En observaciones puntuales, la agencia de control de costo efectividad de Alemania ha criticado el esfuerzo de los reguladores europeos para acelerar la aprobación de medicamentos nuevos en base a pruebas limitadas sobre la seguridad y eficacia de los nuevos productos. Y las preocupaciones planteadas por la agencia surgen cuando los reguladores de ambos lados del Atlántico cada vez promocionan más tales prácticas para obtener nuevos medicamentos para enfermedades para las cuales de momento no hay medicamentos.

A juego esta una propuesta llamada ‘vía adaptativa’, un nombre que se usó para describir un método de aprobación rápida de medicamentos para grupos selectos de pacientes. Hace dos años, la Agencia Europea de Medicamentos lanzó un programa piloto específico para comparar los datos iniciales utilizados para la aprobación de las solicitudes de comercialización con los llamados datos del “mundo real”, datos que se recogen cuando los pacientes usan los medicamentos que ya están en el mercado.

Pero después de que la EMA publicara el mes pasado un informe final [1], la semana pasada, el Instituto Alemán para la Calidad y Eficiencia en Salud (IACES) tomó una posición diferente y planteó serias preocupaciones sobre el esfuerzo de la EMA. En resumen, la agencia alemana sostuvo que la EMA no demostró que este sistema de aprobación de medicamentos pueda dar resultados mejores.

“Ni la industria ni la EMA tienen idea de cómo los datos del mundo real se pueden utilizar tras haber otorgado el permiso de comercialización para permitir establecer conclusiones confiables sobre el riesgo y beneficio”, escribió el IACES a la agencia en un comunicado [2]. Aún más, “faltaba una discusión crítica sobre la calidad, el posible sesgo y la fiabilidad de los datos adquiridos” después de la aprobación por la agencia reguladora.

En particular, el IACES criticó a la EMA porque los programas piloto para la recolección de datos del mundo real para complementar los resultados de los ensayos clínicos existentes eran ‘vagos”. Y el IACES también se quejó de que no había “suficiente detalle” en las propuestas presentadas por las empresas para reforzar y mejorar la información sobre seguridad y eficacia.

IACES también se quejó de que la EMA “justifica ese vacio de información”, por la necesidad de mantener ciertos datos de las empresas confidenciales. Este ha sido un punto polémico entre la EMA y los fabricantes de fármacos [3]. Después de un prolongado debate, el regulador europeo publicó en marzo pasado nuevas normas para limitar que las compañías busquen formas de ocultar datos de los ensayos clínicos [4].

IACES no estaba dispuesta a aceptar esta situación. IACES escribió “Teniendo en cuenta la importancia del proyecto piloto para el desarrollo de fármacos y las posibles consecuencias para los pacientes de los considerables cambios en los procedimientos de aprobación… no se puede aceptar la ocultación del contenido ni los resultados de las discusiones”.

Por último, el IACES concluyó criticando a la EMA por no haber ofrecido propuestas para hacer el uso de datos de ensayos en el mundo real después de que se aprobaran los medicamentos, en particular la posibilidad de que el medicamento añada valor. “Si todavía falta esto, entonces sería el momento de hacer una pausa temporal y repensar todo el concepto, en lugar de considerar la aprobación de medicamentos usando la vía adaptiva, como planeaba la EMA”, sugirió la agencia alemana.

Le pedimos a la EMA una respuesta a la crítica y les mantendremos al día.

Cabe señalar que la EMA sí reconoció en su informe que las vías adaptativas no son un enfoque adecuado para el desarrollo de todos los medicamentos. El regulador admitió que la mayoría de las empresas “no estaban preparadas para describir planes sobre el manejo de datos del mundo real” o estrategias porque aún no sabían si el medicamento sería efectivo. Y la EMA también lamentó el hecho de haber recibido pocas propuestas, bien pensadas, sobre el valor del medicamento.

Un portavoz de la EMA nos escribió más tarde diciendo: “Rechazamos la conclusión de IACES sobre las limitaciones de los datos del mundo real”. El informe afirma que “’la mayoría de los planes eran vagos al describir el objetivo de recolectar datos del mundo real. ..’ Esto no es un juicio sobre la utilidad, en general, de recolectar datos del mundo real para evaluar el desempeño de un fármaco, solo del plan presentado por algunas compañías para generar evidencia después de la comercialización. El propósito de las múltiples discusiones entre las partes interesadas es refinar y aclarar los planes de recopilación de datos del mundo real. En varios casos, la EMA asesoró a las empresas sobre los datos del mundo real y las metodologías de análisis que esperan”.

Añadió que ” en el informe se reconocen los retos metodológicos para usar datos del mundo real [1] y que el plan piloto pretendía ser un ejercicio de aprendizaje de lo que era factible dentro del marco regulatorio actual y no definir un nuevo estándar regulador”. En diciembre se celebrará un taller “para seguir discutiendo ejemplos de mejores prácticas y los desafíos metodológicos”.