La normativa pediátrica europea muestra sus logros y retos de futuro a propósito de su evaluación quinquenal.

En cinco años, el desarrollo de medicamentos pediátricos se ha convertido en una parte integral más del desarrollo de medicamentos en la Unión Europea. El catalizador de este esfuerzo ha sido la Regulación Pediátrica que entró en vigor el 1 de enero de 2007. No obstante, su revisión quinquenal, publicada en un estudio elaborado para la Comisión de Medio Ambiente, Salud Pública y Seguridad Alimentaria (ENVI) del Parlamento Europeo sigue dejando patentes los numerosos retos a abordar, entre ellos el bajísimo número de autorizaciones de comercialización de medicamentos pediátricos. Hasta la fecha, solo se han desarrollado dos. Los esfuerzos se centran en resolverlos antes de 2017, cuando la Comisión Europea volverá a evaluar la implementación de la regulación y su impacto en los pacientes.

Antes de la introducción de la legislación europea en esta materia, más de la mitad de los medicamentos empleados en Europa para tratar enfermedades en niños no habían sido ensayadas y estudiadas en esta población; sólo en adultos. Prescripciones erróneas de medicamentos, falta de formulaciones pediátricas y etiquetados poco claros causaban daños innecesarios e incluso muertes en niños. Desde 1997, la UE ha estimulado la I+D y el desarrollo de políticas en este campo, lo que ha conducido a un uso creciente de los fármacos autorizados para todas las edades.

Progresos
Uno de los primeros grandes logros tuvo lugar en 2009, con el desarrollo del primer medicamento basado en un plan de inversión pediátrica. Otras cifras demuestran cómo la regulación pediátrica ha convertido el desarrollo de fármacos de uso infantil en parte integral de los procesos de la industria farmacéutica: así, el 30 por ciento de los planes de inversión pediátrica han sido estudiados en neonatos y segunda infancia; un 30 por ciento de los nuevos medicamentos autorizados tiene ahora una indicación pediátrica; 72 fármacos tienen indicaciones para niños y existen 26 formulaciones específicas para ellos.

Los avances no se han registrado únicamente en el campo de las innovaciones. En el caso de los medicamentos antiguos, los requerimientos de información para la industria farmacéutica incluidos en la regulación han dado como resultado la elaboración de aproximadamente 18.000 informes, que han llevado a cambiar la información de 12 medicamentos así como a disponer, por primera vez, de datos relevantes en otros en el grupo de pacientes neonatos.

Desde 2013 los progresos se han acelerado en algunas áreas. El estudio remitido a ENVI destaca, por ejemplo, que los planes de investigación pediátrica de las compañías farmacéuticas pasaron de los 600 a los 800 que hay actualmente; en esta línea también se resaltan la creación de 18 redes de investigación pediátrica y el creciente número de ensayos que incluyen niños. La información disponible (ver cuadro adjunto) dibuja una fotografía en la que el año 2007 actúa como punto clave de inflexión. Antes de la regulación, debido a factores económicos y éticos, la presencia de niños en los ensayos era muy escasa. Hoy la situación ha cambiado y más niños están involucrados en la realización de los ensayos clínicos.

Retos
Siendo todos ellos positivos, algunos de estos datos ocultan otra realidad. Por ejemplo, dada su complejidad, resulta difícil completar muchos de los planes de investigación pediátrica de las compañías debido precisamente a los problemas que se siguen registrando a la hora de reclutar participantes en los ensayos, y debido al todavía pequeño número de ensayos clínicos que incluyen a niños. A todo ello se suma el hecho de que no todas las enfermedades pediátricas están cubiertas por igual en los productos en desarrollo por parte de la industria farmacéutica.

Esta segunda realidad que subyace bajo la valoración positiva de la regulación pediátrica contribuye a ubicar las barreras a las que se enfrenta la implementación de la normativa. En el caso de la Agencia Europea del Medicamento, por ejemplo, dichas barreras hacen referencia a los medicamentos pediátricos que siguen sin estar disponibles en el mercado y la falta de información que continúa existiendo en muchos casos. Pero la EMA también alude a las cargas administrativas a las que deben hacer frente las compañías farmacéuticas en la presentación de sus planes de inversión pediátrica, así como a otras dificultades relativas a la monitorización y el envío de información.

La industria farmacéutica y el sector académico resaltan la necesidad de impulsar el escaso número de autorizaciones de comercialización de medicamentos pediátricos y de impulsar una investigación compleja debido a que el grupo de población pediátrica es muy diverso en edades. Se necesitan entre 7 y 8 estudios para ver si un medicamento utilizado en la población adulta es también efectivo en niños. El proceso necesita más tiempo y es más caro. Otro problema es la dificultad de reclutar un número suficiente de niños para empezar y finalizar un ensayo clínico.

Para revertir la situación actual solicitan seguir mejorando la regulación y su implementación (armonizando por ejemplo los requerimientos a las compañías) y fomentar el trabajo conjunto. Existe un ejemplo interesante a explorar en el campo de los medicamentos huérfanos y la Iniciativa de Medicamentos Innovadores. Bajo ambos paraguas, la cooperación entre la industria y otros agentes ha resultado en el desarrollo de fármacos mejores y más seguros.