Los propios médicos que ayudaron a su desarrollo cuestionan el alto precio fijado

Con un sombrero tricornio de la era revolucionaria, el médico Mathew Maurer se puso en pie frente a una audiencia de colegas cardiólogos en Filadelfia para denunciar el precio de un nuevo medicamento que puede ayudar a muchos de sus pacientes con insuficiencia cardíaca.

El medicamento, tafamidis, de Pfizer, cuesta US$651 al día, dijo Maurer, lo mismo que el presupuesto para alimentación de un paciente durante un mes. Los medicamentos no funcionan si la gente no puede tomarlos, dijo, y el precio de US$225.000 (algo más de €200.000) al año de la compañía farmacéutica está muy fuera de los límites.

Maurer no es un crítico cualquiera. Como profesor del Centro Médico Irving de la Universidad de Columbia, trabajó en estrecha colaboración con Pfizer para desarrollar el innovador medicamento. Fue el autor principal de un estudio científico fundamental financiado por la compañía con el que se logró la aprobación de tafamidis a principios de este año.

Bloomberg habló con Maurer y otros tres médicos involucrados en los ensayos clínicos financiados por la compañía sobre tafamidis, quienes desde entonces se han convertido en críticos del precio del medicamento por las dificultades financieras iniciales de los pacientes desde su aprobación en mayo. Argumentan que tafamidis puede suministrarse a muchas más personas de las anticipadas, será tomado por pacientes durante años o décadas y se vende a un costo comparable a los tratamientos curativos o medicamentos para enfermedades más raras.

Pfizer calificó el precio del medicamento como apropiado y dijo que fijó el precio en función de lo que anticipa será un pequeño número de pacientes que lo recibirán. Si termina siendo más utilizado, el fabricante de medicamentos dijo que podría reducir el precio.

Si bien las críticas a los fabricantes de medicamentos por parte de pacientes y políticos son comunes, es mucho más raro que los académicos que ayudaron a liderar el desarrollo de una terapia se conviertan en antagonistas de la misma compañía que financió la investigación. Las pruebas de Pfizer en la etapa final del medicamento se extendieron por unos 50 lugares, y en la pequeña comunidad de médicos que atienden a pacientes con enfermedades del corazón que trata con tafamidis, la decisión de la compañía ha generado una nueva ronda de preguntas sobre lo que es apropiado cobrar por una medicina innovadora.

“Podemos estar de acuerdo en no estar de acuerdo”, dijo Maurer en la reunión de septiembre de Heart Failure Society of America, “pero les dije que pensaba que US25.000 al año podría haber sido un coste razonable”. Al final de su charla, Maurer bromeó que ya no estaría involucrado en un ensayo de tafamidis en curso, e incluso podría necesitar una nueva forma de llenar sus días.

“Pueden sacar sus plumas, pueden escribir mi nombre y mi información de contacto, porque puedo estar buscando trabajo”, dijo. En una entrevista de seguimiento, dijo que no ha recibido ninguna respuesta de Pfizer. Todavía está involucrado en un ensayo en curso del medicamento.

Medicina innovadora
Tafamidis, también llamado Vyndaqel o Vyndamax, es el primer medicamento aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para la forma cardíaca de una afección llamada amiloidosis por transtiretina o cardiomiopatía amiloide transtiretina. Causado por la acumulación de proteínas en el cuerpo, el trastorno puede provocar problemas para respirar, fatiga y acumulación de líquidos, y problemas cardíacos que pueden conducir a la muerte. Tafamadis ralentiza la enfermedad, ayuda a los pacientes a vivir más tiempo y los mantiene fuera de costosas hospitalizaciones.

Dado que la afección a menudo se encuentra en hombres mayores, muchos pacientes están asegurados a través del programa de salud del gobierno Medicare, que puede exponerlos a altos costes, y los contribuyentes pagan gran parte del resto de la factura. Pfizer tiene programas de asistencia que ayudan con los copagos de un seguro comercial y proporcionan medicamentos gratuitos a personas sin seguro o con seguro insuficiente, incluidos los que tienen Medicare, pero no todos los pacientes cumplen con los criterios.

“Hemos tenido pacientes que dicen no poder pagarlo, o dicen: ‘No quiero sacrificar la educación de mi nieta”, dijo la cardióloga de la Clínica Mayo Martha Grogan. Al igual que Maurer, Grogan ha participado en ensayos clínicos y consultoría para Pfizer y otras compañías que trabajan para tratar la afección. Los fondos corporativos van a Mayo y no la compensan personalmente, aclara.

“Sabemos de un paciente que se mudó de su casa, se mudó con sus hijos adultos”, después de vender su casa para pagar sus gastos médicos, dijo.

Críticas a la compañía
Las píldoras como tafamidis a menudo son relativamente baratas de fabricar, pero pueden costar cientos de millones de dólares en costes de desarrollo para probarlas y llevarlas al mercado. Para otros medicamentos de alto precio, los fabricantes han argumentado que necesitan recuperar su inversión, proporcionando incentivos para desarrollar más terapias nuevas.

La controversia ilustra los retos que le esperan al sistema de salud de EE UU. Utilizando nuevos descubrimientos en biología y genética, los fabricantes de medicamentos se han enfocado en enfermedades utilizando terapias estrechamente adaptadas, a menudo designadas como medicamentos para enfermedades raras, que pueden atacar dolencias no tratadas anteriormente en pequeños grupos de pacientes. Los incentivos gubernamentales ofrecen un estatus especial como créditos fiscales y exclusividad de comercialización extendida. Eso significa avances para una serie de enfermedades.

Pero a medida que el tamaño de las poblaciones a las que se dirigen los fabricantes de medicamentos se ha reducido, los precios han aumentado. Los medicamentos para enfermedades raras con precios oficiales de más de US$100.000 ahora son comunes, y tafamidis es uno de ellos.

Pfizer decidió el precio de US$225.000 al año en función del beneficio de tafamidis para los pacientes y la prevalencia de la enfermedad, asegura Nolan Townsend, presidente regional de la unidad de Enfermedades Raras de América del Norte de la compañía, en una entrevista telefónica. La compañía estima que entre 100.000 y 150.000 personas en Estados Unidos tienen amiloidosis cardíaca por transtiretina, que cumple con los criterios para una enfermedad rara, y que hoy en día solo el 4% o el 5% de los pacientes saben que la tienen, según Townsend.

A pesar de la estimación de Pfizer de un pequeño mercado, el fabricante de medicamentos con sede en la ciudad de Nueva York ha dicho que tafamidis podrían ser un éxito de facturación. Tuvo alrededor de 160 millones de dólares en ingresos en el tercer trimestre, superando las expectativas de Wall Street.

La amiloidosis cardíaca por transtiretina o cardiomiopatía amiloide transtiretina a menudo se confunde con otras afecciones como la insuficiencia cardíaca común, y la prevalencia de la enfermedad se ha convertido en un punto de discusión. Hasta hace poco, el diagnóstico también era extremadamente invasivo —requería una biopsia cardíaca realizada con un catéter— y los médicos tenían pocos incentivos para identificar a los pacientes debido a la falta de opciones de tratamiento.

“Podríamos hablar de números en siete cifras, en lugar de seis, en términos de la cantidad de personas que realmente podrían tener la enfermedad en este país”, asegura Ronald Witteles, médico que dirige Stanford Amyloid Center en California. Al igual que Maurer y Grogan, Witteles ha sido financiado y trabajó en estrecha colaboración con los fabricantes de medicamentos, incluso como investigador de los ensayos clínicos de tafamidis y miembro de la junta asesora de Pfizer.

“De ninguna manera es una enfermedad rara”, asegura Witteles, y debido a eso, “la justificación para establecer un precio en ese rango ha desaparecido”.

¿Cómo de rara?
En una entrevista con Bloomberg, Townsend de Pfizer reconoció que hay cierta incertidumbre sobre cuántas personas tienen amiloidosis por transtiretina cardíaca, pero calificó la afección de poco frecuente y de bajo diagnóstico. Pfizer está ejecutando dos estudios para comprenderla mejor, dijo.

“Pero si esto no resulta ser una enfermedad rara, obviamente revisaríamos el precio del medicamento en consecuencia”, dijo Townsend.

Pfizer declinó comentar sobre cuándo podría tomar tal decisión. En un correo electrónico de seguimiento, la compañía dijo que el medicamento es costo-efectivo, con base en el beneficio para los pacientes y las reducciones en las hospitalizaciones que pueden sumar más de 34.000 dólares al año, según un estudio de pacientes de Medicare financiado por la industria.

“Cada vez que haya un tratamiento para un área donde no había uno anteriormente, tendrá que establecer un nuevo punto de referencia de costo para el tratamiento de esa enfermedad”, dijo Townsend.

John Rufenacht, un diseñador de interiores de 73 años en Kansas City, Missouri, compró su primera receta de tafamidis en agosto. A través de Medicare, la parte a pagar por Rufenacht fue de casi US$6.000 por un suministro de 90 días. El programa de asistencia de Pfizer dirige a los pacientes a programas de caridad para ayudarlos a pagar los medicamentos, pero Rufenacht dice no reunir los requisitos para la mayoría. Le preocupa cuáles serán los próximos pagos, sabiendo que hay un umbral en el que los costos se convertirán en una carga seria.

Para él y su esposo, esto podría significar sacrificar viajes, visitas a museos de arte, conciertos y la ópera, “muchas de las comodidades que pensé que podría tener cuando me jubilara”, dijo. “De repente, comienzas a mirar todo desde el punto de vista de: ¿cuánto me va a costar este medicamento y lo necesito para el resto de mi vida?”.

Maurer y sus colaboradores presentaron un análisis de coste-eficacia la semana pasada en la reunión de Sesiones Científicas de la American Heart Association, concluyendo que tafamidis solo es rentable con una reducción de precios de más del 90%, o un precio de US16.563. A los precios actuales, tratar a unos 120.000 individuos en EE UU con tafamidis “aumentaría el gasto anual en atención médica en 32.300 millones de dólares”, escribieron los autores.

Pfizer cuestiona estos resultados y dice que el análisis no es apropiado para medicamentos para enfermedades raras o medicamentos que tratan a poblaciones de ancianos, que tienen menos tiempo para beneficiarse.