Con miras a realizar un mejor seguimiento del uso de datos del mundo real (RWD) para generar evidencia en el mundo real (RWE), la FDA preparó una guía para ayudar a los patrocinadores a proporcionar información a la agencia, utilizando un formato uniforme, sobre sus actividades de RWD y RWE.

El formato uniforme es para ayudar al Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) y al Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) a realizar el seguimiento de ciertos tipos de documentos que utilizan RWE en una solicitud de investigación de un medicamento nuevo (IND), en la solicitud de comercialización de un medicamento (NDA) o de un biológico (BLA).

Las solicitudes relevantes pueden incluir RWE para respaldar los objetivos del estudio, como: “Solicitudes IND de ensayos clínicos aleatorios que utilizan RWD para captar resultados clínicos o datos de seguridad, incluyendo ensayos pragmáticos y ensayos grandes y simples; protocolos nuevos de ensayos de un solo brazo que utilizan RWE como control externo; estudios observacionales que generan RWE para contribuir a respaldar un suplemento de eficacia; ensayos clínicos o estudios observacionales que utilizan RWE para cumplir con un requisito postcomercialización para evaluar aún más la seguridad o la eficacia y respaldar una decisión regulatoria”.

Pero la FDA también dijo en el borrador de 5 páginas que no pretende monitorear las presentaciones de RWE que no están vinculadas a un producto específico o que no están siendo utilizadas para respaldar una decisión reglamentaria con respecto a la seguridad y / o la efectividad.

Las solicitudes que no deben identificarse como que contienen RWE incluyen: “Los estudios de historia natural para el desarrollo de un indicador de resultados clínicos o biomarcadores; estudios de viabilidad que utilizan RWE; estudios que utilizan RWD para realizar análisis exploratorios y generar hipótesis”.

En la carta de presentación que acompaña a los documentos, la FDA explica cómo el patrocinador o solicitante debe identificar la solicitud que contiene RWE incluyendo la siguiente información: razones por las que se usa RWE al hacer una solicitud regulatoria (por ejemplo, como parte de la solicitud de aprobación de un nuevo producto, para proporcionar evidencia para respaldar un cambio de etiqueta o como parte de un compromiso postcomercialización); diseño del estudio utilizando RWE (por ejemplo, ensayo aleatorizado o de un solo brazo); fuente (s) de RWD utilizadas para generar RWE.

Las fuentes de RWD pueden incluir: “Datos derivados de historias clínicas electrónicas; facturas médicas y/o datos de facturación; datos de registros de productos y / o enfermedades. Otras fuentes de datos que puedan informar sobre el estado de salud (por ejemplo, datos recopilados a través de tecnologías móviles, datos generados por el paciente)”.

La FDA explicó que usará esta información solo para fines de seguimiento interno.

El borrador de la guía también incluye un apéndice con ejemplos de la carta de presentación para las solicitudes que incluyen RWE.