Extraiga sangre de alguien con cáncer. Modifique sus células sanguíneas para que busque y destruya el cáncer. Reintroduzca las células modificadas y observe cómo el cáncer desaparece. La terapia con células T del receptor de antígeno quimérico (CAR-T) suena como ciencia ficción. Pero es la próxima frontera en la terapia contra el cáncer.

Estamos armando a los sistemas inmunes de las personas para destruir el cáncer y agregar años a sus vidas. Es increíblemente emocionante. Pero a cientos de miles de dólares por tratamiento, las compañías de seguros y el gobierno estadounidense están buscando estrategias para pagar estos tratamientos innovadores.

Los altos precios no solo plantean un desafío para el acceso de los pacientes, sino que también cuestionan algo fundamental: ¿estamos creando estas terapias de manera incorrecta?

La inmunoterapia CAR-T ha sido probada para una variedad de cánceres, y ahora tiene el potencial de beneficiar a más de 1 millón de estadounidenses que viven o están en remisión de un cáncer hematológico. Una sola dosis generalmente cuesta alrededor de US$400.000. ¿Qué ocasiona que el precio sea tan alto? Las corporaciones de medicamentos que producen las células.

Según el sistema actual, un hospital extrae células sanguíneas de un paciente y las envía a la compañía farmacéutica para que las manipule genéticamente. A la compañía le lleva de dos a seis semanas diseñar las células, aumentar su número, realizar pruebas de calidad y seguridad, y enviarlas de vuelta al hospital para reintroducirlas en el torrente sanguíneo del paciente. Con este sistema, se han documentado problemas con el proceso de ingeniería, así como con el envío y la manipulación.

Hay una mejor manera, una que reducirá el precio, permitirá que el tratamiento sea más preciso e individualizado para pacientes específicos, y acelerará: deje que los centros médicos lo produzcan.

Mucho antes de que las compañías farmacéuticas tomaran el control de los CAR-T, los centros médicos aplicaban estos tratamientos. Centros oncológicos como la Universidad de Pensilvania, el Instituto Nacional del Cáncer, el Centro de Cáncer Memorial Sloan Kettering, el Centro de Cáncer Fred Hutchinson, la Universidad de Baylor y otros descubrieron cómo diseñar células CAR-T e hicieron los ensayos iniciales para evaluarlas. Posteriormente, se involucraron las compañías farmacéuticas principalmente para aumentar la producción.

Existen claras ventajas de mantener el tratamiento CAR-T en centros médicos, más cerca de los pacientes.

Primero, los centros médicos académicos están bien equipados para realizar estas terapias. En este momento, todos los días, manejan con seguridad las células madre. También realizan de forma rutinaria trasplantes autólogos de células madre, que requieren médicos y especialistas hospitalarios para preservar y proteger las células sanguíneas almacenadas, lavarlas e irradiarlas si es necesario, y algunas veces seleccionar poblaciones de células para uso clínico.

Los hospitales y los centros médicos académicos pueden realizar el proceso CAR-T más rápidamente porque no necesitan enviar las células desde el hospital y esperar a que se las devuelva una compañía farmacéutica. Este es un tema crítico, porque la mayoría de los pacientes que actualmente reciben tratamiento con CAR-T no han respondido a otros tratamientos y su salud está seriamente comprometida; algunos pacientes mueren durante el tiempo que transcurre desde que les extraen las células madre y cuando se supone que deben volver al hospital para recibir la infusión de sus células transformadas.

En segundo lugar, las regulaciones para las células madre y para los medicamentos son diferentes. Eso significa que las terapias CAR-T realizadas en hospitales y centros médicos académicos no tienen que pasar por el proceso regulatorio de la FDA, que suele durar un año. Y los tratamientos así desarrollados permitirían que los hospitales atacaran de manera más efectiva y rápida al cáncer específico de cada paciente, algo que ahora no pueden hacer. Los pacientes con cáncer avanzado no tienen el lujo del tiempo. Aunque este cambio de paradigma requeriría una mayor flexibilidad regulatoria por parte de la FDA, permitiría que la terapia CAR-T fuera mucho más efectiva.

La experiencia en proveer terapias CAR-T en los principales centros médicos muestra que, cuando las células CAR-T se producen localmente, cuestan la mitad del precio que ofrecen las compañías farmacéuticas. Sabemos que esto es posible porque Suiza ya lo está haciendo [España también en varios hospitales] y las terapias CAR-T que desarrolla cuestan entre US$150.000 y US$200.000. Multiplique eso por 10.000 pacientes en EE. UU con los tipos de cáncer para los cuales la terapia CAR-T está actualmente aprobada, y ahorraríamos casi US$2.000 millones al año. Tenga en cuenta las futuras aprobaciones de tratamientos CAR-T y ahorraríamos muchas veces esa cantidad.

Para realizar este cambio, es necesario oponerse al sistema. Significa que la FDA debe definir CAR-T no como medicamento sino como lo que es, un producto sanguíneo autólogo. Es un cambio que ahorraría no solo dinero sino vidas porque podría atacar mejor el cáncer y destruirlo más rápidamente.

Hace unos años, al decidir sobre la estrategia de producción de CAR-T, tomamos el camino equivocado. Todavía hay tiempo para cambiar de rumbo, por el bien de los muchos estadounidenses que necesitan este tratamiento que salva vidas.