Se han reportado tres muertes de pacientes y otros ocho eventos adversos graves por consumir un fármaco controvertido para tratar la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad rara que ocasiona pérdida muscular y afecta predominantemente a niños pequeños.

El medicamento, Exondys 51 (eteplirsen), fue aprobado por la FDA en septiembre de 2016. Su aprobación fue significativa porque la FDA ignoró el consejo de un comité asesor de la agencia que consideró que no había evidencia clara de que el medicamento hubiera demostrado eficacia en los ensayos clínicos patrocinados por su fabricante, Sarepta Therapeutics.

Las noticias sobre las muertes y los eventos adversos se produjeron el 28 de septiembre, el mismo día que la FDA reveló una nueva herramienta de búsqueda para que el público consulte los informes de efectos secundarios de medicametnos. Los eventos adversos graves incluyeron trastornos cardíacos y respiratorios, infecciones y reacciones cerca del sitio de administración. Exondys 51 se administra por infusión.

Sarepta sostiene que las muertes no están relacionadas con su medicamento, ya que ocurrieron en pacientes en etapas tardías de la enfermedad y cerca del final de sus vidas.

En un evento separado, un comité asesor de la FDA votó la semana pasada 10 a 1 en contra de recomendar la aprobación de un medicamento competidor para tratar la enfermedad de Duchenne, Translarna (ataluren) de PTC Therapeutics. La FDA ya había rechazado Translarna dos veces antes, pues no mostró eficacia en dos ensayos clínicos.