Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Resumen de la propuesta de inclusión, modificación o supresión.
F. Hoffmann-La Roche (en adelante Roche) comercializa el risdiplam bajo la marca Evrysdi. Está aprobado para tratar la atrofia muscular espinal en pacientes pediátricos y adultos, y se debe añadir a la Lista de Medicamentos Esenciales (LME).
En el 2022, hay tres tratamientos líderes para la atrofia muscular espinal, incluyendo dos fármacos, nusinersen (nombre comercial de Biogen, Spinraza) y risdiplam, y una terapia génica (onasemnogene abeparvovec), comercializada por Novartis con el nombre comercial de Zolgensma. Zolgensma está aprobado para niños menores de dos años.
Todos los tratamientos disponibles para tratar la atrofia muscular espinal son eficaces y muy caros cuando se adquieren a las empresas titulares de las patentes que gozan de exclusividades regulatorias. En un mundo ideal, se haría un cribado precoz muy amplio, y habría un acceso amplio a la terapia génica Zolgensma. Pero muchos pacientes no tienen acceso a Zolgensma o tienen más de 2 años y no pueden optar al tratamiento.
Entre los dos fármacos, el risdiplam tiene varias ventajas como tratamiento de la atrofia muscular espinal. Mientras que spinraza (nusinersen), requiere una inyección intratecal cada cuatro meses, el risdiplam se administra por vía oral y se toma una vez al día, después de una comida y utilizando la jeringa oral suministrada. Como la administración de risdiplam no requiere hospitalización y permite tomar la medicación en casa, reduce el tiempo y la carga económica para los pacientes y sus cuidadores. Además, reduce el coste de utilizar el sistema de salud y procedimientos invasivos como las inyecciones intratecales, que conllevan ciertos riesgos y no son una opción para muchos pacientes con atrofia muscular espinal porque tienen escoliosis subyacente.
Además, risdiplam ofrece la mejor oportunidad de obtener una versión genérica a bajo precio en un futuro próximo. La fabricación del fármaco es relativamente barata. La regulación sólo exige aportar pruebas de bioequivalencia. Hay países con capacidad de fabricación donde no se han solicitado o concedido patentes a risdiplam.
Se está intentando incluir al risdiplam en la lista básica de medicamentos esenciales, aunque recomendamos a la OMS que cree una nueva categoría para medicamentos caros pero importantes, que incluya una recomendación para que los gobiernos tomen medidas para obtener versiones asequibles del medicamento. Risdiplam es un ejemplo importante de la necesidad de replantear la estructura de la lista de medicamentos esenciales.