Durante mucho tiempo las compañías farmacéuticas han puesto en riesgo la seguridad del paciente al proveer información sesgada sobre el efecto de los medicamentos en sus consumidores. En efecto, la publicación selectiva de los ensayos clínicos y sus resultados es una práctica común en la investigación clínica. El objetivo de este comportamiento es posicionar los medicamentos de la forma más favorable posible en el mercado, para lo que con frecuencia exageran sus beneficios y minimizan sus daños.

El acceso público a los datos de los ensayos clínicos puede ayudar a evitar este problema. Pero los argumentos de la industria farmacéutica, sobre confidencialidad comercial han sido recurrentes. A principios de 2013, dos compañías farmacéuticas fueron más lejos y demandaron a la European Medicines Agency (EMA) para impedir el acceso público a los datos de ensayos clínicos. El acceso a los datos de los ensayos clínicos es coherente con la política de la agencia de permitir el acceso a sus documentos. La base de esta política está en la Regulación 1049/2001 de la Unión Europea, que tiene por objetivo garantizar, desde instituciones de UE el acceso público más amplio posible a los documentos europeos. Esta regulación también se aplica a la EMA.

AbbVie fue una de las dos compañías que presentó una demanda contra EMA. El caso se hizo particularmente notorio porque involucró la divulgación de datos del ensayo clínico de Humira (Adalimumab), la medicina más vendida para el tratamiento de la artritis reumatoide. AbbVie argumentó que divulgar los informes del estudio clínico (CSRs), violaría el derecho fundamental a la protección de la información comercial confidencial. De manera inesperada, las dos partes llegaron a un acuerdo extrajudicial por el cual la EMA aceptó dar acceso público a versiones censuradas de los informes de Humira.

La decisión de EMA fue altamente criticada por las partes interesadas de la sociedad civil, incluyendo Health Action International. El defensor de pueblo de la Unión Europea, por iniciativa propia abrió una investigación sobre el caso. Los hallazgos del defensor del pueblo publicados en junio de 2016, revelaron que los datos que se removieron de los informes de Humira no estaban justificados. Hay que notar, que el defensor resaltó que la salud pública debe siempre tener prioridad sobre los intereses comerciales. De igual manera, en un caso anterior que tuvo el Ombudsman sobre el acceso público a los documentos de EMA, se concluyó que los Informes de Estudios Clínicos (CSRs) y protocolos de los ensayos de dos medicamentos contra la obesidad no podían tratarse como información confidencial de tipo comercial.

Oposición de la Compañía Farmacéutica a la Divulgación de Datos: EMA Vuelve a la Corte
Durante los últimos años, en Europa, ha habido cambios importantes sobre la trasparencia de datos. En 2014, la Unión Europea adoptó una nueva Regulación sobre Ensayos Clínicos, la cual exigía que los Informes de Ensayos Clínicos (CSRs) se publicaran después de haber decidido si se otorgaba o no el permiso de comercialización, independientemente de la respuesta. La Regulación dice que, en general, la información de los CSRs no se debe considerar un secreto comercial.

En el mismo año, la EMA adoptó una política proactiva de publicación (Policy 0070) bajo la cual la Agencia se compromete a subir, en una página Web disponible al público, los informes clínicos que reciba en las solicitudes de comercialización. A pesar del creciente reconocimiento de que los datos de ensayos clínicos son de interés público, le EMA recibe nuevamente una demanda judicial iniciada por una compañía farmacéutica para impedir la divulgación de datos de ensayos clínicos por motivos de confidencialidad comercial. El caso se refiere a la publicación de un informe de un ensayo clínico de Translarna (ataluren) un medicamento declarado huérfano para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, que se debe a mutaciones sin sentido.

Translarna obtuvo una autorización comercial condicional en julio de 2014 tras su rechazo inicial por el Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) y un reexamen de la solicitud. La autorización final estaba sujeta a la entrega de datos adicionales de un ensayo fase 3 sobre seguridad y eficacia. PTC Therapeutics, una compañía biofarmacéutica estadounidense que se especializa en el desarrollo de medicamentos de moléculas pequeñas para trastornos genéticos, comercializa este medicamento.

En octubre de 2015, la EMA informó a PTC Therapeutics de que una compañía farmacéutica había enviado una solicitud conforme a la Regulación 1049/2010 para el acceso al CSR que se había incluido en el informe de Translarna al hacer la solicitud de comercialización. PTC Therapeutics argumentó que el informe debía ser confidencial en su totalidad, pero la EMA decidió que podía ser divulgado bajo ciertas condiciones que eliminaban los datos confidenciales de interés comercial [1]. Finalmente, en diciembre de 2015, la compañía puso juicio a nivel de la UE, con el fin de anular la decisión de la EMA. PTC Therapeutics reclamaba que la totalidad del informe debía ser confidencial, o si la corte no estaba de acuerdo en este punto, se debía permitir que la compañía seleccionara los párrafos del informe que debían ser eliminados. Además, la compañía solicitó a la corte que se aplicaran medidas interinas, las cuales le fueron otorgadas en julio de 2016. Esta decisión ya ha sido apelada por la EMA.

Los documentos de la corte que están disponibles sobre los procedimientos para medidas provisionales revelan los argumentos que PTC Therapeutics presentó para justificar la no divulgación de los datos del ensayo clínico (CSR) de Translarna. La compañía hizo énfasis en la designación del medicamento para una enfermedad huérfana (un medicamento para una enfermedad rara). Argumentó que el desarrollo y manufactura de medicinas es un proceso muy costoso y que deben existir incentivos adecuados, particularmente para las medicinas para enfermedades raras que tienen un mercado pequeño y “potencialmente no rentable” donde es difícil hacer estudios debido al pequeño número de pacientes elegibles.

La compañía dijo también que los datos del ensayo clínico (CSR) en disputa divulgan una “evaluación a fondo de los datos recolectados, ideas sobre el diseño, los criterios de selección y enfoque estadístico, y una descripción detallada de como el solicitante realiza sus estudios clínicos” y divulga su “original estrategia empresarial para llevar a cabo los estudios clínicos” necesarios para obtener el permiso de comercialización de Translarna. De acuerdo a PTC Therapeutics, los tres documentos clave que deben ser divulgados al público de lo que se incluye en la solicitud de comercialización son aquellos que ya están incluidos en la legislación existente: el resumen de las características del producto (SmPC), el folleto informativo para el paciente y el European Public Assessment Report (EPAR). Nada más.

Mientras tanto la EMA, argumentó que la divulgación del informe no causaría un daño grave e irreparable a la compañía. También dijo que PTC Therapeutics no proporcionó en el informe, ningún ejemplo concreto de metodología específica o resultado innovador que de ser revelado podría causar un daño comercial, y esos reclamos presentados sobre cómo hacer el ensayo eran vagos y no estaban respaldados por las características del documento.

Es de notar, que EMA enfatizó que el informe constituye la base para evaluar el riesgo-beneficio de Translarna y provee información acerca de los efectos clínicos de la medicina. También argumentó, que la divulgación de la información científica de los informes de autorización comercial: “se deriva de la obligación de garantizar que a los pacientes y profesionales de la salud no se les ofrezca información incompleta y selectiva”. En opinión de EMA, la posición de la empresa “no tiene en cuenta el hecho de que el principal pilar de la legislación farmacéutica de la Unión Europea es la protección de la salud pública”.

EMA enfatizó que, de acuerdo con las regulaciones de acceso a documentos, se debe proveer a otros actores el acceso más amplio posible a los documentos.

Mientras los argumentos expuestos aquí se refieren específicamente al caso de las medidas provisionales, hay un alto grado de probabilidad de que la compañía esté utilizando la misma lógica con respecto al caso principal.

Los datos de ensayos clínicos son información de interés público
Los reclamos hechos por la compañía en el caso de Translarna, son alarmantes por muchas razones. Primero, la compañía menosprecia la importancia de la transparencia de los CSRs para la salud pública. Estudios independientes han mostrado que esos documentos proveen, sin duda, cuando se compara con otras fuentes de información incluyendo EPARs, el informe más completo de cada ensayo. Casos como los del oseltamivir y la rosiglitazona, proveen evidencia de que el acceso público a los CSRS puede en efecto, ayudar a mejorar el conocimiento público sobre la seguridad y el perfil de eficacia de los medicamentos.

Además, el que la compañía utilice el hecho de que el fármaco está clasificado como medicamento huérfano para justificar el secreto de sus datos es escandaloso. La investigación sobre enfermedades raras se beneficiaría de más transparencia de los datos de los ensayos clínicos. Por ejemplo, agrupar datos de una variedad de pequeños estudios puede ayudar a generar un mejor entendimiento de las enfermedades y tratamientos. La transparencia de los datos puede también evitar duplicación de ensayos y exposición innecesaria de los participantes al daño. Mantener los resultados de estudios clínicos fuera del escrutinio público solo es mala ciencia y se contraopone al mejor interés del paciente.

Las decisiones informadas para tratar a los pacientes dependen de la provisión de información científica integral e imparcial. Los profesionales de la salud y los pacientes hacen un llamado a la transparencia de los datos de los ensayos clínicos, y otros sectores interesados, tales como la comunidad de investigadores, los que hacen evaluación de tecnologías en salud y los contribuyentes se han hecho eco a ese llamado.

Los CSRs proveen información de interés público y, como tal, deben hacerse disponibles proactivamente.
Hasta la fecha, más de 89.000 individuos y 700 organizaciones han firmado la campaña de AllTrials, que pide que todos los ensayos clínicos se registren y se publiquen sus resultados.

Health Action International apoya el punto de vista de que la protección de la salud pública es la base de la legislación de la Unión Europea sobre productos farmacéuticos. Iniciativas como la Regulación de Ensayos Clínicos y la política de EMA de publicación proactiva, muestran que en la política y regulación europea hay un mayor compromiso con la transparencia de datos.

Las compañías farmacéuticas deben saber que el secreto de los datos ya no una opción.
La publicación en octubre de 2016 de los primeros informes clínicos bajo la nueva política de EMA de publicación proactiva marca un hito importante. Enfatizamos nuestro apoyo enérgico al principio de que los datos de los ensayos clínicos deben estar a disposición de todo el público. Los resultados de este juicio pueden tener implicaciones importantes para las políticas de divulgación de datos de los ensayos en Europa. Aunque en el pasado la EMA fue cuestionada sobre casos similares, las compañías retiraron las quejas y no se dictó sentencia definitiva. Por muchas razones, esperamos que la decisión de este caso establezca firmemente la transparencia de los datos como única opción sin excepciones para la EMA. El resultado opuesto puede producir un importante revés a las iniciativas de políticas que ya están en vigor y tienen amplio apoyo. También esperamos un resultado positivo en una demanda similar que enfrenta EMA sobre la divulgación de estudios de toxicidad de una medicina veterinaria. Se les debe hacer ver a las compañías que demandar a los reguladores para que impidan la divulgación de datos ya no es una opción.