Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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La Haya, 23 jun (EFE).- La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) denegó este viernes autorizar la comercialización de Albrioza, un tratamiento para esclerosis lateral amiotrófica (ELA), al considerar que no ha quedado demostrado que este fármaco realmente retrase el empeoramiento de esta enfermedad neurológica.
En su reunión mensual, el comité de medicamentos de uso humano (CHMP) recomendó a la Comisión Europea, que tiene la última palabra en la aprobación de los fármacos en la Unión Europea (UE), “denegar la autorización de comercialización” de Albrioza, un fármaco desarrollado para tratar la enfermedad neurológica rara que afecta a las células nerviosas del cerebro y la médula espinal que controlan el movimiento de los músculos voluntarios.
“A la Agencia le preocupa que el estudio principal no mostrara de manera convincente que Albrioza fuera eficaz para retrasar el empeoramiento de la enfermedad. Los datos sobre la supervivencia tampoco fueron fiables, dada la forma en que se recopilaron y analizaron”, explica la EMA (https://www.ema.europa.eu/en) sobre sus razones para emitir una opinión negativa sobre este tratamiento.
La compañía proporcionó los resultados de un estudio principal en el que participaron 137 pacientes adultos con ELA que recibieron Albrioza (en forma de polvo para disolver en agua y tomar vía oral) o un placebo, además de su tratamiento estándar, durante 24 semanas.
¿En qué se fija la EMA para valorar la eficacia de este fármaco para la ELA?
El principal criterio de valoración de la eficacia de este fármaco fue la velocidad a la que los síntomas de los pacientes, como la dificultad para hablar, respirar, comer y realizar otras actividades diarias normales, empeoraron durante el estudio. Además, la compañía también proporcionó resultados sobre el tiempo de supervivencia general en su estudio clínico.
“No está del todo claro cómo funciona Albrioza, pero se esperaba que los dos principios activos, el fenilbutirato de sodio y la ursodoxicoltaurina, redujeran el daño a las células nerviosas y evitaran que murieran. Se esperaba que esto ayudara a mantener la función muscular normal y retrasara el empeoramiento de la enfermedad”, detalla la EMA.
A partir de estos datos, además del asesoramiento por parte de grupos de expertos, representantes de pacientes y expertos en neurología, el CHMP concluyó que “no se podía establecer un balance positivo entre beneficios y riesgos” de Albrioza, y recomendó denegar la licencia de uso en la UE que había solicitado la compañía Amylyx Pharmaceuticals EMEA.