Acceso y Precios

La viabilidad económica de las nuevas terapias génicas tiene muy preocupados a algunos analistas de salud. En esta nota de Endpoints que resumimos [1], Zachary Brennan analiza este tema y da ejemplos de los problemas que enfrentan los pacientes para acceder a estas nuevas terapias para tratar enfermedades raras, que afectan a muy pocos pacientes a nivel mundial.

La nota menciona el ejemplo de Zynteglo, la terapia génica de Bluebird Bio, que se aprobó en 2019 para tratar la beta talasemia pero que la empresa retiró dos años más tarde de Europa aduciendo que los países no estaban dispuestos a pagar lo que Bluebird Bio consideraba “un precio justo”. No hay mucha información sobre el precio que los países querían pagar, lo único que se sabe es que Alemania ofreció US$790.000 por tratamiento, pudiendo llegar a los US$950.000 si el tratamiento seguía siendo efectivo a los cinco años. Esta cifra es parecida a los US$900.000 que los analistas de Wall Street pensaban que Bluebird iba a pedir por la terapia antes de su lanzamiento. Sin embargo, Bluebird quería cobrar US$1,8 millones en 5 años, con pagos condicionados a la respuesta del paciente [Nota de Salud y Fármacos: En estos tratamientos de muy alto costo es usual que los gobiernos negocien con las empresas farmacéuticos lo que se conoce como “acuerdos de riesgo compartido”, por los que el precio está supeditado a la eficacia real del medicamento en la población, que puede ser distinta a la efectividad que muestran en los ensayos clínicos].

La nota cita lo que dijo Peter Marks, director del centro de la FDA encargado de regular estas terapias, en una conferencia reciente. Según Marks, el problema es que los patrocinadores consideran que una terapia con una demanda de 20 a 40 pacientes por año es comercialmente inviable. Sugirió que, si se mejorara la fabricación de lotes más pequeños de vectores virales asociados al adenovirus para terapias génicas, se podría reunir una cartera de productos para poblaciones pequeñas que serían viables.

Para avanzar en esta área hay que ver cómo se establecen los precios de estas costosas terapias que son caras de producir.

Marks cree que hay que armonizar mejor la regulación de estas terapias a nivel global porque al tratarse de enfermedades tan poco frecuentes es difícil que un país alcance a tener una cantidad de pacientes tal que justifique su comercialización. Mencionó que quizás habría que pensar en formas de armonizar la aplicación de la terapia, para que los pacientes la puedan recibir en su país de residencia, sin tener que viajar, aunque se tenga que sacrificar algo de acceso a la información preclínica.

En cuanto al hecho de que muchas de estas terapias se aprueban a través de vías de aprobación aceleradas*, Marks sostiene que para poder aprobar las terapias génicas es importante poder depender del uso de medidas indirectas de impacto, y para ello se suele utilizar la vía de aprobación acelerada, aunque reconoce que esta vía se ha utilizado para aprobar rápidamente algunos medicamentos que luego trajeron problemas.