Novartis se está preparando para sacar al mercado este año su terapia génica para la atrofia muscular espinal (AME) Zolgensma. Pero la posibilidad de que su precio alcance los US5 millones ha generado controversia. En preparación para el lanzamiento de este costoso producto, su CEO Vas Narasimhan está diciendo que en EE UU el sistema de pago por los medicamentos tiene que cambiar.

Para las enfermedades crónicas, los sistemas de atención médica vigentes usan el “modelo de pago por uso”, pero esto no aplica para las terapias que pueden curar con un solo tratamiento. Estos tratamientos requieren nuevos modelos que evalúen los beneficios de tales tratamientos y el pago que corresponda, dijó Narasimhan en un comentario en la CNBC el viernes.

“Necesitamos nuevos modelos económicos para determinar exactamente el valor que representa [la cura]” teniendo en cuenta los gastos y sufrimiento que se han evitado al paciente crónico y al sistema de salud.

La respuesta a cuánto vale Zolgensma, será probablemente “mucho” si se tiene en cuenta su valor curativo, y es aquí en donde Novartis no está de acuerdo con el Institute for Clinical and Economic Research (ICER.

Usando su umbral de costo-efectividad habitual de US$150.000 por año de vida ajustado por calidad (QALY), ICER decidió que Zolgensma no debería costar más de US$900.000. Novartis, sin embargo, ha argumentado que la terapia génica sería costo/eficiente incluso a un precio de entre US$4 millones y US$5 millones, si se usa el indicador QALY, que según la compañía es más apropiado para esa enfermedad rara.

Narasimhan reconoció que evaluar el valor de tales medicamentos es la parte más fácil y que “el desafío más difícil… es el pago”.

Los que han desarrollado terapias génicas como Novartis y Bluebird Bio han ofrecido la opción de los precios basados en el beneficio, aceptando el precio completo solo cuando el medicamento funciona o en cuotas durante varios años. Pero los sistemas actuales de Medicaid y Medicare no están diseñados para estas modalidades nuevas.

“El Congreso debe aclarar si los pagos basados en beneficios que podrían reducir los gastos generales en la atención médica no generarán inadvertidamente cláusulas por las que gobierno tenga que informar precios o cláusulas anti-soborno”, dijo el CEO.

Está aumentando el número de terapias genéticas y celulares costosas. Los investigadores están desarrollando 300 terapias de este tipo para más de 100 enfermedades graves, dijo Narasimhan, y para 2025, la FDA espera estar aprobando entre 10 y 20 al año.

El analista Josh Schimmer, de Evercore ISI, explicó en una nota a los clientes que si los precios siguen siendo tan elevados y va aumentando el número de pacientes que reciben tratamiento, el sistema de reembolso no tardará mucho en venirse abajo, y el costo de los servicios de salud no podrá sostenerse. Y nos guste o no, cuando llegue ese día, se analizarán los precios de las terapias huérfanas caras y se impondrán cambios regulatorios.

Schimmer añadió que por asombroso que sea el precio que Novartis decida poner a Zolgensma sigue siendo más barato que pagar US$400.000 por año por un medicamento que hay que tomar durante toda la vida, “pero se requieren todo tipo de ajustes, como el valor temporal del dinero, también la posibilidad de genéricos o nuevas patentes para medicamentos con valor terapéutico similar.