Europa y El Reino Unido
Reforma de la normativa europea y nacional sobre medicamentos huérfanos para mejorar los resultados en los pacientes con enfermedades raras
(Reforming EU and national orphan drug regulations to improve outcomes for patients with rare diseases)
Kranz P, McGauran N, Banzi R, Ãœnal C, Lotz F, Kaiser T et al
BMJ 2023; 381 :e072796 doi:10.1136/bmj-2022-072796
https://www.bmj.com/content/381/bmj-2022-072796
Traducido por Salud y Fármacos, publicado en
Boletín Fármacos: Agencias Reguladoras 2023; 26(3)
Tags: enfermedades huérfanas, designación de medicamentos huérfanos, estudios de superioridad, precios de los medicamentos huérfanos
Mensajes clave
- En Europa, el número de autorizaciones de medicamentos nuevos para enfermedades raras (medicamentos huérfanos) ha aumentado considerablemente desde la introducción del Reglamento sobre medicamentos huérfanos de la UE en 2000.
- Cuando se aprueba el medicamentosen la Unión Europea, el Reglamento asocia la designación de medicamento huérfano con una etiqueta de beneficio terapéutico añadido, sin exigir pruebas sólidas, a pesar de que el beneficio terapéutico real de los medicamentos huérfanos a menudo no está claro.
- La designación de medicamento huérfano repercute en las políticas nacionales
- Hay que reformar las normativas nacionales y de la UE sobre medicamentos huérfanos: la concesión de etiquetas de superioridad sólo cuando hay pruebas sólidas incentivaría la generación de evidencia, reduciría los precios de los medicamentos huérfanos y, en última instancia, mejoraría los resultados en los pacientes con enfermedades raras.
