El comisionado de la FDA cuestiona si tenemos los incentivos financieros adecuados para los fabricantes de medicamentos que desarrollan medicamentos huérfanos para enfermedades raras.

Esta semana, Scott Gottlieb, Comisionado de la FDA dijo en una entrevista que la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 a lo largo de los años ha aportado “un valor enorme a la salud pública”, pero que el “mercado ha cambiado”.

Gottlieb dijo que es hora de hacer la pregunta: “¿Estamos ofreciendo los incentivos adecuados?”

La ley que se aprobó hace casi 35 años creó incentivos para que las compañías desarrollen “medicamentos huérfanos” que no se consideran financieramente viables porque son para tratar enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas. Esos incentivos incluyen la exención de millones de dólares en pagos de cuotas, siete años de exclusividad en el mercado y una desgravación fiscal por los gastos de investigación y desarrollo.

La ley demostró ser exitosa: en la década anterior a su aprobación, solo se comercializaron 10 medicamentos para enfermedades raras, según la FDA.

Hoy en día, los medicamentos huérfanos a menudo tienen precios de seis cifras y las compañías farmacéuticas los desarrollan fácilmente. En 2016, el 41% de los nuevos medicamentos aprobados por la FDA fueron huérfanos. Y el 2017 va camino de ser un año récord.

El año pasado, los medicamentos para enfermedades raras llamaron la atención por las enormes controversias entorno a sus precios. Por ejemplo, Marathon Pharmaceuticals, que vendió su medicamento de US$89.000 para la distrofia muscular de Duchenne después de protestas públicas, y Strongbridge Biopharma, que relanzó un medicamento para el glaucoma, que anualmente cuesta al menos US$109.500, después de obtener la aprobación como tratamiento huérfano para tratar un raro problema neuromuscular.

“Claramente, [la Ley de Medicamentos Huérfanos] ha sido útil”, dijo Bernard Munos, un ex asesor de estrategia corporativa en el gigante farmacéutico Eli Lilly, que ahora es miembro senior de FasterCures. “En ese mismo sentido, creo que un problema que no anticipamos hace unos 30 años es la crisis de los precios”.

Los 100 medicamentos huérfanos más vendidos en EE UU el año pasado costaban un promedio de US$140.442 por paciente por año, según EvaluatePharma.

Los comentarios de Gottlieb se producen después de un año de escrutinio entorno a los medicamentos huérfanos.

Una investigación de Kaiser Health News, que NPR publicó y transmitió en enero, descubrió que muchos medicamentos que figuran como huérfanos, cuando se aprobaron, no eran completamente nuevos. De alrededor de 450 medicamentos que desde 1983 han obtenido la aprobación como huérfanos, más de 70 fueron medicamentos que la FDA ya había aprobado para tratar problemas de salud frecuentes. Entre ellos se incluyen el medicamento de grandes ventas contra el colesterol Crestor, Abilify para los trastornos psiquiátricos y el medicamento para la artritis reumatoide Humira, el fármaco más vendido del mundo.

Más de 80 medicamentos huérfanos obtuvieron la aprobación de la FDA para más de una enfermedad rara y, en algunos casos, para múltiples enfermedades raras. Con cada aprobación, el fabricante de medicamentos calificó para un nuevo lote de incentivos. En total, la investigación de KHN reveló que alrededor de un tercio de los medicamentos que recibieron el estatus de huérfano de la FDA eran medicamentos que se utilizaban para tratar enfermedades no-huérfanas o medicamentos que recibieron múltiples aprobaciones para diferentes enfermedades huérfanas.

Gottlieb y otros expertos de la industria han dicho que la reutilización de medicamentos comunes para tratar enfermedades raras es científicamente apropiada y beneficiosa para los pacientes. Pero Gottlieb también ha dicho que los altos precios de los medicamentos son un problema de salud pública, y en la entrevista telefónica del miércoles cuestionó si los incentivos financieros deberían ser diferentes para los medicamentos que reciben “aprobaciones secundarias”.

“Podría ser que tuviéramos que considerar si hay que utilizar estructuras diferentes para manejar las indicaciones primarias y las secundarias”, dijo Gottlieb, agregando que no tiene una respuesta, pero la agencia se ha estado haciéndose la pregunta.

Al mismo tiempo, Gottlieb señaló que hay enfermedades raras sin tratamiento, incluso con el sistema actual de incentivos: “Hay que preguntarse por qué algunos usos de los medicamentos no están siendo estudiados”.

Paul Melmeyer, director de política federal de la Organización Nacional de Enfermedades Raras, dijo que hay muchas necesidades no satisfechas, ya que casi 7.000 enfermedades carecen de tratamientos, y afectan aproximadamente a 30 millones de estadounidenses.

Aunque Gottlieb puede cambiar las pautas de la agencia, cualquier cambio a los incentivos de la Ley de Medicamentos Huérfanos requeriría acción del Congreso. Y puede haber cierto interés en hacerlo.

Gottlieb se convirtió en comisionado en mayo, unos meses después de que tres senadores republicanos clave pidieran una investigación federal sobre posibles abusos de la Ley de Medicamentos Huérfanos. La Oficina de Responsabilidad Gubernamental (GAO) comenzó una investigación el mes pasado.

El Congreso incluyó cambios en los incentivos para los medicamentos huérfanos en su reforma fiscal, reduciendo el crédito tributario por medicamentos huérfanos del 50% de los costos de investigación y desarrollo al 25%, una medida que ahorrará al gobierno US$32.500 millones entre 2018 y 2027. Versiones anteriores de la ley incluían requisitos de transparencia y la eliminación de créditos para los medicamentos para segundos usos, pero ambos fueron eliminados de la versión final.

Gottlieb, sin embargo, no ha esperado a la GAO o al Congreso para hacer lo que puede para renovar el programa. A fines de junio anunció un plan de modernización que incluía el cierre de un vacío legal que permite que los fabricantes omitan los requisitos de pruebas pediátricas cuando desarrollan un medicamento aprobado para enfermedades no-huérfanas para tratar enfermedades raras en niños.

Cuando se le preguntó sobre el próximo año, Gottlieb dijo: “Vamos a buscar otras formas de asegurarnos de que el programa logra sus objetivos de salud pública”.