El desarrollo de fármacos para las enfermedades raras, una vez considerado un fenómeno raro en sí mismo, se ha convertido rápidamente en un pilar del proyecto de desarrollo de fármacos de muchas empresas. Esta es una noticia maravillosa para los 30 millones de estadounidenses con enfermedades raras y sus familias.

El Congreso tuvo un papel importante en hacer realidad este proyecto cuando aprobó la Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983. Una de las características clave de esta Ley fue la creación del Programa de Designación de Medicamentos Huérfanos, que proporciona importantes incentivos financieros para animar a las empresas a desarrollar fármacos y biológicos para enfermedades raras. Esta legislación incluye importantes créditos fiscales para sufragar el costo de los ensayos clínicos, así como la elegibilidad para siete años de exclusividad en el mercado. Como resultado de enmiendas posteriores a la Ley, no se requiere pagar ninguna tarifa (user fee) para solicitar la aprobación de los medicamentos huérfanos, excepto cuando la solicitud incluye una indicación para una enfermedad o condición que no es rara.

El número de solicitudes de designación de fármaco huérfano recibidas por la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) de la FDA ha crecido dramáticamente en los últimos años y está llevando a la FDA a ajustar sus plazos para revisar las designaciones de medicamentos huérfanos y satisfacer la demanda. En 2014, vimos un aumento del 30% sobre el número récord del año anterior. Sin embargo, ese récord se volvió a romper el año siguiente cuando recibimos cerca de 470 solicitudes. Y el ritmo no parece estar disminuyendo. De hecho, al comparar el número de nuevas solicitudes recibidas hasta ahora en el 2016 con la fecha correspondiente en 2015, parece haber un aumento de otro 30%.

Nos esforzamos por revisar estas solicitudes de manera eficiente y oportuna, porque entendemos lo importante que es esa designación para que las compañías avancen con sus planes de desarrollo de medicamentos. Al mismo tiempo, nos esforzamos por salvaguardar la intención de la Ley de Medicamentos Huérfanos haciendo una revisión exhaustiva y asegurando que los medicamentos que designamos satisfacen plenamente los criterios de designación y los incentivos financieros asociados con la designación.

Aunque no hay una fecha límite para la revisión legal o reglamentaria, ha sido nuestro objetivo interno revisar el 75% de las solicitudes de designación dentro de los 90 días después de haber sido recibidas. Reorganizando nuestros programas, modificando las prioridades de trabajo y reestructurando las cargas de trabajo, en general hemos podido alcanzar o superar esa meta interna. Sin embargo, el aumento sostenido en las solicitudes de designación en los últimos tres años, junto con el creciente número de programas de incentivos y de prioridades que compiten en nuestro trabajo, nos han obligado a reconsiderar nuestro objetivo de revisión interna. Revisar estas aplicaciones de manera eficiente y oportuna sigue siendo una prioridad, pero para asegurar que seguimos haciendo estas revisiones con el nivel apropiado de cuidado y consideración, nuestro objetivo actual es revisar en promedio el 75% de las solicitudes de designación dentro de los 120 días después de su recepción.

Seguiremos evaluando la carga de trabajo en relación con los recursos que tenemos, y tal vez necesitemos ajustar los plazos de revisión en el futuro

Las empresas pueden desempeñar un papel fundamental para asegurar que el nuevo tiempo de revisión no se traduce en un retraso en la designación de fármaco huérfano haciendo su parte para reducir el número de ciclos de revisión necesarios (por ejemplo, cuando la OOPD necesita información adicional del patrocinador antes de poder determinar el resultado de una solicitud de designación de fármaco huérfano).

En promedio, una solicitud de designación pasa hoy por dos ciclos de revisión. Los patrocinadores pueden acortar este proceso garantizando que las solicitudes de designación estén completas y respondan plenamente a todos los requisitos. Recomendamos a los patrocinadores que al desarrollar sus solicitudes revisen la información en https://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/default.htm para obtener sugerencias útiles y respuestas a preguntas frecuentes.

El aumento del número de solicitudes de designación de fármaco huérfano es prometedor para el futuro del desarrollo de fármacos para enfermedades raras. Seguimos comprometidos con la administración oportuna y efectiva de la designación de medicamentos huérfanos

Es un programa que tiene la esperanza compartida de traer productos seguros y eficaces rápidamente a los pacientes que más los necesitan.

Gayatri Rao, M.D., J.D., es el director de la oficina para el desarrollo de productos huérfanos de la FDA (Office of Orphan Products Development).