AGENCIAS REGULADORAS Y POLÍTICAS

Agencias reguladoras

EE. UU. y Canadá

Según un estudio, la FDA aprueba la eficacia y seguridad de los medicamentos en base a datos muy diversos. La calidad de la evidencia que usa la FDA para aprobar medicamentos nuevos varía mucho
(FDA’s ‘safe and effective’ drug approvals based on widely varied data, study finds)
Brady Dennis
Washington Post, 21 de enero de 2014
http://tinyurl.com/m6c4fc5
Los fiscales generales de 28 estados piden a la FDA que re-evalúe la aprobación de Zohydro
(Quality of evidence used by FDA to approve new drugs varies widely)
Ed Silverman
Forbes, 21 de enero de 2014
http://tinyurl.com/n2jzzdf
Resumido y traducido por Salud y Fármacos

Antes de que los médicos puedan prescribir un medicamento y de que las farmacias puedan dispensarlo, la FDA tiene que comprobar que el producto es “seguro y eficaz” y aprobar su comercialización. Pero según un análisis realizado por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Yale, la rigurosidad de los estudios que realiza la agencia para otorgar estos permisos varía mucho.

Por ejemplo, en algunos casos la FDA requiere que los medicamentos nuevos prueben su eficacia en ensayos clínicos de elevada calidad con una muestra grande de pacientes. Pero un estudio publicado en JAMA [1] analizó los 188 medicamentos nuevos que la FDA aprobó entre 2005 y 2012 para 206 indicaciones en base a los resultados de 448 ensayos clínicos para probar eficacia y demostró que una tercera parte de las aprobaciones se otorgaron en base a los resultados de un solo ensayo clínico, y muchos otros involucraron a un número reducido de pacientes y duraron un periodo de tiempo relativamente corto. Solo el 40% de las aprobaciones se otorgaron en base a estudios que compararon el innovador con un producto existente, y 91 indicaciones fueron aprobadas utilizando medidas intermedias de impacto.

Es más, las características de los ensayos clínicos diferían mucho en relación al tipo de productos utilizados en el grupo control, las medidas de impacto, la duración y el tamaño de muestra, y el porcentaje de pacientes que completaron el estudio. Si bien la FDA necesita ser flexible, el análisis de los diseños de los ensayos y las aprobaciones de las solicitudes de comercialización de estos medicamentos sugieren que es probable que se tengan que hacer estudios post-comercialización de muchos de estos productos.

Los investigadores escribieron “la flexibilidad en la aprobación de los medicamentos significa que muchos productos se aprueban en base a los resultados de estudios rigurosos y otros sobre la base de menos estudios o de estudios menos rigurosos, lo que significa que hay diferentes niveles de certeza sobre los beneficios y riesgos de medicamentos recientemente aprobados”.

Se entiende que la FDA tenga que ser flexible para aprobar tratamientos para dolencias que hasta ahora no cuentan con tratamientos aceptables, y se han diseñado diversas estrategias para acelerar la comercialización de medicamentos, incluyendo las aprobaciones aceleradas, la designación de terapias de vanguardia (breakthrough drugs), y en algunos casos la aceptación de medidas intermedias (surrogate) de impacto.

La FDA acaba de informar que dos de las 27 moléculas nuevas que se aprobaron en el 2013, recibieron su aprobación a través del mecanismo acelerado. Diez recibieron status de vía rápida porque eran para patologías con necesidad médica; 10 recibieron el status de revisión prioritaria porque ofrecían la posibilidad de contribuir a avanzar la ciencia médica, y tres de estos dos grupos recibieron la designación de medicamentos de vanguardia porque mostraron efectos significativamente superiores a otros medicamentos al menos sobre una de las medidas de impacto estudiadas [2].

Funcionarios de la FDA dijeron el martes que mientras que la agencia a menudo ajusta el diseño de los ensayos clínicos y otros requisitos al tipo de medicamento y a la enfermedad que se pretende tratar, los estándares de eficacia y seguridad que se exigen para la aprobación de medicamentos se mantienen.

“La agencia aplica los mismos estándares de seguridad y eficacia a todos los fármacos, pero utiliza cierta flexibilidad en la aplicación de las normas”, dijo la portavoz Stephanie Yao en un comunicado. “Algunos medicamentos pueden ser probados en ensayos clínicos que inscriban a cientos de participantes, mientras que otros, en particular aquellos que estudian tratamientos para enfermedades raras, se pueden probar en ensayos que inscriban sólo a un puñado de los participantes.”

Añadió que la FDA mantiene “un programa sólido de vigilancia post-comercialización para ayudar a garantizar que los beneficios de los medicamentos comercializados siguen siendo superiores a sus riesgos.”

El estudio de Yale, financiado por el Pew Charitable Trusts y publicada el martes en JAMA [1] reconoce que la FDA tiene razones válidas para responder de forma diferente a las diferentes necesidades.

“Esta flexibilidad regulatoria permite que las aprobaciones se realicen en forma personalizada”, afirma, “incluyendo la posibilidad de aprobar rápidamente tratamientos potencialmente eficaces para las enfermedades que amenazan la vida, tales como ciertos tipos de cáncer o las enfermedades para las cuales no hay tratamiento efectivo existente, como las enfermedades huérfanas”.

Downing, autor principal del estudio, dijo que su estudio no pretende sugerir que la FDA debería utilizar el mismo proceso de aprobación para todos los medicamentos, o que de alguna manera ha erróneamente aprobado medicamentos. Más bien, dijo, que el objetivo era educar a las personas que asumen que todos los nuevos medicamentos se han sometido a las mismas pruebas de seguridad antes de ser comercializados. Y añadió “se entiende que los reguladores tengan que ser flexibles, pero los pacientes y los médicos deben ser conscientes de que la norma es flexible… y es importante que los médicos y los pacientes hablen sobre lo que se sabe sobre los posibles beneficios y riesgos de un medicamento antes de tomarlo” y enfatizó la necesidad de seguir estudiando el medicamento después de su comercialización.

“Este es uno de los temas más importantes para la FDA – encontrar el equilibrio entre lanzar rápidamente los medicamentos al mercado y proteger la salud pública. Yo simpatizo con la agencia, que ha manejado este difícil problema, pero si van a tomar decisiones basadas en un solo ensayo clínico sin validarlo en una segunda población, bueno, eso es un problema. Un principio fundamental de la ciencia de reproducir el efecto en un ensayo más grande durante un período de seguimiento”.

Por supuesto, estos sentimientos pueden causar preocupación entre los fabricantes de medicamentos, médicos y grupos de defensa de los pacientes que, como es comprensible, quieren ver como la FDA trabaja más duro para encontrar la manera de aprobar medicamentos con mayor rapidez. Pero las cosas son más complicadas, y han que enfocar el problema con más matices, sobre todo a medida que los medicamentos llegan al mercado a un ritmo más acelerado que nunca

Referencias
1. Downing et al. Clinical Trial Evidence Supporting FDA Approval of Novel Therapeutic Agents, 2005-2012. JAMA. 2014;311(4):368-377. doi:10.1001/jama.2013.282034. http://jama.jamanetwork.com/article.aspx?articleid=1817794
2. CDER. NME aprobadas en el 2013. Bethesda: FDA, 2014 http://www.fda.gov/downloads/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/UCM381803.pdf

Nota del Editor. Puede leer más sobre este tema en: Mala ciencia detrás de los nuevos medicamentos y tecnologías sanitarias
No Gracias, 26 de enero 2014 (por nmurcia)
http://www.nogracias.eu/2014/01/26/mala-ciencia-detras-de-los-nuevos-medicamentos-y-tecnologias-sanitarias/