Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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El rucaparib (Rubraca) es un citotóxico que inhibe las enzimas “PARP”, que participan en uno de los sistemas que reparan daños en el ADN. El rucaparib por vía oral fue autorizado en la UE para tratar a pacientes con una mutación BRCA y con cáncer de ovario, de trompa de Falopio o peritoneal primario que haya empeorado, y que hayan recibido al menos dos líneas de quimioterapia. A falta de una evaluación comparativa, a finales de 2020 llegamos a la conclusión de que no había evidencia de que el rucaparib fuera eficaz para tratar a estos pacientes [1].
A mediados de 2022, la EMA recomendó que se retirara esta indicación. La decisión se basó en los resultados de un ensayo clínico aleatorizado que comparó al rucaparib con otra quimioterapia en 349 pacientes. La mediana de la supervivencia fue menor en el grupo rucaparib: 19 meses frente a 25 (p=0,05), a pesar de que la mediana de tiempo transcurrido hasta la progresión del cáncer o la muerte fue aproximadamente dos meses más larga en el grupo rucaparib (p=0,002) [2,3]. A finales de septiembre de 2022, la Comisión Europea aprobó que se retirara esta indicación [4].
Al otorgar el permiso de comercialización condicional al rucaparib, la EMA había solicitado que la farmacéutica ejecutara este ensayo clínico: se estipuló que debían enviar los resultados del estudio para obtener el permiso de comercialización regular [1]. Este es otro ejemplo claro de un regulador que otorga imprudentemente un permiso de comercialización basándose en una evaluación poco sólida, a expensas de la seguridad de los pacientes.
Estos datos nuevos no afectan la autorización del rucaparib como tratamiento de “mantenimiento” para el cáncer de ovario. Para este problema, el rucaparib no ofrece ningún avance terapéutico sobre otros inhibidores PARP, como el olaparib (Lynparza) [1-3].
Referencias
Opinión de los editores de Prescrire
Ganadores y perdedores
En la UE, desde mediados de la década de 2000 se ha podido recibir un permiso de comercialización condicional, es decir, con la condición de que, en el futuro, la empresa provea los datos para justificar un permiso de comercialización regular, pleno. El objetivo es loable: acelerar el acceso a un medicamento que trata un problema para el que los pacientes y los profesionales de la salud no cuentan con opciones satisfactorias.
Sin embargo, existe una desventaja: se tienen menos datos sobre los riesgos y beneficios de estos medicamentos. Hay un riesgo mayor de que en realidad sean más peligrosos que beneficiosos, y de que algunos de los pacientes que aceptan este riesgo salgan perdiendo. En otras palabras, los permisos de comercialización condicionales sí benefician a las farmacéuticas, pero los beneficios para los pacientes son más inciertos.
El rucaparib es un ejemplo de esto: se le otorgó el permiso de comercialización condicional en 2019 para tratar algunos tipos de cáncer de ovario, a pesar de que no había datos comparativos disponibles y de que su presunto beneficio clínico era puramente hipotético.
La EMA emitió una opinión favorable para otorgar este permiso de comercialización sin esperar a tener los resultados de un ensayo clínico comparativo que se estaba ejecutando: eligió exponer a los pacientes a un medicamento con un beneficio incierto. Los resultados de este ensayo clínico han demostrado que el rucaparib es menos eficaz que otros citotóxicos. Después, la EMA se arrepintió y, en 2022, recomendó que se retirara esta indicación: demasiado tarde para los pacientes que fueron expuestos en el ínterin, mientras había opciones más eficaces disponibles.
En otros artículos de este número hablamos del caso del pralsetinib, al que se le otorgó un permiso de comercialización condicional para tratar algunos tipos de cáncer de pulmón, sin esperar hasta conocer los resultados de un ensayo clínico que se está ejecutando. Sin embargo, ya se sabía que este medicamento provoca efectos adversos frecuentes y graves. La apuesta será lucrativa para la farmacéutica, pero tendrán que pasar algunos años hasta que se sepa si los pacientes saldrán ganando… o no.