El gobierno y los centros médicos académicos deben repensar sus políticas de transferencia de tecnología, que han permitido que el precio de los medicamentos especializados se dispare a niveles insostenibles.

Las últimas terapias para el cáncer y para enfermedades genéticas se están comercializando con precios que se acercan a medio millón de dólares por paciente. En lo que más se parecen es en que se originaron en laboratorios académicos o gubernamentales financiados por los Institutos Nacionales de Salud (NIH en inglés).

El avance más importante en el tratamiento del cáncer en décadas, la terapia de células T con receptor de antígeno quimérico, conocida como CAR-T, ha logrado la remisión a largo plazo en aproximadamente dos tercios de los niños y la mitad de los adultos con leucemia y linfoma. En el tratamiento CAR-T, se extraen las células inmunitarias del cuerpo de un paciente y se realizan técnicas de ingeniería biológica para combatir el tumor específico de ese paciente. Más de 400 ensayos clínicos están probando el CAR-T para una amplia variedad de cánceres.

También hay nuevos medicamentos para frenar el avance de la fibrosis quística y la amaurosis congénita de Leber, o LCA (en inglés). Estas enfermedades se deben a mutaciones, sus efectos comienzan a detectarse al nacer y acaban en enfermedades pulmonares debilitantes y ceguera, respectivamente.

El CAR-T Kymriah, ahora comercializado por Novartis, fue desarrollado en la Universidad de Pennsylvania por el Dr. Carl June y sus colegas. La versión comercializada por Gilead Sciences es Yescarta, que se inventó en el Instituto Nacional del Cáncer; Gilead compró los derechos de Kite Pharmaceuticals por US$11.000 millones. Los nuevos medicamentos para la fibrosis quística, Orkambi y Kalydeco, se desarrollaron con subvenciones de los NIH y la Fundación de Fibrosis Quística, que eventualmente vendieron los derechos a Vertex Pharmaceuticals por US$3.300 millones.

La terapia génica para LCA, Luxturna, se desarrolló en el Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP). Su científica líder, la Dra. Katherine High, ayudó a formar Spark Therapeutics con una inversión de US$50 millones de CHOP, cuyo CEO en ese momento, el Dr. Steven Altschuler, formó parte de su junta directiva. Cuando Roche recientemente anunció planes para comprar la firma por US$4.800 millones, Bloomberg News estimó que CHOP recibiría US$456 millones.

En cada uno de estos casos (y muchos más que podría citar), el argumento de que se necesitan precios altos para pagar los costos de desarrollo es ridículo. Los ensayos clínicos finales que requiere la FDA para otorgar el permiso de comercialización inscribieron a menos de 100 voluntarios, incluyendo a pacientes desesperados o a sus padres, que llegaron a romper puertas para que anotaran a sus hijos. Los precios se fijan en Wall Street, y o tienen nada que ver con los costos de desarrollo y producción.

Tampoco se basan en el valor. Los precios de muchos de estos medicamentos superan con creces lo que el Instituto de Revisión Clínica y Económica, sin fines de lucro, considera es el límite superior de lo que las aseguradoras deben pagar por una tecnología médica. Por ejemplo, ICER estimó que Vertex tendría que reducir los precios de Orkambi y Kalydeco, sus dos medicamentos para la fibrosis quística, en tres cuartas para que fueran costo-efectivos.

A mediados de la década de los 1990s, los activistas del SIDA exigieron que los NIH usaran la cláusula de derechos retenidos (retained-rights clause) en sus licencias de patentes para reducir el costo de los nuevos medicamentos milagrosos que habían ayudado a desarrollar. Inclinándose a la presión de la industria, el gobierno dijo que no. [Nota de los editores de Salud y Fármacos: retained-rights clause es una estipulación que se incluye en las transferencias de la propiedad intelectual por la cual el que hace la transferencia retiene ciertos derechos para usar, autorizar o ejecutar los derechos de la propiedad intelectual]

Las oficinas universitarias de transferencia de tecnología también han dado la espalda a la cuestión de los precios, lo que no es sorprendente, ya que cuanto mayor es el precio, mayores son sus regalías. Su respuesta es que los ingresos adicionales que obtienen regresan a sus laboratorios de investigación, que es el mismo argumento presentado por la Fundación de Fibrosis Quística sin fines de lucro.

Pero esto distorsiona el proceso de priorización de la investigación en la nación. Separa los proyectos financiados de la responsabilidad que tiene con la ciudadanía, que se deriva de una revisión independiente de las necesidades médicas y las oportunidades científicas. “Estamos trabajando en contra de los estándares éticos por los que debemos guiarnos”, dijo el Dr. Ross McKinney, director científico de la Asociación de Universidades Médicas de EE UU.

Esto tiene que cambiar. Si el Congreso realmente adopta este año la legislación de precios de los medicamentos, debe incluir lenguaje exigiendo que los precios sean asequibles y basados en su valor, cada vez que las terapias se desarrollen con tecnologías que tengan licencias del NIH o provengan investigaciones realizadas en universidades que han sido financiadas por los contribuyentes.