El 4 de abril de 2019, la FDA emitió una guía final sobre como la FDA utilizará los factores legales para determinar cuándo es necesaria una estrategia de evaluación y mitigación de riesgos (Risk Evaluation and Mitigation Strategy REMS). Esta guía aclara cómo la FDA determina si un REMS es necesario para garantizar que un medicamento se use de forma que sus beneficios superen sus riesgos.

Un medicamento solo puede recibir la aprobación de la FDA si se demuestra que el medicamento es seguro y eficaz cuando se usa de acuerdo con su etiqueta. Sin embargo, la determinación de que un medicamento es seguro no significa necesariamente que el medicamento esté completamente libre de efectos nocivos o indeseables. En cambio, significa que la probabilidad de obtener un resultado positivo del tratamiento supera la probabilidad y la magnitud de cualquier efecto adverso. Un REMS es una herramienta que la FDA puede desarrollar y utilizar para preservar los beneficios de un medicamento al tiempo que reduce sus riesgos a un nivel aceptable. Por ejemplo, un REMS puede exigir a los prescriptores que recetan el medicamento que reciban capacitación especializada o que ordenen que el medicamento solo se administre a pacientes en ciertos entornos de atención médica, como hospitales, donde el paciente puede ser monitoreado de cerca. Si la FDA determina que los riesgos de un medicamento excederían sus beneficios, incluso cuando se requiere un REMS, la FDA no aprobará el medicamento.

La Sección 505-1 (a) (1) de la FDCA requiere que la FDA considere seis factores para determinar si se debe requerir un REMS:

1. La gravedad y la naturaleza de los eventos adversos conocidos o potenciales que pueden estar relacionados con el medicamento, y la incidencia de tales eventos en la población que probablemente use el medicamento.
2. El beneficio esperado del medicamento en referencia a la enfermedad o condición.
3. La gravedad de la enfermedad o afección a tratar.
4. Si el medicamento es una nueva entidad molecular.
5. La duración esperada o real del tratamiento con el medicamento.
6. El tamaño estimado de la población que probablemente use el medicamento.

Ningún factor individual es determinante, y el peso relativo de cada factor se debe estudiar en cada caso específico. Además de los seis factores enumerados anteriormente, la FDA también considerará las posibles cargas que un REMS puede imponer a los pacientes y a los proveedores de atención médica, y si un REMS puede diseñarse para minimizar adecuadamente esas cargas.

Se alienta a los lectores a leer la guía final, que está disponible en inglés en el sitio web de la FDA. https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/fdas-application-statutory-factors-determining-when-rems-necessary