Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Nada nuevo
En un ensayo clínico aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo, añadir ravulizumab a al menos otro inmunosupresor alivió algunos síntomas que se evaluaron usando un puntaje. Sin embargo, la relevancia clínica de esta mejora es incierta. El ravulizumab aumentó la incidencia de eventos adversos graves.
ULTOMIRIS – ravulizumab en concentrado para solución para infusión intravenosa
Alexion Pharma
El medicamento de referencia para tratar a pacientes con la forma generalizada de la miastenia grave, una enfermedad autoinmune, es la piridostigmina, un inhibidor de la colinesterasa. Cuando no es suficientemente eficaz, el tratamiento se basa principalmente en un corticoesteroide y en la azatioprina, un inmunosupresor. Si estos tratamientos no tienen suficiente eficacia, una opción es añadir efgartigimod alfa, un fragmento de anticuerpo que se une al receptor neonatal de Fc.
El ravulizumab es un anticuerpo monoclonal inmunosupresor que se dirige contra el componente del complemento C5, una proteína que participa en diferentes procesos inmunitarios. Ya estaba autorizado en la UE para tratar a adultos y niños con hemoglobinuria paroxística nocturna o síndrome urémico hemolítico atípico. Más recientemente, también fue autorizado para tratar a adultos con miastenia grave generalizada, como complemento de al menos otro medicamento que se usa para tratar este problema [1,2].
Los datos de las evaluaciones clínicas del ravulizumab para tratar la miastenia grave generalizada se obtuvieron de un ensayo clínico aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo en 175 adultos. Todos los pacientes tenían anticuerpos dirigidos contra los receptores de acetilcolina y habían recibido al menos un tratamiento para la miastenia grave. Aproximadamente un 66% de los pacientes siguieron recibiendo piridostigmina durante el estudio, mientras que el 70% siguió recibiendo un corticoesteroide [2,3].
El criterio principal de valoración fue el cambio en el puntaje llamado MG-AVD (Miastenia Grave Actividades de la Vida Diaria), con el que los pacientes evalúan el impacto de algunos trastornos musculares sobre sus actividades cotidianas. En este estudio, la mediana del puntaje inicial fue de aproximadamente 9, en una escala que iba de 0 (ningún impacto) a 24 (impacto máximo) [2,3].
Después de 26 semanas, el puntaje MG-AVD había descendido en promedio 3,1 puntos en el grupo ravulizumab, frente a 1,4 puntos en el grupo placebo. La diferencia entre los grupos es estadísticamente significativa, pero no superó el umbral de relevancia clínica de 2 puntos. La proporción de pacientes cuyo puntaje MG-AVD descendió al menos 3 puntos fue de aproximadamente un 57% en el grupo ravulizumab, frente al 34% en el grupo placebo (p=0,0049), aunque según el protocolo de este estudio, el resultado no es estadísticamente confiable. El ravulizumab no redujo la proporción de pacientes hospitalizados por cualquier causa (aproximadamente un 20% en cada grupo) [2].
Los efectos adversos conocidos del ravulizumab son los que comparten todos los inmunosupresores, como infecciones (en ocasiones, graves o incluso mortales, incluyendo infecciones meningocócicas) y posiblemente un aumento del riesgo de cáncer a largo plazo. También provoca trastornos gastrointestinales, cefalea y reacciones relacionadas con la infusión. El ensayo clínico controlado con placebo en 175 adultos no aportó información nueva sobre el perfil de efectos adversos de este medicamento. Se notificó un evento adverso grave en aproximadamente un 23% de los pacientes en el grupo ravulizumab, frente al 17% en el grupo placebo [1,2,4].
No se dispone de datos sobre el uso de ravulizumab en embarazadas. El ravulizumab atraviesa la placenta. Se puede prever que provoque inmunosupresión en el feto. En estudios con animales, se observaron malformaciones (en particular defectos de la retina) y un aumento de la mortalidad en las crías expuestas en el útero a anticuerpos bloqueantes del complemento similares a este [1,4].
Revisión de la literatura hasta el 6 de noviembre de 2023
En respuesta a nuestra solicitud de información, Alexion Pharma no nos proveyó documentación sobre su producto.