Es difícil que no sentirse atraído por la idea de que el precio de los medicamentos de venta con receta se establezca en base a su valor terapéutico. Con esto se garantizaría que los precios que pagamos por los medicamentos reflejaran los beneficios que ofrecen, ya sea en términos de una vida más larga o una mejor calidad de vida. ¿Y qué podría ser más estadounidense que dejar que el mercado determine el precio correcto a través de la intersección de la oferta y la demanda?

Por lo tanto, es un poco irónico que, cuando se trata de determinar el valor de los medicamentos, los sistemas de salud europeos hayan liderado el precio basado en el valor terapéutico. Los reguladores de algunos países europeos han desarrollado procedimientos sofisticados -llamados formalmente evaluaciones de tecnología de la salud- para calcular el valor de los medicamentos nuevos, los dispositivos y herramientas de diagnóstico. Estas evaluaciones se usan rutinariamente para establecer precios.

Está práctica solo se ha establecido recientemente en EE UU el Institute for Clinical and Economic Review, sin fines de lucro, está realizando rutinariamente evaluaciones de medicamentos, dispositivos y pruebas diagnósticas en etapas avanzadas de su proceso de aprobación; y a menudo dan a conocer los resultados con un gran despliegue publicitario. Las sociedades médicas, como la Sociedad Americana de Oncología Clínica, los proveedores de atención médica como Memorial Sloan Kettering, las aseguradoras y otras organizaciones están trabajando con metodologías propias para cuantificar el valor.

Medir el valor clínico de una terapia resulta increíblemente difícil. Diferencias moderadas en los supuestos que se incluyen en estos modelos, como el tamaño de la población tratada, la duración del tratamiento y la eficacia terapéutica, por nombrar solo algunos, pueden generar estimaciones muy diferentes de la rentabilidad de una terapia. Por ejemplo, un análisis de omalizumab, un medicamento utilizado para tratar el asma, encontró una diferencia de casi 50% en la relación costo-efectividad del medicamento, debido a que se utilizaron suposiciones diferentes.

El uso de suposiciones incorrectas o engañosas no es solo un error académico. Si se ignoran, pueden distorsionar la relación costo-efectividad de una terapia y dar lugar a decisiones poco fundamentadas de cobertura y provocar que se desperdicien recursos. Presentamos cinco puntos que complican el uso de las evaluaciones de tecnologías de salud:

Elegir la fuente de datos. El efecto de un tratamiento en el mundo real puede diferir de su efecto en un ensayo clínico. Esto se debe a que los pacientes del mundo real tienden a estar más enfermos que los participantes en el ensayo, que por lo general son más jóvenes y más saludables. Además, los participantes en ensayos clínicos se adhieren mejor a las recomendaciones médicas y están mejor monitoreados que los pacientes del mundo real. Si bien varias organizaciones han abogado por el uso de datos del mundo real en las evaluaciones de las tecnologías de salud, no hay consenso sobre cuál debería utilizarse. Pero la preferencia importa. En un análisis, los estudios de asma que utilizaron datos del mundo real tuvieron el doble de probabilidades de considerar que el tratamiento era costo-efectivo que aquellos que utilizaron datos de ensayos clínicos.

Uso incorrecto de los precios de lista. La mayoría de las evaluaciones de tecnología de la salud usan el “precio de lista” de un medicamento. Este es el precio que se da a conocer al público. Al igual que el precio de etiqueta de un automóvil nuevo, el precio de lista es generalmente más alto que el precio real que pagan los clientes, generalmente porque no refleja los descuentos que las aseguradoras negocian con las compañías farmacéuticas. Por ejemplo, el precio de lista de los inhibidores de la PCSK9, una nueva clase de medicamentos inyectables para bajar el colesterol, puede llegar a ser de US$14,000 al año, pero ninguna aseguradora paga ese precio. En las evaluaciones que comparan los medicamentos de marca con los genéricos, las suposiciones sobre el precio de lista pueden favorecer a los medicamentos genéricos, haciendo que parecezcan ser más costo efectivos de lo que realmente son.

La caída de los precios de los medicamentos. El precio de un medicamento por lo general disminuye a medida que los competidores de marca ingresan al mercado, se comercializan las versiones genéricas o una combinación de ambos. Esto significa que la relación costo-efectividad de un medicamento de marca debería mejorar con el tiempo (porque su precio relativo a los comparadores disminuye) incluso si su eficacia no mejora con el tiempo. Una evaluación de la tecnología de la salud puede o no reflejar esta tendencia porque no hay consenso sobre si se debe asumir un precio único y constante a lo largo del tiempo o un precio que va disminuyendo gracias a la competencia de otros medicamentos. Para tomar un ejemplo extremo, un medicamento de marca que no es costo efectivo a un precio de más de US$100.000 por año adicional de vida ajustado por calidad vida, puede volverse muy rentable cuando caduca la patente y uno o más equivalentes genéricos entran en el mercado.

Cambios en la base de evidencia. Nuevos estudios realizados en poblaciones más grandes o en subgrupos de pacientes específicos actualizan continuamente la evidencia sobre nuevos fármacos y dispositivos. La mayoría de las evaluaciones de tecnología de la salud, sin embargo, tardan en incorporar esta nueva evidencia en sus suposiciones. Eso puede ser un problema cuando las decisiones de cobertura de seguros se basan en evidencia desactualizada.

Los medicamentos de alto costo todavía pueden ser valiosos. Las evaluaciones de tecnologías de la salud a menudo calculan el impacto de un medicamento en el presupuesto de un sistema de salud. Los medicamentos que tienen un gran impacto en un presupuesto, ya sea porque son caros o tratan a un gran número de pacientes o ambos, generan preocupaciones de asequibilidad. Pero el impacto presupuestario de un medicamento a veces se confunde con su valor. Los medicamentos que tendrían un gran impacto negativo en un presupuesto, por ejemplo, a veces se consideran intrínsecamente menos valiosos. En realidad, sin embargo, los medicamentos que son altamente efectivos y tratan a un gran número de personas son posiblemente lo que la sociedad valora más, incluso cuando cuestan mucho. Cuando se trata de estos medicamentos, como los aprobados recientemente para curar la hepatitis C, que pueden costar más de US$50,000 por un tratamiento, los reguladores podrían sentirse tentados a solicitar que los fabricantes de los medicamentos fijen precios más bajos, lo que haría que estos medicamentos parecieran más valiosos. Pero esta solución elude el verdadero desafío de la política, que és garantizar que los contribuyentes pueden soportar la carga de los altos precios a corto plazo de los medicamentos que son socialmente valiosos.

Decidir cuál es la mejor forma de manejar estos problemas es indispensable para determinar la confiabilidad y el valor de las evaluaciones de tecnologías de la salud.

Las evaluaciones de la tecnología de la salud que se realizan para medir el valor de los medicamentos deben reconocer que la salud es una inversión valiosa, muy similar a la propiedad de una casa. Ambas pueden implicar altos costos de compra al principio. Hemos resuelto el alto costo de comprar una casa con hipotecas para viviendas, no a través de políticas que reducen los precios de las viviendas. Deberíamos hacer algo similar con los medicamentos, particularmente los que curan enfermedades, que probablemente tengan costos iniciales en cientos o miles, sino millones, de dólares. Si un medicamento crea valor para la sociedad, deberíamos encontrar maneras de financiar su costo. Los pagos anualizados de las aseguradoras a los fabricantes de medicamentos, que podrían denominarse “hipotecas de medicamentos”, son una posibilidad. Los acuerdos basados en los resultados, que aseguran que las compañías farmacéuticas reciben un pago por los beneficios reales, no potenciales, para los pacientes son otra forma de alinear mejor los precios y la cobertura de los medicamentos con su valor.

Además, se necesita hacer más para garantizar la transparencia en las evaluaciones de tecnología de la salud. Las personas y las organizaciones que las realizan deben compartir públicamente sus modelos para que los supuestos subyacentes puedan evaluarse, criticarse y modificarse. Una plataforma de código abierto permitiría a todas las partes interesadas evaluar la fiabilidad de los modelos y sus premisas, y promover un debate vigoroso sobre la forma adecuada de llevar a cabo estos análisis.

La triste ironía es que, si bien los datos de los ensayos de medicamentos que utiliza la industria ahora están disponibles, los modelos utilizados para valorar estos fármacos no se conocen. Y eso nos mantendrá a todos en la oscuridad sobre cómo alinear los precios de los medicamentos con su valor terapéutico.