Innovación

El alto precio de los nuevos medicamentos oncológicos ha alimentado el debate sobre su valor, dado que algunos de los tratamientos aprobados recientemente sólo añaden un beneficio clínico marginal. En este debate no se ha logrado establecer un consenso en torno a la definición de valor y las partes interesadas siguen teniendo diferentes puntos de vista.

Un artículo reciente publicado en Nature Reviews, escrito por funcionarios de la EMA y el Instituto Karolinska (Karolinska Institutet) ubicado en Suecia, explora los diferentes acercamientos que utilizan los reguladores, pagadores, pacientes y médicos para determinar el valor de un medicamento oncológico. Dicha publicación también describe las evaluaciones riesgo-beneficio que utilizan la EMA y la FDA para aprobar los medicamentos.

Francesco Pignatti, de la Oficina de Oncología y Hematología de la EMA y uno de los autores, escribió: “En lugar de intentar reconciliar definiciones y objetivos en conflicto, es importante entender todas las perspectivas para garantizar que no se adoptan comportamientos ineficientes, como la multiplicación de ensayos y rde equisitos que prolongarían y sofocarían el desarrollo clínico de nuevos medicamentos prometedores”. Las opiniones expresadas por los autores no reflejan necesariamente las políticas de sus instituciones.

Los autores instaron a la transparencia en los objetivos y las valoraciones de cada una de las partes interesadas en emitir juicios sobre el valor de los tratamientos contra el cáncer.

Perspectivas diferentes
Los autores explican que los reguladores normalmente evalúan primero los beneficios y, si existe un beneficio clínicamente significativo, valoran si los perfiles de toxicidad parecen aceptables para el paciente. Estos juicios generalmente se hacen pensando en el paciente, sin tener en cuenta la perspectiva social, lo que ha resultado en la aprobación de algunos medicamentos con “valor terapéutico marginal”.

Pignatti y sus colegas escribieron que “estas aprobaciones han sido criticadas por saturar el mercado con intervenciones costosas, fomentar la información errónea, generar falsas esperanzas, ejercer presiones innecesarias sobre los presupuestos para la atención médica, desincentivar la innovación, y ralentizar el desarrollo de medicamentos al agotar recursos valiosos e impedir que los pacientes se inscriban en ensayos clínicos de intervenciones que podrían ser más valiosas”.

Los reguladores, ni los de la UE ni los de EE UU, tienen en cuenta el precio al evaluar la aprobación de medicamentos nuevos, mientras que los pagadores adoptan utilizan otras estrategias. En la UE, las agencias de evaluación de tecnologías sanitarias (HTA, por sus siglas en inglés) de los estados miembros y los organismos de fijación de precios evalúan la efectividad relativa o costo-efectividad del nuevo producto. Por ejemplo, el Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención (NICE) del Reino Unido utiliza el costo por año de vida ajustado por calidad (AVAC) para evaluar los nuevos medicamentos. Varios medicamentos oncológicos no han alcanzado el umbral de costo por AVAC predefinido por la agencia, por lo que NICE no recomienda su financiamiento público, lo que genera críticas de médicos y pacientes.

Desde la perspectiva del médico, grupos como la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO, por sus siglas en inglés) y la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica (ASCO, por sus siglas en inglés) han desarrollado escalas para calificar el beneficio clínico de los nuevos medicamentos oncológicos, con el fin de descartar los que no tienen valor clínico significativo. No obstante, los autores señalaron que estas escalas tienen inconvenientes que limitan su posible uso por parte de los reguladores. Por ejemplo, la escala de ESMO se basa en evidencia de los ensayos clínicos pivotales en lugar de los datos de la práctica clínica y estudios post comercialización. Además, las calificaciones se basan en opiniones de expertos en lugar de en resultados informados por los pacientes, y las escalas clínicas suelen medir los beneficios que agrega el nuevo tratamiento en relación con los medicamentos existentes, en lugar de comparar los beneficios con el placebo.

Los pacientes tienen una perspectiva diferente, ya que incluso los tratamientos que ofrecen beneficios clínicos marginales pueden beneficiar a un pequeño grupo de personas que responden adecuadamente. Por ejemplo, el ipilimumab, para tratar el melanoma metastásico, tiene resultados duraderos en alrededor del 20 % de los pacientes, pero los datos de supervivencia sugieren que puede tener un efecto curativo para un porcentaje de esos pacientes. Sin embargo, los autores escribieron que, a menos que los investigadores puedan identificar prospectivamente qué pacientes responderán a un fármaco, “determinar el tratamiento preferido dependerá de cada caso en particular, incluso cuando la probabilidad de beneficios sea baja en relación con los riesgos”.

La transparencia de los reguladores es clave
Los autores señalaron que, si bien las diversas partes interesadas en la atención del cáncer tienen diferentes perspectivas, los reguladores tienen la oportunidad de ayudar a todos proporcionando información completa sobre los resultados de los medicamentos.

Los reguladores de la UE utilizan un formato estandarizado para informar los resultados de los ensayos clínicos pivotales y comunican los riesgos y beneficios de forma estructurada. Además, la EMA ha establecido una política de publicación de los documentos sobre ensayos clínicos que presentan las empresas solicitantes.

Los autores también sugirieron que los reguladores y las agencias de evaluación de tecnología sanitaria podrían trabajar juntos para definir la evidencia que se debe recopilar antes y después de la aprobación de un medicamento, como información de los registros de enfermedades posteriores a la comercialización, iniciativas de intercambio de datos, o incluso estudios para identificar biomarcadores que ayudarían a seleccionar a los pacientes que se podrían beneficiar de un tratamiento.