Gestión de los Ensayos Clínicos, Metodología, Costos y Conflictos de Interés

Tags: ensayos clínicos pragmáticos, ensayos que aporten a la práctica clínica

Resumen
Importancia: La prestación óptima de los servicios médicos, tanto ahora como en el futuro, requiere un ciclo continuo de generación, difusión y asimilación de conocimientos relacionados con la mejor manera de prestar los servicios, no sólo determinando qué intervenciones funcionan, sino también la mejor manera de garantizar que se proporcionen a quienes las necesitan. El ensayo clínico aleatorizado (ECA) es el instrumento más riguroso para determinar qué funciona en la atención médica. Sin embargo, graves problemas con la forma como se realizan los ensayos clínicos y la falta de integración de los ensayos clínicos en los servicios de atención médica comprometen la capacidad de la medicina para servir mejor a la sociedad.

Observaciones: En la mayoría de los países ricos en recursos, los ensayos clínicos y las empresas de prestación de servicios de salud funcionan como entidades separadas, con objetivos, infraestructura e incentivos separados. Consecuentemente, los ECA suelen ser poco pertinentes y responden poco a las necesidades de los pacientes y de los responsables de la prestación de servicios. Al mismo tiempo, los sistemas de prestación de servicios de salud a menudo se desvinculan de los ensayos clínicos y no logran incorporar rápidamente los conocimientos generados a partir de los ECA en la práctica clínica.

Aunque son problemas de larga data, dado lo que se ha aprendido con la pandemia de covid-19 ahora son más apremiantes. Hay mayor conciencia del desproporcionado impacto de la falta de acceso de las poblaciones vulnerables a una atención óptima y se reconoce que la revolución digital ofrece una oportunidad sin precedentes de mejorar la atención médica.

Hay cuatro áreas principales que se deben mejorar. En primer lugar, especialmente en EE UU, se requiere mayor claridad para garantizar la regulación y supervisión adecuadas de la ciencia relacionada con la implementación, mejorar la calidad, ensayos clínicos integrados y sistemas de salud que van incorporando conocimientos nuevos.

En segundo lugar, se requieren más diseños de estudios que incorporen mejoras en la eficiencia estadística y logística, que reduzcan la carga para los participantes y los médicos, permitiendo que los ensayos sean más inteligentes, seguros y rápidos.

En tercer lugar, los ECA podrían ser considerablemente más receptivos y eficientes si se integraran mejor con las historias clínicas electrónicas. Sin embargo, este avance requiere que primero se adopten más estándares y procesos diseñados para garantizar que los datos de salud sean confiables y precisos, y se puedan transferir de manera responsable y eficiente entre plataformas y organizaciones.

En cuarto lugar, para abordar los problemas descritos anteriormente hay que alinear a las partes interesadas en los ensayos clínicos y a las empresas de prestación de servicios de salud a través de incentivos financieros y no financieros, que se podrían establecer mediante una nueva legislación. Existen soluciones para cada uno de estos problemas, y hay ejemplos de éxito para cada uno de ellos, pero se ha fracasado en implementarlos a una escala adecuada.

Conclusiones y pertinencia: Podría decirse que el abismo entre la atención actual y la que podría prestarse nunca ha sido tan grande. Un factor clave es que las dos vertientes de la generación e implementación del conocimiento, los ensayos clínicos y las empresas de prestación de atención médica, funcionan como una casa dividida. Una mejor integración de estos dos mundos es clave para acelerar la mejora en la prestación de servicios de salud.

Nota de Salud y Fármacos. Jeff Craven [1] hizo un comentario sobre ese evento en el que destaca lo siguiente:

Hay bastante incertidumbre en algunas áreas clínicas a pesar de los 40.000 ECA que se registran cada año en ClinicalTrials.gov y dijeron que las pautas de tratamiento publicadas por el Grupo de Trabajo de Servicios Preventivos de EE UU y por las sociedades médicas a menudo se basan en la opinión de expertos y hacen referencia a pocos ECA de alta calidad en sus recomendaciones.

Gran parte del problema se debe a que los ECA se realizan en entornos muy controlados e inscriben a participantes que no se parecen a la población más grande de pacientes que sufren una afección. Por otro lado, los ECA pueden proporcionar respuestas amplias que pueden ayudar a los pacientes en conjunto, pero ser perjudiciales para ciertas poblaciones de pacientes.

La naturaleza aislada de los ecosistemas de ensayos clínicos y la prestación de atención médica significa que los médicos no están implementando los resultados de los ECA, y los ECA no responden a preguntas que conducirían a mejoras en el entorno clínico.

Para ser relevantes y receptivos, los RCT deben abordar las preguntas correctas y ser oportunos, seguros y eficientes. También deben integrarse en la atención de manera que garanticen cambios en la atención en respuesta a resultados significativos de los ensayos.

Se necesita que el diseño del estudio este centrado en el paciente y la comunidad. “Para que los ECA sean más relevantes y respondan mejor a las necesidades de los pacientes, los pacientes y las comunidades deben participar en la selección, la estrategia y el diseño de los ensayos”, explicaron los autores. Esto incluye mirar a otras industrias, que emplean pruebas A/B, y observar qué diseños de estudio novedosos han tenido éxito, como los ensayos de plataforma adaptativa vistos en los ensayos clínicos RECOVERY y REMAP-CAP COVID-19 que permiten a los investigadores agregar preguntas de estudio como enmiendas al estudio, en lugar de realizar un ensayo completamente nuevo.

Funcionarios de la FDA (Ali Abbasi, Lesley Curtis y el comisionado de la FDA, Robert Califf), dijeron que la investigación clínica pragmática es un buen “término medio” entre los ECA y los estudios observacionales para responder a las preguntas clínicas después de la autorización de la comercialización y “merece mucha más atención y énfasis”.

“Este tipo de investigación es especialmente prometedora cuando se integra en los sistemas de atención médica, donde puede ayudar a los investigadores a evitar algunos de los inconvenientes más críticos de los ensayos clínicos ‘tradicionales’, como sus costos sustanciales, a veces prohibitivos, así como la pérdida de representación diversa que puede surgir de la realización de ensayos en entornos que no son representativos de todos los entornos de práctica clínica y poblaciones de pacientes. “, dijeron.

La FDA está interesada en la investigación clínica pragmática, en las áreas de respuesta a preguntas clínicas en estudios posteriores a la comercialización, evaluación de la edición de genes para enfermedades raras y en enfermedades crónicas como la diabetes, la obesidad y la enfermedad de Alzheimer.

“La investigación clínica pragmática puede informar las decisiones regulatorias y, al mismo tiempo, apoyar a los pacientes, los médicos, los sistemas de salud y los pagadores a hacer una evaluación de la efectividad comparativa de los tratamientos y tomar decisiones sobre el valor relativo de las diferentes intervenciones”, dijeron los funcionarios de la FDA.