Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
Antecedentes: Hasta la fecha, no se ha hecho una evaluación integral de las principales limitaciones de los ensayos clínicos que utiliza la FDA para aprobar los medicamentos oncológicos. El objetivo de este estudio fue identificar las tasas de ensayos clínicos que lograron que la FDA, entre 2014 y 2019, aprobara productos oncológicos y que tienen limitaciones importantes, definidas como falta de aleatorización, falta de datos de supervivencia general, uso inapropiado de los cruces de tratamiento y brazos control subóptimos.
Métodos: Este análisis observacional incluyó todas las indicaciones de medicamentos oncológicos que la FDA aprobó entre julio de 2014 y julio de 2019. Se investigaron todas las indicaciones y para cada ensayo clínico se evaluó el diseño, el período de inscripción, los criterios principales de valoración, y la presencia de limitaciones importantes. Para determinar cuál debía ser el tratamiento estándar se hizo una revisión de la literatura y de las guías publicadas un año antes de la fecha en que se empezaron a inscribir pacientes en el ensayo clínico. Se analizó y evaluó si en los ensayos con diseño cruzado se habían optimizado los cruces. Luego se calculó el porcentaje de aprobaciones en base a ensayos clínicos que tuvieran alguna o todas las limitaciones principales.
Resultados: En total, se evaluaron 187 aprobaciones de indicaciones oncológicas. El número de aprobaciones de medicamentos contra el cáncer se duplicó con el tiempo, de 68 durante la primera mitad del período de estudio (junio de 2014 a diciembre de 2016) a 119 en la segunda mitad del período de estudio (de enero de 2017 a julio de 2019). De ellas, 125 (67%) se basaron en un ensayo clínico con al menos una limitación central. Sesenta y cuatro (34%) aprobaciones se basaron en un ensayo clínico de un solo grupo, de las 123 aprobaciones restantes, basadas en ensayos aleatorios, 60 (32%) tenían una limitación central. De todos los ensayos aleatorizados, 37 (30%) no aportaron beneficios de supervivencia general, 31 (25%) hicieron un uso subóptimo de los controles y 17 (14%) utilizaron los cruces de manera inapropiada.
Conclusiones: la mayoría de los medicamentos contra el cáncer se aprueban en base a resultados de ensayos clínicos con limitaciones fundamentales. Al diseñar los ensayos clínicos, hay que hacer un esfuerzo por minimizar estas limitaciones para garantizar que los medicamentos nuevos contra el cáncer beneficien a los pacientes, más de lo que lo hacen los tratamientos estándar actuales.