El 2019, el gobierno federal de EE UU gastó unos US$1.800 millones de los fondos de Medicare en medicamentos cuyos beneficios clínicos aún no han sido confirmados por la FDA, según sugiere un nuevo estudio dirigido por investigadores de la Escuela de Salud Pública Bloomberg de Johns Hopkins.

La FDA aprueba alrededor de 50 nuevos medicamentos cada año, después de que los ensayos clínicos y el análisis de los datos demuestren su seguridad y eficacia. Para agilizar el suministro de nuevos fármacos potencialmente beneficiosos a los pacientes gravemente enfermos, algunos de estos nuevos medicamentos se aprueban a través de la vía de aprobación acelerada de la FDA. Esta vía permite la aprobación de un fármaco en base de lo que se conoce como criterio de valoración sustituto o indirecto. Normalmente se trata de un criterio de valoración biológico, como el tamaño del tumor, pero no de un criterio de beneficio clínico, como la mejora de la supervivencia. Según el programa, las empresas farmacéuticas deben demostrar el beneficio clínico del medicamento mediante un ensayo de confirmación.

El estudio reveló que estos ensayos confirmatorios pueden tardar años en completarse, y que algunos fármacos llevan más de cinco años en el mercado sin que se confirme su beneficio clínico.

Los resultados se publicaron en línea el 24 de mayo en la revista Annals of Internal Medicine.

“Algunos pacientes acaban tomando fármacos durante años cuyos beneficios no han sido probados cuando podrían estar tomando medicamentos alternativos que son más eficaces”, dice el doctor Gerard Anderson, profesor de los departamentos de Política y Gestión Sanitaria y de Salud Internacional de la Escuela Bloomberg. “Los pacientes y el gobierno están pagando mucho por medicamentos que pueden no funcionar”.

Medicare es el programa federal que cubre a los estadounidenses mayores de 65 años, así como a los menores de 65 años con discapacidad. En su análisis, los investigadores identificaron 45 medicamentos con 69 indicaciones -usos para enfermedades o condiciones específicas- en el programa de aprobación acelerada de la FDA de 2019. Utilizando datos anónimos de facturas de Medicare, los investigadores encontraron que el programa de pago por servicio de Medicare gastó US$1.200 millones en 36 de estos medicamentos que en 2019 se prescribieron para 55 indicaciones. La mayoría, 45 indicaciones o el 82%, fueron para indicaciones relacionadas con el cáncer. Esto representó el 72% del gasto de Medicare en medicamentos aprobados por la vía acelerada en 2019. En general, los beneficiarios de Medicare incurrieron en gastos de bolsillo para estos medicamentos que alcanzaron los US$209 millones en 2019. Extrapolando a Medicare Advantage, un plan alternativo de Medicare que ofrecen las aseguradoras privadas, el gasto total de Medicare en estos medicamentos en 2019 fue de US$1.800 millones.

El estudio encontró que, en 2020 y 2021, siete medicamentos para 11 indicaciones fueron retirados de la vía acelerada de la FDA. Estos siete medicamentos para 11 indicaciones representaron aproximadamente US$187 millones en el gasto de pago por servicio de Medicare en 2019. Los autores señalan que es posible que este año y en el futuro se retiren otras indicaciones.

En el sistema actual, que se remonta a 1992, las empresas farmacéuticas tienen pocos incentivos financieros para completar los ensayos clínicos para confirmar todos los beneficios de un medicamento, ya que los medicamentos se pueden comercializar bajo el programa de aprobación acelerada. Los autores del estudio sugieren que se establezca un límite a la duración del permiso de comercialización de los medicamentos aprobados por la vía acelerada, antes de que se confirme su beneficio clínico. Otro posible incentivo sería que Medicare ofreciera pagos más bajos por los fármacos que no han establecido su beneficio clínico.

Los autores recomiendan que el Congreso reconsidere la vía de aprobación acelerada de la FDA cuando reautorice este año la Ley de Tasas de Uso de Medicamentos Recetados de la FDA. Esta ley exige que los fabricantes de medicamentos paguen unas tasas que facilitan la regulación y revisión de los fármacos de venta con receta por parte de la agencia, unos fondos que en la actualidad representan aproximadamente la mitad del presupuesto de US$6.000 millones de la FDA.

“Queremos estar seguros de que la gente toma medicamentos que funcionan”, añade Anderson. “El gobierno no debería gastar dinero en medicamentos que no tienen esa garantía durante un período tan prolongado”.