con la nueva medicación lograron una reducción superior de “brotes” de EPOC que los que recibieron la atención habitual. También comprobó que demostrar la eficacia y seguridad del fármaco en un entorno clínico práctico, y en una población del mundo real, proporcionaba datos importantes de mucha calidad para los médicos, y acortaba los estudios, reduciendo los costes de desarrollo de nuevos fármacos.

Las autoridades reguladoras de Estados Unidos y Europa creen que los datos del mundo real pueden hacer que el proceso de desarrollo de medicamentos sea más eficiente y costo-efectivo, y puede ayudar a informar mejor a los pacientes y a los médicos sobre el uso de los nuevos productos. El año pasado, la FDA emitió una guía final sobre el uso de datos del mundo real para el desarrollo de dispositivos, y el comisionado de la FDA Scott Gottlieb se comprometió a emitir guías sobre datos del mundo real para estudios previos y posteriores a la comercialización de medicamentos. La Agencia Europea de Medicamentos, el equivalente europeo de la FDA, ha proporcionado orientación inicial sobre el acercamiento regulatorio al uso de datos del mundo real en los estudios postcomercialización que requiere.

El futuro de los datos del mundo real
Aunque en la industria farmacéutica, en general, todo el mundo está de acuerdo en que es importante incorporar datos del mundo real en el proceso de desarrollo de medicamentos, es más fácil decirlo que hacerlo. Las dos barreras más importantes son la accesibilidad a los datos y la seguridad.

En EE UU, para facilitar el acceso a datos del mundo real, se requerirá la agregación a gran escala de datos de salud que actualmente se almacenan en múltiples silos. Una posibilidad sería vincular todos los datos recopilados sobre un individuo, con instrucciones claras sobre quién tendrá acceso a la información y cómo se utilizará. Los pacientes autorizarían el intercambio de datos desde las apps, las consultas médicas, los registros de las farmacias, los informes de laboratorio, etc. y con eso se podrían generar registros de salud que se puedan compartir y sean útiles para los ensayos clínicos. Apple se ha movido en esta dirección con un App de salud que permite que los pacientes y proveedores de servicios compartan datos pertinentes e interactúen en iPhones y iPads. Mientras escribo esto, más de 40 organizaciones de atención médica respaldan este tipo de historial de salud que se puede compartir.

Los datos del mundo real también se pueden agregar a nivel de proveedor con incentivos para el intercambio de datos entre las instituciones, al tiempo que se garantiza la confidencialidad del paciente, como con el programa de investigación NIH All of Us o el programa Project Baseline de Verily. La esencia de ambos programas es asociarse con grupos académicos y pacientes para recopilar de forma segura datos sobre el estilo de vida y la salud de grandes grupos de personas durante largos períodos de tiempo.

Las barreras técnicas, como la incompatibilidad entre las plataformas de datos y los problemas con su calidad, actualmente impiden la extracción de datos de historias clínicas electrónicas para usos secundarios. Pero es probable que estas barreras se reduzcan a medida que los avances en la tecnología desentrañan datos no estructurados y las compañías desarrollan soluciones para fusionar sistemas dispares a fin de recopilar y analizar datos de salud de manera más efectiva.

Los ambiciosos esfuerzos recientes para capturar y analizar datos del mundo real se han concentrado principalmente en resultados epidemiológicos amplios o en la comunicación médico-paciente. Ambos son importantes, pero el desarrollo de medicamentos no debe pasarse por alto. Hay un movimiento alentador en esta dirección. Roche, por ejemplo, adquirió recientemente Flatiron Health, una firma de historias médicas electrónicas en oncología, en parte para facilitar el acceso a datos de calidad – que aceptaría la agencia reguladora- de la vida real. Otras compañías farmacéuticas también están dando los primeros pasos para aprovechar este tipo de información.

Pero la industria necesita moverse más rápida y decididamente. Más información conduce a mejores productos. Invertir e incorporar datos del mundo real en el proceso de desarrollo de medicamentos producirá medicamentos más seguros y efectivos; el desarrollo de fármacos será más rápido y más eficiente; y tendremos mejores resultados de salud para todos.