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La FDA que, al principio, se financiaba por completo con dinero de los contribuyentes, recibe cada vez más dinero de las tarifas que pagan los fabricantes a los que regula. Hoy, cerca del 45% de su presupuesto proviene de las tarifas que esas compañías pagan cuando solicitan la aprobación de un dispositivo médico o un medicamento.

Como farmacéutico [1] e investigador de la seguridad de medicamentos [2] y suplementos alimenticios [3], entiendo el papel vital que juega la FDA en garantizar la seguridad de los medicamentos y los dispositivos médicos.

Pero ahora, algunos nos preguntamos: ¿Beneficia esta medida a los fabricantes y a los consumidores, o prioriza las ganancias corporativas por encima de la seguridad del paciente? Es muy importante que la población de EE UU entienda las ramificaciones positivas y negativas para que la nación pueda lograr el equilibrio.

La FDA bloquea la talidomida
A principios del siglo XX, los norteamericanos se indignaron cuando descubrieron que los fabricantes utilizaban métodos de baja calidad para producir alimentos y medicamentos [4], e ingredientes inseguros, inefectivos y no revelaban las sustancias adictivas. La Ley de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos de 1938 [5] le dio más autoridad a la FDA (financiada con dinero de los contribuyentes) para proteger a los consumidores estadounidenses.

Una de las victorias más destacables de la FDA ocurrió a finales de la década de 1950, cuando la Agencia negó el permiso de comercialización a la talidomida. En 1960, se permitía el uso de la talidomida en 46 países para tratar las náuseas de las mujeres embarazadas, pero la FDA se negó a aprobarlo porque los ensayos clínicos no demostraron su seguridad. En 1961, comenzaron a surgir defectos de nacimiento en Europa y en otras regiones. En 1962, el presidente John F. Kennedy alabó la postura de la FDA, que en ese momento evitó una tragedia enorme gracias a que se guió por los datos y no por la presión corporativa.

Cómo el SIDA cambió el financiamiento de la FDA
La FDA continuó trabajando y siendo financiada exclusivamente con el dinero de los contribuyentes durante muchos años, hasta que una enfermedad infecciosa nueva provocó un cambio rotundo en el modelo. En 1981, se conoció el primer caso de SIDA por infección de VIH en EE UU [6]. Se transmitía con rapidez y provocó complicaciones devastadoras [7] como ceguera, demencia, enfermedades respiratorias graves y tipos de cáncer raros. Personalidades y deportistas famosos [8] murieron por complicaciones relacionadas con el SIDA. Los activistas que luchaban contra la enfermedad [9] estaban furiosos por las demoras de la FDA en evaluar y aprobar los medicamentos experimentales para el VIH.

En respuesta a esta presión intensa [9], el Congreso sancionó la Ley de Tarifas de Usuarios de Medicamentos de Venta con Receta (Prescription Drug User Fee Act) en 1992 [10]. Fue promulgada por el presidente George H. W. Bush.

Mediante esta ley, la FDA pasó de ser una entidad financiada completamente por los contribuyentes a estar financiada con impuestos y con las nuevas tarifas de medicamentos de venta con receta que pagan Los fabricantes pagan esta tarifa cuando presentan sus solicitudes para que la FDA evalúe sus medicamentos [11] y también pagan tarifas de usuario anuales que se fijan de acuerdo con la cantidad de medicamentos aprobados que estén comercializando. Sin embargo, la fórmula es compleja, ya que se otorgan exenciones, reducciones y reembolsos, dependiendo de la categoría de medicamentos que se aprueban y la cantidad total de medicamentos que hay en la cartera de los fabricantes.

Después se crearon otras tarifas para: medicamentos genéricos, de venta libre y biosimilares; medicamentos veterinarios genéricos y de marca; y para los dispositivos médicos [12]. Con el paso del tiempo, el financiamiento que la FDA recibe de las industrias que regula se ha ido incrementado. De su presupuesto total de US$5.900 millones para 2021, el 45% proviene de las tarifas de usuario, pero el 65% del financiamiento para las actividades regulatorias de medicamentos para uso en humanos proviene de las tarifas de usuario [13]. La autorización del Congreso para estos programas de tarifas se debe renovar cada cinco años [14], y el acuerdo vigente continúa en efecto hasta septiembre de 2022.

¿Han funcionado las tarifas de usuario?
La FDA y los fabricantes de medicamentos o dispositivos médicos negocian las tarifas. También se negocian los cambios propuestos a los procesos de la FDA y algunas medidas de desempeño que la agencia debe cumplir para cobrar esas tarifas [11], que pueden incluir la rapidez con la que la FDA debe responder a solicitudes de reunión, la rapidez para generar correspondencia y el tiempo que tardará en aprobar o rechazar una solicitud de comercialización de un medicamento nuevo desde que la recibe.

Dado el nivel de financiamiento que proviene de las tarifas de usuario y las medidas de desempeño que tiene que cumplir, la FDA está mucho más dispuesta a discutir con los fabricantes lo que espera ver en una solicitud; también les ofrece orientación más clara. En 1987, la FDA tardaba 29 meses [15] desde que recibía la solicitud de comercialización de un medicamento nuevo hasta que decidía si se aprobaba o no. En 2014, el plazo se redujo a 13 meses [16] y, en 2018, a 10 meses [17].

Algunos cambios más recientes también incrementaron la cantidad de solicitudes de medicamentos nuevos que la FDA aprobó la primera vez que se presentaron: el porcentaje subió de 38% en 2005 [16] a 61% en 2018 [17]. En el caso de las enfermedades que no cuentan con muchas opciones de tratamiento para los pacientes, la FDA tiene un proceso de evaluación prioritario, a través del cual, en 2018, se aprobaron el 89% de las solicitudes en la primera presentación, y la aprobación se completó en ocho meses. Todo esto ocurre mientras la cantidad de solicitudes ha seguido aumentando con el tiempo [17].

Recientemente, y a causa de la pandemia de covid-19, la FDA ha otorgado autorizaciones de uso en emergencia para posibles tratamientos en cuestión de semanas, no meses [18]. La infraestructura y la capacidad de evaluar la información disponible se debe en gran parte al financiamiento que se obtiene de las tarifas de usuario.

A medida que se aprueban más medicamentos y se hace más rápidamente, también aumenta la cantidad de problemas de seguridad graves que surgen después de su aprobación [19]. En una evaluación, se investigó cuántos medicamentos se retiraban del mercado poco tiempo después de haber sido aprobados o cuántos tenían que incluir una advertencia de caja negra dentro de los 16 años después de haber sido aprobados (las advertencias de caja negra expresan el nivel máximo de alerta de seguridad que puede utilizar la FDA para advertir a los usuarios que pueden ocurrir eventos adversos graves).

Antes de que se aprobara la Ley de Tarifas de Usuario, el porcentaje de medicamentos que se retiraba del mercado o que recibía una advertencia de caja negra era del 21%; después, es del 27%.

Algunas de las razones posibles por las que se descubren más efectos adversos después de la aprobación de un medicamento son: que los altos cargos de la FDA anulan las recomendaciones de científicos [20], que se es menos exigente con los requisitos de presentación de evidencia para aprobar una medicación [21], y que las solicitudes de comercialización de medicamentos nuevos incluyen más datos de ensayos clínicos realizados en el extranjero [22], lo que exige que los reguladores pasen más tiempo evaluando la evidencia en un contexto en el que se tienen que esforzar por cumplir los plazos ajustados.

La falta de fondos es un obstáculo para la FDA
Las tarifas de usuario son un modo viable para compartir un poco de la carga financiera con los fabricantes que esperan ganar dinero con la aprobación y la venta de medicamentos en el lucrativo mercado de EE UU. Ha habido éxitos y los ciudadanos estadounidenses han podido acceder a los medicamentos con mayor rapidez que en el pasado.

Sin embargo, sin analizar cuidadosamente lo que se está negociando, la FDA puede acabar convirtiéndose en una agencia débil e ineficaz, que no podrá defender a sus ciudadanos de la próxima talidomida. Existen indicaciones [23] de que la balanza puede estar inclinándose a favor de los fabricantes [24]. Además, mientras que el proceso de aprobación de la FDA recibe un buen financiamiento, la Agencia no tiene suficientes fondos para proteger a los consumidores de otros problemas, como de los medicamentos falsificados [25] y los suplementos alimenticios [26], porque no pueden percibir tarifas de usuario para esas actividades. En mi opinión, se deben identificar esas funciones y la FDA debe recibir más financiamiento de los contribuyentes.