La lista de medicamentos esenciales de la OMS (LME) es una herramienta importante para la salud mundial y para lograr los Objetivos de Desarrollo Sostenible de la ONU. Este documento resume las perspectivas de la industria basada en I + D sobre la utilidad y el alcance de la LME.

Puntos clave:

Antecedentes
Durante más de 40 años, la lista de medicamentos esenciales (LME) de la Organización Mundial de la Salud (OMS) ha sido útil como lista de medicamentos esenciales que satisfacen las necesidades prioritarias de atención médica de los pacientes en varios países. Históricamente, la LME se centró en los medicamentos sin patente: a partir de 2015, entre el 90% y el 95% de los medicamentos de la LME eran genéricos [1]. Las actualizaciones de los últimos años han agregado una serie de medicamentos innovadores. De hecho, el alcance de la LME se ha ido expandiendo gradualmente en respuesta a la innovación médica, las necesidades médicas no satisfechas y el aumento de las expectativas de la sociedad, y se han agregado tratamientos para dolencias como el cáncer, la hepatitis C, las enfermedades cardiovasculares y una variedad de vacunas. Dicha expansión refleja el aumento del valor qye proporciona la innovación, que ha resultado de las inversiones de la industria biofarmacéutica, la academia y las instituciones de investigación públicas y privadas. Como tal, el número de medicamentos incluidos en la LME ha aumentado significativamente de 204 moléculas en 1977 a 433 moléculas únicas en 2017. Por ejemplo, la actualización de 2017 agregó 30 medicamentos para adultos y 25 para niños, y especifica nuevas indicaciones para nueve productos que ya estaban en la LME.

El objetivo de la LME
La LME debe servir como un modelo global de referencia [2] para los países y las agencias de compra de medicamentos que deciden cuales se deben adquirir. Dichas decisiones, guiadas por LME, también deben reflejar las características únicas de la salud en cada país, teniendo en cuenta la carga nacional de enfermedad, la capacidad del sistema de salud y las características socioculturales de la población. Por estas razones, la lista real de medicamentos de cada país a menudo difiere significativamente de la LME, tanto en el número de moléculas como en el enfoque con el que se abordan diferentes áreas terapéuticas [3].

Históricamente, la LME se ha considerado como una lista estándar básica, mínima, diseñada para ayudar a los países con pocos recursos, capacidad limitada para seleccionar los medicamentos o con sistemas de salud frágiles. Sin embargo, en los últimos años, al agregar medicamentos innovadores, el rol de la LME ha ido adentrándose en otros terrenos, incluyendo en la definición de políticas, la orientación normativa y la caracterización del mercado. Como resultado [4], es cada vez más importante esclarecer una cuestión fundamental: el propósito y la utilidad de la LME, ahora que la OMS afirma que también es relevante para los países de ingresos altos y medios, particularmente desde que se han añadido medicamentos que acaban de salir al mercado [5]. Algunos han expresado preocupación por si estos esfuerzos por ampliar la LME van más allá del cometido original que era aportar una lista corta y específica de medicamentos esenciales para los países en desarrollo y “podrían lograr que la herramienta sea menos relevante para aquellos a los que originalmente debía ayudar: a los que toman decisiones en los países en desarrollo” [6].

La industria biofarmacéutica basada en la investigación comparte esta preocupación y reconoce el objetivo de establecer una lista priorizada de medicamentos esenciales, al tiempo que reconoce que una lista corta y priorizada de medicamentos probablemente dejará de lado medicamentos valiosos y, por lo tanto, no debe utilizarse como techo absoluto de medicamentos a los que la población debe tener acceso. Creemos que, como lista de referencia, la LME no debe impedir que los gobiernos, los profesionales de la salud o los pacientes adopten otras opciones de tratamiento que podrían no estar incluidas en la LME, pero que se consideran apropiadas en el contexto nacional.

La inclusión de medicamentos en la LME debe basarse en evidencia médica sólida, revisada por las autoridades reguladoras, y en los requisitos de infraestructura de los sistemas de salud
Lo que garantiza la seguridad y el beneficio de los medicamentos para los pacientes son los procesos existentes de aprobación regulatoria de medicamentos. En este marco, los médicos y los pacientes, considerando toda la información proveniente de la evidencia científica disponible sobre la eficacia y seguridad de los medicamentos, deben tener la posibilidad de elegir el medicamento apropiado para su condición (dentro o fuera de etiqueta). El uso fuera de etiqueta en algunos casos puede ser aceptable, y ofrece opciones de tratamiento para los médicos y los pacientes cuando no hay terapias autorizadas disponibles. Sin embargo, la decisión de utilizarlos debe basarse en evidencia científica adecuada sobre su eficacia y la seguridad, no en razones económicas. Además, esto debe ser el resultado de una evaluación individualizada del balance beneficio / riesgo por parte del médico tratante, o un consejo asesor competente y bien dirigido, y debe hacerse en consulta con los pacientes, cuando estos pacientes específicos no puedan ser tratados satisfactoriamente con un medicamento autorizado y bajo la supervisión directa del médico. Incluir medicamentos para usos fuera de etiqueta en la LME de la OMS cuando se dispone de terapias alternativas autorizadas plantea serias preocupaciones sobre la seguridad del paciente, ya que fomenta el uso de medicamentos para indicaciones cuyo balance beneficio / riesgo no ha sido evaluado por las autoridades competentes [Nota de Salud y Fármacos: este comentario se refiere a productos que están disponibles y hay evidencia de que son efectivos, pero que la industria no quiere que se vendan para indicaciones que cuentan con otros medicamentos protegidos por patentes, que son también más caros. Como la industria no quiere venderlos para esas indicaciones, no presentan las solicitudes de comercialización correspondientes a esa indicación, negando a las autoridades reguladoras la posibilidad de emitir su opinión. Un ejemplo claro es el caso de Avastin, en lugar de Lucentis, para la degeneración macular húmeda].

Por otro lado, la estrategia de enumerar los medicamentos para las necesidades de salud prioritarias, en función de la magnitud de su impacto en la mortalidad y la morbilidad poblacional no debe socavar ni disminuir el valor de otros medicamentos que las Autoridades Reguladoras Nacionales (ARN) han aprobado por ser seguros y efectivos pero que aún no figuran en la LME. Por ejemplo, las terapias personalizadas, que comprenden el 73% de todos los medicamentos oncológicos que se encuentran actualmente en desarrollo [7] o han sido aprobados recientemente, cuyo potencial terapéutico aún no está del todo establecido, quedarían excluidas. Es crucial reconocer el potencial de estos medicamentos, y la LME no se debe utilizar para desacreditar inadvertidamente su valor o evitar la recopilación de datos del mundo real sobre su seguridad y eficacia. En última instancia, a largo plazo, esto ocasionaría una pérdida significativa de valor para la sociedad.

Dicho esto, la industria aprecia los esfuerzos de la OMS para ayudar a los pacientes a tener mayor acceso a los medicamentos a través de la LME, que juega un papel importante en la lucha por tener mejores resultados en la salud global.

Los medicamentos que se agregan a LME deben ir acompañados de una guía sobre cómo fortalecer los sistemas de salud para que se utilicen adecuadamente
La LME puede ser un vehículo importante para permitir el acceso a medicamentos necesarios, es un primer paso. Sin embargo, para garantizar que los medicamentos lleguen a los pacientes que los necesitan, se debe ampliar el diálogo global y nacional sobre el acceso para incluir otros aspectos críticos relacionados, como los modelos innovadores de financiamiento y pago, el fortalecimiento de los sistemas de salud (personal de salud, prestación de servicios y sistemas de información etc.), el buen gobierno, los conocimientos del paciente y la demanda impulsada por las necesidades, etc.

Un problema clave con el consumo de medicamentos esenciales por parte de los pacientes es que en muchos países hay numerosas barreras sistémicas que impiden que los medicamentos de la LME lleguen a los pacientes. Entre ellas se puede enumerar la falta de fondos suficientes y sostenibles para la atención en salud, los sistemas regulatorios con capacidad limitada, los problemas de la cadena de suministro, la falta de trabajadores de la salud de primera línea, un sistema de salud con infraestructura in suficiente para otorgar servicios de salud a todos los pacientes, el analfabetismo médico y los medicamentos falsificados [8]. La inclusión de un medicamento en la LME sin invertir concomitantemente en el abordaje de estas barreras no redundará en un mayor acceso y uso apropiado de estos medicamentos por parte de los pacientes.

Cuando se agregan medicamentos a la LME, los gobiernos deben tratar de garantizar que sus sistemas de salud puedan entregarlos a las personas que los necesitan de manera equitativa, segura, eficiente y efectiva para maximizar los beneficios de su inversión en la salud. Muchos productos innovadores, ahora y en el futuro, se tendrán que administrar en entornos de atención especializada y, por lo tanto, es importante desarrollar centros de excelencia para garantizar su entrega segura y efectiva. Otros medicamentos, de hecho, la mayor proporción de los que se encuentran en la LME, pueden distribuirse en los servicios de atención primaria y frecuentemente se administran en el hogar, fuera del entorno formal de atención. Reconocer estas importantes diferencias en el acceso y la aceptación de las terapias es fundamental para garantizar que las naciones y sus ciudadanos obtengan el mejor beneficio de los medicamentos.

La inclusión de cualquier medicamento, incluyendo los innovadores y de especialidad [speciality, es decir de alto costo para enfermedades o condiciones complejas] en la LME solo logrará ampliar el acceso de los pacientes a nuevas opciones terapéuticas si se combina con actividades más amplias que apoyen el suministro y su incorporación al arsenal terapéutico. Es importante que los países fortalezcan sus sistemas de salud y trabajen con las partes interesadas, incluyendo los financiadores de los servicios públicos y privados de salud, para garantizar la disponibilidad sostenida de fondos y que la infraestructura del sistema de salud sea lo suficientemente sólida y resistente para salvaguardar la entrega efectiva de medicamentos esenciales a la comunidad. Además, es fundamental que la inclusión de estos medicamentos se acompañe de una guía clara sobre cómo se deben utilizar adecuadamente estos medicamentos (es decir, las pautas de tratamiento) y se cuente con los sistemas de apoyo necesarios, incluyendo los sistemas de vigilancia de enfermedades, registros de enfermedades, sistemas de farmacovigilancia, diagnóstico, seguimiento de pacientes, adherencia y manejo de las comorbilidades. La lista de medicamentos esenciales de un país debe reflejar la capacidad de su sistema de salud para administrar adecuadamente estos medicamentos.

La innovación respaldada por la propiedad intelectual es esencial para el desarrollo y el acceso a medicamentos nuevos
La protección de la propiedad intelectual es un importante facilitador del desarrollo y el acceso a medicamentos nuevos. Prácticamente todos los medicamentos importantes de los últimos 150 años, incluyendo los antibióticos, las vacunas, los tratamientos contra el VIH y el VHC, el cáncer y los medicamentos cardiovasculares, deben su existencia a las actividades de investigación y desarrollo de la industria biofarmacéutica. Una fuerte protección de la propiedad intelectual permite hacer las inversiones necesarias y apoya la innovación permanente. La propiedad intelectual incentiva no solo el descubrimiento y desarrollo de nuevos medicamentos, sino también la optimización de los medicamentos existentes (por ejemplo, el desarrollo de formulaciones pediátricas), incluyendo de aquellos que pueden abordar las necesidades médicas mundiales no cubiertas.

La inclusión en la LME no justifica acciones que socaven un sistema de innovación sólido. En los últimos años ha habido propuestas, como la concesión automática de licencias obligatorias, para todos los medicamentos incluidos en la LME, o la adquisición obligatoria de los derechos sobre los medicamentos esenciales a las empresas. Propuestas como éstas debilitan el incentivo para invertir en el desarrollo de productos que aborden las prioridades de salud global. No hacen nada por abordar la amplia gama de barreras más básicas al acceso que existen en los sistemas de salud de los países, y es poco probable que mejoren la accesibilidad de los pacientes a los medicamentos.

La propiedad intelectual no es la principal barrera para acceder a los medicamentos de la LME
La mayoría de los medicamentos en la LME no tienen patente y, sin embargo, su acceso e incorporación al arsenal terapéutico siguen siendo un desafío. Solo una pequeña proporción de todos los medicamentos en la LME están patentados, y los que tienen patentes y están en la LME a menudo tienen equivalentes genéricos por los acuerdos establecidos con las empresas innovadoras para ampliar el acceso y compartir tecnologías [9]. Si bien la competencia genérica puede contribuir a ampliar el acceso, el hecho de que persistan brechas de acceso a los medicamentos genéricos que constituyen la mayoría de la LME muestra que son los problemas más amplios del sistema de salud, y no la propiedad intelectual, los que se constituyen en barreras clave para que los pacientes accedan a los medicamentos. Las decisiones sobre los productos que se van a incluir en la lista deben considerar la capacidad de los sistemas de salud a nivel mundial para administrar estos tratamientos de manera adecuada.

Por ejemplo, todos los medicamentos para el cáncer que hay en la LME se enumeran en la sección complementaria. A diferencia de la lista principal, que enumera las “necesidades mínimas de medicamentos para un sistema básico de atención en salud”, la lista complementaria presenta “medicamentos para enfermedades prioritarias, para las cuales se requieren centros especializados de diagnóstico o control, y / o atención médica especializada, y / o entrenamiento especializado”.

La industria agradece esta diferenciación, ya que está claro que, para muchas patologías, el acceso al medicamento no confiere acceso a un tratamiento efectivo. En muchos casos, el acceso a tratamientos efectivos se ve obstaculizado por problemas como la falta de financiamiento para la salud, el bajo nivel de conocimiento y alfabetización en salud, programas ineficaces de detección y diagnóstico, problemas con la cadena de suministro, la falta de personal de salud de primera línea, infraestructura insuficiente, y los determinantes sociales subyacentes. Esto es válido para muchos o todos los medicamentos oncológicos que figuran en la Lista Complementaria. En particular, es fundamental que la inclusión de estos medicamentos se acompañe de una guía clara sobre cómo usarlos adecuadamente y sobre cómo se pueden fortalecer los sistemas de salud para garantizar que estos medicamentos se utilizan para tratar de forma efectiva a sus poblaciones objetivo.

La OMS también afirma que los medicamentos pueden agregarse a esta lista en base a “costos consistentemente más altos” o a una relación costo-efectividad menos atractiva. Sin embargo, este enfoque debe reconocer que una evaluación universal de la costo -efectividad que no tenga en cuenta el contexto nacional de cada país tendrá un valor limitado, ya que dejará fuera una serie de datos importantes como la carga de la enfermedad, la capacidad del sistema de salud y las características socioculturales de la población.

La OMS también ha incluido una lista de opciones complementarias que apoyan el acceso a los medicamentos y su incorporación al sistema de salud, entre ellos, la agilización de las aprobaciones normativas locales, y la eliminación de impuestos y aranceles para los medicamentos esenciales [10].

La LME debería fomentar la colaboración para definir soluciones
La inclusión de medicamentos innovadores en la LME debe detonar esfuerzos de colaboración entre gobiernos, financiadores, agencias internacionales y la industria farmacéutica para identificar enfoques, sostenibles a largo plazo, que fortalezcan los sistemas de salud y avancen hacia la cobertura universal con el fin de ampliar el acceso y la incorporación adecuada de los medicamentos necesarios. Estos esfuerzos deben centrarse en temas clave como la infraestructura del sistema de salud, la financiación adecuada y el reconocimiento del valor de los medicamentos.

Según la OMS, la LME, “Incorpora la necesidad de actualizar periódicamente la selección de medicamentos para reflejar las nuevas opciones terapéuticas y los cambios en las necesidades terapéuticas; el requisito de garantizar la calidad de los medicamentos; y la necesidad de ir desarrollando de forma permanente mejores medicamentos, medicamentos para enfermedades emergentes y medicamentos para enfrentar los cambios en los patrones de resistencia”.

La industria farmacéutica comparte esta opinión y alienta a la OMS y a otros a garantizar que las decisiones sobre qué medicamentos incluir en la LME reconozcan la importancia de apoyar el desarrollo de nuevos y mejores medicamentos en lugar de disuadir esa inversión crítica para la salud mundial.

El proceso para desarrollar la LME debe ser abierto, inclusivo e imparcial
Dada la relevancia de la LME, es importante que los procesos para su actualización sean suficientemente abiertos, inclusivos e imparciales. La experiencia, la información y los conocimientos que tiene la industria farmacéutica de I + D sobre los medicamentos y vacunas que ha desarrollado pueden respaldar el proceso bianual de revisión de la LME. La OMS, manteniendo su estructura de gobernanza independiente en los procesos de revisión de LME, debe:

Las deliberaciones de los grupos de trabajo que se han establecido para asesorar al Comité de Expertos se beneficiarían de tener una membresía más amplia, incorporando a representantes de las agencias reguladoras nacionales, la industria y las autoridades nacionales de salud en sus relaciones oficiales con la OMS. Estos grupos de trabajo incluyen a miembros designados por grupos de pacientes y algunas ONG seleccionadas, pero no tienen la experiencia de la industria que ha desarrollado, testado y comercializado los medicamentos y las vacunas que están revisando. Estos grupos de trabajo también se beneficiarían de la experiencia de las agencias reguladoras: en el caso de los medicamentos innovadores, los datos que se entregan a las agencias reguladoras nacionales para solicitar el permiso de comercialización suelen ser la fuente de información más detallada sobre la seguridad y eficacia de estos productos.

La IFPMA cree que incluir a representantes apropiados designados por la industria en estos grupos consultivos es coherente y está previsto en el Marco de la OMS para la Participación de Actores No Estatales. Como dice la FENSA:

“Las entidades del sector privado pueden proporcionar información y conocimientos actualizados sobre temas técnicos y compartir su experiencia con la OMS, según corresponda, respetando las disposiciones del marco general, esta política y procedimientos operativos específicos, y otras normas, políticas, y procedimientos aplicables de la OMS. Dicha contribución debe estar disponible públicamente, según corresponda, siempre que sea posible. La evidencia científica generada debería estar disponible públicamente” [12].

Conclusión
Las actualizaciones de la LME, y la narrativa de la OMS sobre la lista, deberían facilitar el diálogo constructivo entre los actores del sistema de salud, incluyendo la industria farmacéutica, sobre el propósito y la utilidad de la LME, el compendio de medicamentos esenciales y cómo se amplía el acceso y se incorporan productos nuevos de forma adecuada y sostenida. La industria farmacéutica se compromete a trabajar con la OMS, otras agencias internacionales, los gobiernos y todas las partes interesadas en identificar estrategias para fortalecer los sistemas de salud y ampliar la cobertura universal para facilitar el acceso sostenible a largo plazo a los medicamentos y la incorporación de los medicamentos esenciales.

La industria farmacéutica está desarrollando una gama de medicamentos nuevos que beneficiarán a la comunidad mundial ahora y en el futuro. Es importante que las partes interesadas trabajen con la industria farmacéutica para identificar las mejores formas de garantizar el acceso sostenible, seguro, eficiente y eficaz de los pacientes a la innovación actual y futura.