EE UU y Canadá

La reciente aprobación por parte de la FDA de un controvertido fármaco, aducanumab (Aduhelm), para tratar a personas con la enfermedad de Alzheimer muestra cuán mal está la agencia y nos recuerda que todos tenemos que pagar para que la FDA exista. Una serie de eventos que han sucedido desde enero nos lo explica.

A fines de abril, el Comité Asesor de Medicamentos Oncológicos de la FDA revisó seis aprobaciones aceleradas, es decir una vía provisional. Entre estas seis aprobaciones había un grupo de inmunoterapias contra el cáncer que en los ensayos clínicos post comercialización no habían logrado confirmar que prolongaran la supervivencia o mejoraran la calidad de vida. Sin embargo, en cuatro de los seis casos, el comité asesor votó para mantener intactas las aprobaciones aceleradas. La lección fue dolorosamente clara: una vez que la pasta de dientes está fuera del tubo, es difícil volver a meterla. Una vez que los médicos se acostumbran a usar una terapia, retirar un medicamento del mercado o, en este caso, revocar las indicaciones, es difícil, incluso después de que se demuestra que no hay beneficio.

El 7 de junio, la FDA aprobó el aducanumab para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. El medicamento recibió una aprobación acelerada porque en los scans cerebrales mostró que podía reducir la presencia de placa amiloide. Lo que sigue siendo incierto es si esta reducción en la placa significa que los pacientes de Alzheimer tienen una vida más larga o mejor, y la totalidad de los datos de los ensayos clínicos no lo demuestran. Además, el medicamento tiene varios efectos secundarios y un precio enorme: US$56.000 al año.

En respuesta a la aprobación de la FDA, tres miembros del Comité Asesor de Medicamentos para el Sistema Nervioso Central y Periférico que se opusieron a la aprobación del medicamento, dimitieron en protesta. Aaron Kesselheim, MD, JD, MPH, profesor de Harvard, calificó al fármaco como “problemático” y argumentó que había poca evidencia de que pudiera ayudar a los pacientes. Nicholas Bagley, JD, y Rachel Sacks, JD, MPH, en un artículo publicado en la revista The Atlantic, calculan que, si el medicamento se prescribe a solo un tercio de los pacientes elegibles, le costaría a Medicare US$112.000 millones al año, una cifra enorme que eclipsa a cualquier otro medicamento.

¿Qué es lo que piensa la FDA?
En los últimos tres meses hemos visto que la FDA no tiene la capacidad de revocar aprobaciones aceleradas, incluso cuando los medicamentos y sus patrocinadores no cumplen con sus promesas. Y para dejarlo claro, la FDA ahora ha aprobado otro medicamento incierto para las personas que sufren de Alzheimer, en contra de los deseos de un comité diferente. Dado que la enfermedad de Alzheimer afecta a 6 millones de estadounidenses, las consecuencias económicas y humanas de esta aprobación son impresionantes.

Muchos observadores desconocen por completo cómo la FDA ha llegado a una situación tan indefendible. La agencia no garantiza que los medicamentos que llegan al mercado de EE. UU ayuden a los estadounidenses a vivir más años o a tener una mejor calidad de vida (más allá de lo que se podría lograr sin estos medicamentos). Al mismo tiempo, la FDA insiste en no interferir en el mercado y establece estándares arbitrarios para su aprobación. El efecto combinado de estas premisas resulta en la peor situación: no sabemos si los medicamentos funcionan, ¡y las empresas pueden cobrar precios enormes por ellos!

Consideremos dos visiones de lo que podría ser la FDA.
Una visión de la FDA, sostenida por reformadores progresistas, es que el objetivo de la agencia es proteger a los pacientes desesperados, enfermos y vulnerables para que no tomen decisiones que pueden no ser las mejores para ellos. Por eso exigimos que los medicamentos sean seguros y eficaces, y no permitimos que ningún charlatán venda aceite de serpiente. La FDA existe para proteger al público estadounidense, y evitar que tomen medicamentos tóxicos que no sirven.

Según este principio, la agencia reguladora ha fracasado. La FDA a menudo permite la venta de productos sin tener pruebas sólidas de que sean efectivos, como en el caso del aducanumab, y sigue siendo reacia a retirar los productos o indicaciones específicas incluso cuando los ensayos no confirman el beneficio de vivir más años o con una mejor calidad de vida.

También existe la alternativa de abolir a la FDA. Algunos legisladores libertarios afirman que el mercado de medicamentos funcionaría bien sin la FDA. Sin la agencia, las barreras para vender un medicamento se reducirían drásticamente. Las pequeñas empresas que no pueden permitirse el lujo de superar los obstáculos regulatorios de la FDA podrían comercializar lotes pequeños de productos. Los precios caerían a medida que los medicamentos inundarían el mercado y competirían en función del precio y la experiencia del paciente. Según esta visión, la comunicación directa, el boca a boca, ayudaría a aclarar qué medicamentos son efectivos, y algunas empresas o instituciones públicas podrían realizar buenos ensayos controlados aleatorios para decidir si financian los productos. No estoy en este grupo, veo peligros con este enfoque, pero debo admitir que es probable que los precios bajen.

Sin embargo, en lugar de estas alternativas, tenemos una agencia que vive entre las dos. La FDA plantea una serie de obstáculos para que el medicamento llegue al mercado, pero estos obstáculos no garantizan que un medicamento aporte un beneficio a sus consumidores. Pero superados estos obstáculos, la agencia autoriza la venta. Irónicamente, este sistema es ideal para empresas farmacéuticas medianas y grandes. Las empresas pequeñas se mantienen fuera del mercado y las más grandes se especializan en saltar los obstáculos. Una vez aprobados, los precios pueden ser astronómicos y el sello de aprobación de la FDA es el que justifica su alto precio. En el camino, nadie parece preguntarse si los pacientes han mejorado.

Desde esta perspectiva, la FDA parece una agencia cuyo objetivo es preservar las ganancias farmacéuticas. Casualmente, entre los empleados médicos de la agencia, el destino principal después de trabajar en la FDA es convertirse en consultor o empleado de una empresa biofarmacéutica. Esta misma semana, otro ex comisionado de la FDA, Stephen Hahn, MD, se unió a una empresa de capital de riesgo en el sector de la salud.

¿Qué debe pensar el público estadounidense? Tenemos una agencia que se complace en aprobar medicamentos que generan ventas por US$100.000 millones al año para una población desesperada y vulnerable sin demostrar que benefician a los pacientes. La sociedad paga estos costos, a menudo a través de Medicare, pero esa misma sociedad no pagará por un cuidador que en realidad podría aliviar la carga de las familias que tienen un ser querido con Alzheimer. Si los medicamentos que se comercializan por medio de una aprobación acelerada no funcionan, los expertos se complacen en seguir manteniéndolos en el mercado, citando impresiones anecdóticas de su utilidad. El listón para la aprobación es ridículamente bajo, pero sí existe, lo que facilita los altos precios de los medicamentos. Finalmente, las personas que trabajan en la FDA después se van a trabajar predominantemente a esas empresas que se benefician de los laxos estándares de la FDA. La puerta giratoria gira tan rápidamente que podría golpearles en la parte trasera a quienes van entrando.

Nuestro sistema está grave y horriblemente roto. Lo he estado siguiendo de cerca y mi preocupación es que no veo ninguna señal de que pronto pueda mejorar.