Se ha estimado que el desarrollo de medicamentos cuesta entre US$43 millones, en un extremo controvertido del espectro, y US$2.900 millones en el otro, cuando se incluyen los fracasos, los estudios post-comercialización y el costo de oportunidad.

Para entender mejor estos números, los investigadores han utilizado otra estrategia que consiste en calcular el precio de los ensayos clínicos pivotales. La mediana del gasto en un solo ensayo de fase III es de US$19 millones, informan en JAMA Internal Medicine [1] después de evaluar los detalles de 138 ensayos pivotales para 59 medicamentos nuevos que la FDA aprobó entre 2015 y 2016.

Encontraron que el costo de los ensayos, estimados utilizando una calculadora de costos de la organización de investigación por contrato IQVIA, varían muchísimo. Un ensayo fase III con cuatro pacientes para evaluar el triacetato de uridina de Wellstat para un raro trastorno metabólico hereditario conocido como aciduria orótica probablemente solo cuesta alrededor de US$2 millones. Pero el ensayo de no inferioridad de Novartis comparando sacubitril-valsartán con enalapril en 8.442 pacientes, analizando la hospitalización y los resultados en la mortalidad cardiovascular, probablemente cueste alrededor de US$347 millones.

“Nuestro estudio proporciona una perspectiva diferente a la suposición ampliamente sostenida de que los elaborados y costosos ensayos clínicos son la razón principal del alto costo de desarrollar un medicamento nuevo. Estos datos sugieren que se realizan ensayos de alto costo, pero generalmente cuando el efecto de los medicamentos es pequeño o cuando existe un medicamento conocido que proporciona un beneficio clínico. Por otro lado, los ensayos pivotales para fármacos nuevos con beneficios clínicos importantes pueden realizarse a un costo menor”, concluyen los autores.

Este análisis no capturó algunos de los costos de los ensayos que asumen de forma más directa los patrocinadores, como el costo de fabricar los medicamentos y los salarios de los empleados del patrocinador que supervisan los ensayos. El estudio no se diseñó para evaluar los costos de los ensayos fallidos, los ensayos de etapas anteriores o los proyectos de descubrimiento, y no se ajustó para incluir el costo oportunidad de estas inversiones.

Sin embargo, la estimación está en línea con el trabajo previo de los analistas del Grupo KMR que evaluaron los costos de más de 700 ensayos clínicos realizados por 7 compañías farmacéuticas importantes entre 2010 y 2015. En su base de datos, la mediana del costo de un estudio de Fase III fue US$21,4 millones, informaron el año pasado a Nature Reviews Drug Discovery [2]. La mediana del costo de un estudio fase II fue US$8,6 millones, y mediana del costo de un estudio de fase I US$3,4 millones.