Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Avances en la ciencia y la tecnología impulsan la innovación en más áreas de la medicina, aportando nuevas opciones de tratamiento para los pacientes. La comunidad científica tiene una comprensión cada vez más profunda de las enfermedades, de la biología humana, y del enorme potencial que ofrecen las nuevas tecnologías.
El espíritu de innovación está mejorando el diseño y la realización de la investigación clínica. Mientras la FDA celebra el Día de los Ensayos Clínicos, reflexionamos sobre los avances y los muchos esfuerzos que se están haciendo para que los ensayos clínicos sean más innovadores. Estos avances han sido posibles gracias a los participantes en los ensayos clínicos y sus familias, a los profesionales de la salud, a los desarrolladores de productos médicos, a los socios federales y a toda la comunidad de investigación clínica.
Avances en diseños innovadores de ensayos
La investigación clínica desempeña un papel crucial en el desarrollo de nuevos productos médicos que aborden las necesidades insatisfechas de los pacientes. La FDA está implementando varias iniciativas para apoyar los ensayos clínicos innovadores y proteger a los participantes en investigación clínica. Esto incluye nuestro trabajo colaborativo con el Consejo Internacional para la Armonización de los Requisitos Técnicos para los Productos Farmacéuticos de Uso Humano (International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use o ICH) y el Foro Internacional de Reguladores de Dispositivos Médicos.
Mejorar la diversidad en los ensayos clínicos es una de las prioridades más importantes de la FDA, forma parte del plan de la agencia para que los datos que recibe sean más representativos de los pacientes que podrían usar los productos médicos. La FDA ha publicado una serie de directrices para promover la diversidad y la inclusión de las poblaciones subrepresentadas en los ensayos clínicos, con el objetivo de garantizar que sus resultados se puedan generalizar a la población de pacientes prevista, incluyendo las guías que abordan específicamente la inscripción de niños, embarazadas, adultos mayores y grupos étnicos y raciales subrepresentados, así como guías sobre diseños de ensayos y tecnologías innovadoras que deberían lograr que los ensayos clínicos sean más accesibles, como los ensayos clínicos descentralizados y las tecnologías de salud digital.
La FDA quiere garantizar que las opiniones de los participantes se incorporan en todas las fases de la investigación clínica. Por ejemplo, las reuniones para el desarrollo de fármacos centrados en el paciente y las sesiones de escucha de los pacientes nos permiten conocer la experiencia del que vive con una enfermedad, y nos ayudan a comprender cuándo un paciente puede estar dispuesto a considerar su participación en un ensayo clínico.
También estamos trabajando para que el proceso de consentimiento informado permita que las personas que están considerando participar en un ensayo clínico estén empoderadas para tomar la decisión. Recientemente, la FDA publicó un borrador de guía sobre la información clave que debe figurar en el consentimiento informado, que incluye estrategias para garantizar que la información sobre el consentimiento sea más fácil de entender por los posibles participantes en la investigación.
El Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (Center for Drug Evaluation and Research o CDER, por sus siglas en inglés) de la FDA estableció recientemente el Centro de Innovación en Ensayos Clínicos (C3TI, por sus siglas en inglés) para activar y ampliar estrategias innovadoras para la realización de los ensayos clínicos, que estén diseñados para mejorar la eficiencia en el desarrollo de medicamentos. Entre las funciones del C3TI figuran:
El pasado mes de octubre se cumplieron 10 años del Programa de Estudios de Factibilidad Temprana (Early Feasibility Studies o EFS) del Centro de Dispositivos y Salud Radiológica (CDRH) de la FDA y de la publicación de la Guía de la FDA sobre Exenciones de Dispositivos en Investigación (Investigational Device Exemptions o IDE) para Estudios de Factibilidad Temprana de Ensayos Clínicos con Dispositivos Médicos, Incluyendo Ciertos Estudios que son los Primeros en Humanos (FIH) (Guía EFS). Desde sus inicios, el programa ha apoyado la innovación en dispositivos y ha aumentado el acceso de los pacientes a nuevas tecnologías potencialmente beneficiosas.
Los EFS permiten que los investigadores adquieran experiencia clínica temprana con dispositivos en investigación, a menudo para abordar necesidades clínicas insatisfechas, al tiempo que incorporan estrategias mejoradas de mitigación de riesgos para proteger a los pacientes. Esta experiencia clínica temprana proporciona información inicial sobre el funcionamiento y la seguridad de los dispositivos, guía las mejoras en los dispositivos y procedimientos, e informa las modificaciones que se deban hacer en los estudios clínicos y en las estrategias de pruebas no clínicas, que en conjunto mejoran la eficiencia del desarrollo de dispositivos.
El Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER, por sus siglas en inglés) de la FDA y el CDER organizaron recientemente un taller abierto al público, Advancing the Use of Complex Innovative Designs in Clinical Trials: From Pilot to Practice (Avanzando en el uso de diseños innovadores complejos de ensayos clínicos: desde el piloto hasta la práctica). Este taller facilitó la discusión sobre temas relacionados con los ensayos clínicos innovadores, incluyendo el uso de fuentes de datos externas, métodos estadísticos bayesianos y simulaciones de diseños de ensayos complejos e innovadores, así como la implementación de ensayos. Se presentaron tres estudios de caso de ensayos regulados por CBER y CDER que ilustran diversos aspectos de diseños innovadores complejos y su implementación, seguidos de paneles de discusión motivados por los estudios de caso.
Además, el Centro de Excelencia en Oncología de la FDA organizó recientemente un taller con la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer sobre el tema de los diseños de ensayos clínicos para múltiples fases de regímenes de tratamiento, un problema cada vez más común en el tratamiento del cáncer.
El futuro de los ensayos clínicos
El futuro de la investigación clínica dependerá de generar evidencia de forma más sencilla y eficiente, incluyendo la incorporación de la innovación en la práctica clínica habitual y la ampliación del acceso a los ensayos clínicos.
C3TI y otras iniciativas para apoyar la innovación en ensayos clínicos facilitarán la adopción de metodologías y tecnologías transformadoras en la investigación clínica, con el objetivo de acelerar el desarrollo de productos médicos seguros y eficaces. Las iniciativas en curso, incluyendo el programa Advancing Real-World Evidence y los documentos de debate sobre inteligencia artificial y aprendizaje automático, son ejemplos de cómo la agencia se adapta a los nuevos desarrollos en el campo.
La FDA mantiene su compromiso de apoyar la investigación clínica, incluyendo la participación de los pacientes y cuidadores para comprender sus perspectivas únicas y promover las innovaciones en el diseño de los ensayos clínicos. La colaboración entre la comunidad de investigación clínica es clave para ayudar a resolver los desafíos científicos y, en última instancia, ayudar a garantizar que los pacientes reciban los tratamientos seguros y eficaces que merecen.