Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Tags: innovación, medicamentos innovadores, desarrollo de medicamentos, investigación y desarrollo, industria farmacéutica, medicamentos huérfanos, organizaciones sin fines de lucro
Si un tratamiento que podría ser prometedor permanece paralizado en el almacén de una de las grandes farmacéuticas, ¿no deberían los pacientes poder acceder a él?
Esa es la pregunta que se hacen en el centro de investigación sin fines de lucro “Milken Institute”, que el viernes publicó un informe que presenta una estrategia para los medicamentos cuyo desarrollo se ha abandonado por cuestiones comerciales pero que pueden aportar nuevas esperanzas a los pacientes [1].
“Los medicamentos que pueden mejorar la vida de las personas no deberían estar en los estantes de las compañías farmacéuticas”, escribieron los investigadores en el informe titulado “Crear un mercado sin fines de lucro para medicamentos abandonados: lecciones de un proyecto piloto”. “Encontrar una estrategia para desarrollar medicamentos prometedores, independientemente de su potencial comercial es simplemente lo correcto para la sociedad” (Creating a Nonprofit Marketplace for Shelved Drugs: Lessons from a Pilot Project.” “Finding a development path for promising drugs, regardless of their commercial potential, is simply the right thing to do for society).
Los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de EE UU estiman que el 80% de los medicamentos que se testan en humanos nunca se aprueban [2].
La falta de eficacia o los problemas de seguridad no son las únicas razones por las que las grandes farmacéuticas abandonan a los medicamentos. También hay moléculas prometedoras que se archivan simplemente porque la empresa no ve que su desarrollo sea rentable; después de todo, la industria farmacéutica es un negocio.
Las empresas revisan sus proyectos de forma rutinaria y descartan las terapias cuando no esperan un gran retorno a su inversión, o cuando la probabilidad de éxito parece escasa. Estas son decisiones difíciles, que normalmente salen a la luz cuando las grandes farmacéuticas informan sus ganancias cada trimestre.
Pero esto significa que los pacientes que podrían beneficiarse tienen que seguir esperando nuevos tratamientos. Milken propone una forma de transferir estas terapias prometedoras, pero no excesivamente rentables a grupos de defensa de los derechos de los pacientes y a otras organizaciones sin fines de lucro, que podrían actuar como “casamenteros” para conectar los medicamentos discontinuados que tienen potencial con las fuentes de capital de inversión.
Este modelo ha funcionado antes y, a veces, las grandes empresas tampoco necesitan mucha insistencia. A principios de este mes, Moderna, que contaba con mucha liquidez por las ventas de su vacuna covid-19, donó al Instituto de Medicamentos que Cambian la Vida (Institute for Life Changing Medicines) una terapia para el síndrome de Crigler-Najjar tipo 1, una enfermedad extremadamente rara que puede provocar daño cerebral.
Milken dice que “en un mundo ideal”, las empresas ofrecerían las licencias de estos candidatos, las donarían o se las venderían a nuevos propietarios que podrían impulsarlos. Sin embargo, el informe menciona que esto no es tan fácil, porque en las empresas farmacéuticas hay “importantes barreras de información, operativas y culturales que pueden socavar incluso los esfuerzos mejor intencionados”.
“Entre estas barreras destaca una mentalidad profundamente arraigada en atraer activos y no dejarlos salir”, dijo Milken.
El Centro Nacional para el Avance de las Ciencias Traslacionales del NIH tiene un programa llamado Nuevos Usos Terapéuticos, que recoge productos farmacéuticos abandonados y ha ayudado a respaldar el desarrollo de un puñado de terapias para nuevas indicaciones en ocho áreas terapéuticas.
Entre los socios se incluye Janssen, de Johnson & Johnson, AstraZeneca, Pfizer y Sanofi, que según un informe de 2015 colectivamente entregaron 26 activos. Las empresas donaron materiales para el tratamiento de la diabetes tipo 2, la leucemia mieloide aguda, el glioblastoma (un tumor cerebral agresivo) y la enfermedad de Chagas.
Las compañías proporcionaron el producto farmacéutico gratuitamente, así como los primeros datos de seguridad en humanos, facilitando que la agencia avanzar rápidamente con más pruebas. Este programa piloto confirmó la viabilidad de reutilizar las terapias abandonadas.
Las organizaciones sin fines de lucro también se han involucrado de diferentes maneras. En 2019, la Fundación Children’s Tumor y CureSearch for Children’s Cancer se unieron con el Milken Institute para desarrollar un nuevo mercado sin fines de lucro para medicamentos abandonados llamado iniciativa “Bridge”. Este mercado ayuda a reunir a grupos de defensa de los derechos de los pacientes y organizaciones sin fines de lucro que pueden activar sus redes de contactos con lideres de la industria e inversores para desarrollar terapias abandonadas.
La iniciativa Bridge desarrolló dos posibles vías para el desarrollo de fármacos: el “modelo de donación”, donde la propiedad del activo se transferiría a Bridge para negociar con los inversores; y el “modelo de consignación”, donde la compañía mantendría la titularidad mientras que el personal de Bridge actuaría como intermediario para conectar a los inversores interesados.
Las empresas comprometidas con la responsabilidad corporativa y las cuestiones ambientales, sociales y de gobernanza, se han interesado por la iniciativa Bridge. Pero según el informe, antes de que los fabricantes estén dispuestos a regalar una terapia prometedora, tienden a agotar todas las posibilidades de licencia.
“Para asegurar el desarrollo de toda buena ciencia, la industria, los inversionistas y las organizaciones sin fines de lucro deben continuar trabajando sinérgicamente y seguir experimentando múltiples estrategias para respaldar el financiamiento y el desarrollo de las terapias prometedoras abandonadas”, concluyó el informe. “Las organizaciones centradas en los pacientes conocen las barreras para externalizar los activos abandonados y están ansiosas por trabajar con las empresas para superar estos obstáculos”.
Referencias