Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Antecedentes: A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA expandiu a utilização de marcadores de substituição em medicamentos aprovados para indicações oncológicas/hematológicas. Este fato resultou provavelmente em um maior número de aprovações e possivelmente em medicamentos que chegam ao mercado mais rapidamente, mas não se sabe se esses medicamentos também melhoram a sobrevivência global (OS, Overall Survival) dos pacientes que os tomam.
Métodos: O nosso objetivo foi estimar a percentagem de medicamentos oncológicos que demonstraram melhorar a OS numa análise transversal das aprovações de medicamentos oncológicos pela FDA dos EUA (2006-2023). Procuramos dados sobre a OS em ensaios de registro e na literatura revisada por pares.
Resultados: Encontrámos 392 aprovações de medicamentos oncológicos. Oitenta e sete (22%) aprovações de medicamentos foram baseadas na OS, 147 aprovações de medicamentos foram subsequentemente testadas quanto ao benefício da OS (38% de todas as aprovações e 48% dos medicamentos aprovados com base num substituto) e 130 (33%) ainda não foram testadas quanto ao benefício da OS. Das 147 aprovações de medicamentos posteriormente testadas quanto ao benefício em termos de OS, 109 (28% de todas as aprovações e 74% dos medicamentos posteriormente testados quanto ao benefício em termos de OS) ainda não demonstraram benefício em termos de OS, enquanto 38 (10% de todas as aprovações e 26% dos medicamentos posteriormente testados quanto ao benefício em termos de OS) demonstraram posteriormente ter benefício em termos de OS. No total, 125 dos 392 (32%) medicamentos aprovados para qualquer indicação demonstraram, em algum momento, melhorar o benefício de OS, e 267 (68%) ainda não apresentaram aprovação.
Conclusão: Cerca de 32% de todas as aprovações de medicamentos oncológicos têm evidências de uma melhoria na OS. São necessários estândares mais altos na regulamentação dos medicamentos para garantir que os medicamentos aprovados estão oferecendo melhores resultados aos pacientes, especificamente no que diz respeito à sobrevivência.