Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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En abril de 2024, Amylyx Pharmaceuticals anunció que retiraría del mercado el AMX0035 (fenilbutirato de sodio y taurursodiol, comercializado bajo la marca Relyvrio) [1]. En 2022, la FDA —atendiendo a las fervientes peticiones de algunos pacientes y médicos y haciendo caso omiso de la sospecha de que los datos que respaldaban la eficacia del AMX0035 no eran concluyentes— aprobó el fármaco para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en adultos. El fármaco se administra por vía oral o por sonda nasogástrica, una vez al día durante tres semanas y posteriormente dos veces al día.
La ELA es una devastadora enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las células nerviosas del cerebro y la médula espinal; requiere tratamientos eficaces de manera urgente. El tiempo medio de supervivencia, desde la aparición de la enfermedad hasta la muerte, oscila entre 20 y 48 meses [2]. Pero el AMX0035 nunca fue la respuesta para los pacientes con ELA, a pesar del entusiasmo de sus partidarios.
En 2022, Public Citizen instó a la FDA a no aprobar el AMX0035, ya que los datos de un único ensayo clínico de fase 2 con 137 sujetos y su estudio de extensión abierto no eran concluyentes [3]. En marzo de 2024, la empresa anunció que el fármaco no aportaba ningún beneficio a los pacientes con ELA, en base a los resultados de un ensayo clínico de fase 3 de 48 semanas, aleatorizado y controlado con placebo, en el que participaron 664 sujetos [4]. Según un comunicado de prensa de la empresa, el estudio, conocido como Phoenix, “no alcanzó su criterio de valoración primario de significancia estadística (p=0,667) en el cambio en la puntuación total de la Escala Revisada de Valoración Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ALSFRS-R o Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale), respecto a la situación basal, en la semana 48, ni se observó significancia estadística en los criterios de valoración secundarios”. La ALSFRS-R permite a los médicos valorar el desempeño de un paciente en actividades de la vida diaria como tragar, vestirse y asearse, y subir escaleras; la tasa de declive en la puntuación se puede utilizar para predecir el tiempo de supervivencia de un paciente [5]. Dado que el umbral típico de significancia estadística es un valor p <0,05, un valor de 0,667 significa que el medicamento no aportó ningún beneficio. Hasta la fecha, el estudio Phoenix no se ha presentado en ningún congreso médico ni se ha publicado en ninguna revista médica. Antes de aprobar un fármaco, la FDA suele requerir evidencia convincente de dos o más ensayos clínicos de fase 3.
La aprobación del AMX0035 por parte de la FDA permitió que Amylyx Pharmaceuticals obtuviera decenas de millones de dólares en ganancias, gracias a la venta de un medicamento que resultó ser inútil. Según STAT News, Amylyx cobró US$163.000 al año por el AMX0035, lo que supuso US$381 millones en ventas y US$49 millones en ganancias en 2023 [6]. En EE UU alrededor de 4.000 pacientes han recibido el tratamiento [6]. Particulares y pagadores gastaron de forma innecesaria cientos de millones de dólares, enriqueciendo injustamente a la empresa. Todas estas consecuencias se pudieron evitar. La FDA debe tomar medidas para garantizar que nunca más aprobará un medicamento sin contar con evidencia clara de su eficacia. Y aunque escuchar a los pacientes y a los grupos de defensa es importante, escuchar tiene sus límites, sobre todo si se tienen en cuenta los vínculos financieros entre las grandes empresas farmacéuticas y las organizaciones y médicos dedicados a enfermedades específicas.
Referencias