Activistas piden al gobierno que intervenga urgentemente en el precio de un medicamento que podría prolongar la vida de miles de niños, pero que los fabricantes quieren cobrar a £105.000 por paciente y por año, un precio que el Servicio Nacional de Salud (NHS) no puede pagar.

Durante más de dos años, ha habido una lucha emotiva sobre Orkambi, el medicamento para la fibrosis quística. Anteriormente, los niños con este problema genético a menudo no sobrevivían hasta la edad adulta, e incluso hoy en día la mitad morirá antes de los 32 años. Orkambi podría prolongar la vida, pero las negociaciones sobre el precio que el NHS debería pagar están estancadas desde julio, ya que la farmacéutica que lo produce se niega a reducir el precio.

Los países de todo el mundo están luchando contra los altos precios de los nuevos medicamentos, lo que ha creado un sentimiento de ira contra las farmacéuticas y ha ocasionado la organización de campañas, especialmente por los medicamentos oncológicos. El NHS, al exigir que los medicamentos pasen por una evaluación de su costo-efectividad y limitar el precio que está dispuesto a pagar, ha obligado a bajar los precios.

Vertex, con sede en Boston, ha valorado el medicamento en £105,000 por paciente por año, lo que, según el NHS England, es inasequible. En julio de 2018, Vertex rechazó una oferta del NHS de £500 millones por el suministro de Orkambi y sus otros medicamentos para la fibrosis quística durante 5 años, diciendo que era inadecuada e injusta. También ha retirado el nuevo y más efectivo medicamento, Symkevi, del proceso de aprobación, lo que significa que no estará disponible para ningún paciente del NHS.

Los activistas dijeron que la compañía había ganado US$2.500 millones por las ventas del medicamento en 2017. El medicamento se descubrió gracias a la financiación de una organización benéfica para la fibrosis quística y el dinero de los contribuyentes estadounidenses a través de los Institutos Nacionales de la Salud de EE UU. Vertex pagó US$3.300 millones por las patentes. Su director ejecutivo, el Dr. Jeff Leiden, recibió un pago de al menos US$17.2 millones en 2017, según información de la Comisión de Valores y Bolsa (Security and Exchange Commission).

La campaña es urgente. Christina Walker, cuyo hijo de ocho años, Luis, tiene fibrosis quística, dijo: “Creemos que el gobierno tiene que intervenir, de lo contrario, podrían ser meses y meses”. Podría ser otro año.

“La fibrosis quística no espera todo esto. Mi niño pequeño tiene una infección que tal vez nunca erradique y que sea multirresistente a los antibióticos. El efecto acumulativo es lo que acorta la vida de las personas”.

Los activistas quieren que el gobierno anule la patente que Vertex tiene por Orkambi para permitir que se realicen versiones baratas a través de una disposición legal llamada Uso de la Corona. Según la Ley de Patentes de 1977, el estado puede invalidar efectivamente una patente por interés nacional. Rara vez se ha utilizado, pero se invocó en la década de 1960 para obtener versiones genéricas baratas de la tetraciclina de Italia para los hospitales del NHS, contra los deseos del titular de la patente Pfizer. Recientemente se ha amenazado, pero no se ha utilizado en disputas sobre pruebas para el diagnóstico de la hepatitis C y para las máquinas que se utilizan en el tratamiento de cálculos renales.

Según la ley de Reino Unido, se compensaría a Vertex con una suma mucho menor de lo que podría ganar con su monopolio de los tres medicamentos de fibrosis quística. Hay otra combinación en proceso de desarrollo y Vertex espera que pueda tratar al 90% de los pacientes.

Bill Wiggin, el parlamentario conservador de North Herefordshire, el lunes pedirá al gobierno que invoque el Uso de la Corona para Orkambi en un debate en la Cámara de los Comunes. “Vertex rechazó la mayor oferta financiera que el NHS ha realizado en toda su historia para este medicamento”, dijo Wiggin.

Añadió: “Al otorgar la licencia para Uso de la Corona el gobierno puede evitar que las compañías farmacéuticas se aprovechen de las personas más vulnerables”.

Los padres que apoyan la propuesta escribieron a Theresa May y al secretario de salud Matt Hancock diciendo que el acceso a los medicamentos era urgente.

Los padres escribieron: “No podemos explicar, y mucho menos esperar que usted entienda el temor y la impotencia que nos causa saber que es probable que sobrevivamos a nuestros hijos. La angustia de saber que existe un medicamento que puede cambiar ese destino, ahorrarles sufrimiento innecesario y el deterioro de su salud, pero se les niega el acceso no se puede soportar”.

El Dr. Andrew Hill, del departamento de farmacología de la Universidad de Liverpool, asesoró al grupo Just Treatment, que con los padres está lanzando la campaña sobre el posible costo de una versión genérica de Orkambi. “Se podría obtener por un máximo de £5000 [por paciente/año]”, dijo a The Guardian.

El Dr. Hill añadió que las compañías farmacéuticas no estaban respetando las decisiones basadas en la relación costo/beneficio del National Institute of Care and Excellence (NICE), que informó a NHS Inglaterra que el costo era prohibitivo. “Está sucediendo con muchos medicamentos contra el cáncer y ahora con la fibrosis quística”, dijo. “El gobierno debe tener más capacidad para exigir. Tiene que hacer algo diferente”.

Un portavoz del Departamento de Salud y Asistencia Social (NHS) dijo: “Lo absolutamente correcto es que los pacientes tengan acceso a medicamentos innovadores y económicos en el Servicio Nacional de Salud a un precio que podamos pagar”.

“Los medicamentos son demasiado caros para el NHS, y la gente paga con sus vidas”

“A pesar de que se ofrecieron cerca de £500 millones por el suministro necesario para cinco años, el pago más alto por un medicamento en los 70 años de historia del NHS, Vertex se ha negado a aceptar, lo que deja a Orkambi fuera del alcance de los pacientes.

“Somos conscientes de que puede haber otras vías abiertas para resolver este problema, pero nuestro enfoque sigue instando a Vertex a aceptar la generosa oferta del NHS-Inglaterra”.

El comité de atención social y de salud de la Cámara de los Comunes lanzó una investigación sobre la disponibilidad de Orkambi y realizará una audiencia pública en marzo. El mes pasado, John Stewart, director nacional de comisiones especiales del NHS-Inglaterra, dijo en una carta al comité: “Si las compañías como Vertex continúan poniendo precios a sus productos que están muy por encima del valor que aportan, la situación es insostenible. Vertex es un extremo atípico, tanto en términos de precios como de comportamiento”. Y añadió: “Los precios que exige Vertex no se acercan a los umbrales de rentabilidad que todas las demás empresas buscan”.