Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Nada nuevo
No se dispone de ensayos clínicos que lo comparen con otro inmunosupresor, sino solo de dos estudios muy poco confiables que lo compararon con un placebo.
ENSPRYNG – satralizumab en solución para inyección subcutánea
Roche
El trastorno del espectro de la neuromielitis óptica incluye varios problemas inflamatorios autoinmunes que se caracterizan por la desmielinización del sistema nervioso central. La mayoría de los pacientes tienen autoanticuerpos contra la acuaporina-4. Estos trastornos afectan principalmente a mujeres, por lo general antes de que cumplan los 40 años [1]
Los pacientes sufren ataques agudos de trastornos neurológicos graves, como, por ejemplo, una disminución acentuada de la agudeza visual o deficiencias motoras y sensoriales, que remiten a lo largo de varias semanas o meses, pero, por lo general, no se resuelven por completo. En pocos años, los ataques sucesivos provocan una discapacidad grave [1].
A finales de 2022, no se tiene una cura para estos trastornos. Para prevenir los ataques, se usan diferentes inmunosupresores fuera de indicación, incluyendo el tocilizumab, un anticuerpo monoclonal inhibidor de la interleucina 6 [1,2]. El eculizumab —un anticuerpo que se dirige contra el componente del complemento C5— fue el primer inmunosupresor autorizado en la UE para tratar a pacientes con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica [1,3]. En un ensayo clínico controlado con placebo que incluyó a 143 pacientes adultos que ya habían recibido otros inmunosupresores, el eculizumab redujo la frecuencia de los ataques. A finales de 2022, cualquier efecto que pueda tener sobre la discapacidad asociada a este trastorno sigue siendo hipotética [1,4]. El eculizumab acarrea un riesgo de padecer infecciones graves, incluyendo la enfermedad meningocócica invasiva [1].
El satralizumab es otro anticuerpo monoclonal inmunosupresor que inhibe de la interleucina 6, como el tocilizumab [3]. Se le otorgó el permiso de comercialización en Europa para tratar a adultos y adolescentes que padecen trastorno del espectro de la neuromielitis óptica [4].
Este permiso de comercialización se basa principalmente en dos ensayos clínicos aleatorizados, de doble ciego y controlados con placebo: en uno, se uso como monoterapia en 95 adultos que habían padecido al menos un ataque durante el año anterior; en el segundo, se estudió en combinación con un inmunosupresor (azatioprina, micofenolato de mofetilo o un corticoesteroide) en 76 adultos y 7 adolescentes que habían padecido al menos dos ataques durante los dos años anteriores [3-5]. Aproximadamente un 70% de los pacientes que participaron en estos dos estudios ya habían recibido un tratamiento para prevenir los ataques, pero no tocilizumab. Estos ensayos clínicos tuvieron varios fallos que generaron dudas sobre el doble enmascaramiento (si se mantuvo durante los estudios), la integridad de los datos y, por tanto, la confiabilidad de los resultados. Por este motivo, cuatro miembros del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA (CHMP) votaron en contra de otorgar este permiso de comercialización [3].
La proporción estimada de pacientes que padecieron al menos un ataque durante las 48 semanas que duraron los ensayos clínicos fue, en el ensayo clínico que lo evaluó como monoterapia, del 24% en el grupo satralizumab frente al 38% en el grupo placebo, y en el otro ensayo clínico del 11% en el grupo satralizumab frente al 34% en el grupo placebo (diferencias estadísticamente significativas) [3]. Los análisis de subgrupo sugirieron que la eficacia del satralizumab podría estar limitada a los pacientes que, al inscribirse, tenían anticuerpos contra la acuaporina-4. No se demostró que el satralizumab afecte la progresión del dolor, la fatiga o la discapacidad [3-6].
Los siguientes efectos adversos se informaron con más frecuencia en los grupos satralizumab que en los placebo: anomalías en el ecocardiograma (47% de los pacientes frente al 18%), incluyendo prolongación del intervalo QT y bradicardia; artralgia (13% frente al 1%); insomnio (6% frente al 1%); y gastritis (4% frente a ningún caso) [3]. Otros eventos adversos que se informaron con más frecuencia en los grupos satralizumab fueron los que se podían esperar de un antagonista del receptor de la interleucina 6 [2,3]. En los estudios con animales, no se detectaron riesgos reproductivos con el satralizumab, pero no hay datos disponibles sobre su uso en mujeres embarazadas [3].
En respuesta a nuestra solicitud de información, Roche nos envió documentos administrativos publicados y elementos relacionados con el empaquetado.
Revisión de la literatura hasta el 29 de septiembre de 2022