En el complicado mundo de la medicina y el dinero, el gobierno federal se basa en un puñado de compendios privados para determinar qué medicamentos contra el cáncer debe pagar y bajo qué circunstancias.

Desafortunadamente, estos compendios tienen algunos problemas inquietantes que hay que solucionar porque están costando a los contribuyentes y se corre el riesgo de dañar a los pacientes.

Aquí está el asunto: Hay cinco compendios independientes, que publican las empresas, una organización sin fines de lucro y una sociedad profesional. Estos directorios contienen una gran cantidad de material, incluyendo recomendaciones para la llamada prescripción fuera de etiqueta, que es cuando un médico prescribe un medicamento que no fue aprobado específicamente para tratar el problema que tiene el paciente. Esto ocurre regularmente – especialmente en oncología, donde la experimentación es un accesorio de la práctica médica.

El Congreso exige que Medicare cubra cualquier uso fuera de etiqueta de un medicamento que esté incluido en por lo menos uno de los compendios. Y algunos estados requieren que las aseguradoras privadas hagan lo mismo. Como resultado, estos compendios tienen un papel clave en determinar cómo se usan los fármacos para tratar el cáncer.

Pero eso puede ser una propuesta cara.

Se prevé que el gasto en medicamentos contra el cáncer aumente hasta en un 10,5% anual hasta el 2020, y alcanzará los US$150.000 millones, según el IMS Institute for Healthcare Informatics. Y a juzgar por el pasado reciente, la prescripción fuera de la etiqueta probablemente continuará contribuyendo significativamente a la factura. El uso fuera de etiqueta de 10 medicamentos comunes contra el cáncer representó un costo de casi US$5.000 millones en 2010, según un estudio en el Journal of Clinical Oncology.

Lamentablemente, este contexto es propenso al tráfico de influencias. ¿Cómo es eso? Incluso si la FDA no aprueba un medicamento para un propósito en particular, los fabricantes de medicamentos saben que pueden ganar dinero con la prescripción fuera de la etiqueta, siempre y cuando tengan el sello de aprobación de al menos un compendio. Y las empresas son libres de presionar a los compendios para que se agreguen usos fuera de la etiqueta.

Los conflictos de intereses, por su parte, también pueden complicar las cosas.

La mayoría de los médicos e investigadores que contribuyen a desarrollar las pautas de tratamiento que se publican en el centro comprensivo nacional del cáncer (National Comprehensive Cancer Center)- el más influyente de los cinco compendios, aunque se puede discutir – tienen lazos financieros con los fabricantes. Específicamente, el 86 % de los 125 expertos que participaron en los paneles de National Comprehensive Cancer Network (NCCN) en el 2014 tenían al menos un conflicto de interés financiero, según un nuevo estudio en el Journal of the American Medical Association [1].

“Los compendios realmente actúan como un sistema sombra para el reembolso”, dijo el Dr. Ethan Basch, profesor de la Universidad de Carolina del Norte-Departamento de Medicina en Chapel Hill, quien es coautor del estudio publicado en JAMA y de un ensayo en que criticó la dependencia de los compendios para el uso fuera de la etiqueta. “El potencial de sesgo es preocupante, porque para una compañía farmacéutica, listar en un compendio es un gran negocio”.

Otros factores también hacen que la dependencia en los compendios sea preocupante.

Un análisis publicado en Annals of Internal Medicine en 2009 encontró que la calidad de la evidencia citada en los compendios para el uso fuera de la etiqueta era menos rigurosa que las normas para usos aprobados por la FDA. Y a veces, la evidencia no estaba actualizada. Eso significa que Medicare o un asegurador privado puede verse obligado a pagar por un medicamento que no demuestra ser seguro o efectivo – gracias a utilizar uno de los compendios.

Basch y sus colegas intentaron hacer un ejercicio similar al revisar las recomendaciones de los compendios para el uso de Tarceva, que está aprobado para tratar el cáncer de pulmón de células no pequeñas y el cáncer de páncreas. Encontraron inconsistencias: diferentes compendios enumeraban el uso de Tarceva fuera de la etiqueta para diferentes formas de cáncer.

Los investigadores también encontraron poca evidencia para apoyar las listas de usos fuera de la etiqueta. Esas pruebas incluían informes de caso individuales, pequeños estudios de casos y un ensayo clínico de Fase 1, todos los cuales pueden ser cuestionables porque la evidencia puede ser mínima o no estar completamente desarrollada.

Por su parte, las organizaciones que publican los compendios defienden sus prácticas.

Gerald McEvoy, editor de la AHFS Clinical Drug compendia, escribió que su organización aplica “los más altos estándares de evidencia” y prefiere confiar en estudios que han sido publicados en revistas revisadas por pares. Los informes de casos con muestras reducidas y los estudios de Fase I “no suelen alcanzar un nivel adecuado de evidencia”, agregó. Y señaló que la AHFS tiene reglas de divulgación diseñadas para eliminar los conflictos de interés, al igual que la NCCN.

Sin embargo, el sistema no inspira confianza. Entonces, ¿qué puede hacerse?

El ensayo publicado JAMA sugiere que el gobierno debe conformarse con usar un solo compendio; deberían reforzarse las normas para establecer evidencia; los conflictos de intereses deben ser minimizados; y las recomendaciones deben ser de acceso público, en lugar de mantenerse detrás de un costoso paywall.

“Desafortunadamente, no hay un plan maestro” para tomar las decisiones de tratamiento y cobertura de seguros, dijo el Dr. Clifford Hudis, director ejecutivo de la Sociedad Americana de Oncología Clínica.

Sin embargo, se necesita algún tipo de plan. Los médicos deben ser libres de considerar todas las opciones, incluyendo el uso de drogas fuera de la etiqueta, pero en un momento en que el costo de los medicamentos está poniendo presión sobre los presupuestos, confiar en herramientas inconsistentes es contraproducente.