Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Resumen
Objetivo. Revisar la evidencia clínica, los antecedentes regulatorios y el costo de los antibióticos aprobados por la FDA en 2016-19.
Diseño. Estudio de cohorte de los fármacos aprobados por la FDA.
Fuentes de datos. Bases de datos de la FDA, ClinicalTrials.gov y fichas técnicas de los fármacos. Los precios de lanzamiento se extrajeron de IBM Micromedex Red Book.
Criterios de elegibilidad para la selección de estudios. Se identificaron los antibióticos aprobados por la FDA entre octubre de 2016 y diciembre de 2019, y las características clave de su desarrollo clínico se extrajeron de las bases de datos de la FDA que están disponibles públicamente, ClinicalTrials.gov y la ficha técnica de los medicamentos. Los precios de lanzamiento se extrajeron de IBM Micromedex Red Book para evaluar el coste del tratamiento frente al de sus comparadores.
Resultados. Los15 antibióticos nuevos recibieron al menos una designación reglamentaria especial y fueron respaldados por una mediana de dos ensayos pivotales. Más de la mitad de los ensayos pivotales utilizaron un diseño de no inferioridad con control activo. Todos los medicamentos se aprobaron en base a medidas de resultados indirectas. Para esta cohorte, la FDA estableció 52 requisitos y compromisos postcomercialización (mediana de 3 para cada fármaco). En enero de 2021, 27 requisitos y compromisos posteriores a la comercialización figuraban como pendientes, siete como en curso, tres como retrasados, uno como presentado, ocho como declararos innecesarios y cuatro como cumplidos. El antibiótico nuevo más caro fue el pretomanid, a US$36 399 (£29 618; €34 582) por ciclo de tratamiento, y el menos caro fue la rifamicina (US$176). Los ratios de coste entre los fármacos del estudio y los comparadores oscilaron entre 0,48 y 134.
Conclusiones. En los últimos años, la FDA ha aprobado nuevos antibióticos basándose principalmente en un menor número de ensayos pivotales, más pequeños y de no inferioridad, que a menudo utilizaban medidas de resultados indirectas, y que solían ser más costosos. Los esfuerzos por incentivar el desarrollo de antibióticos deben equilibrar el crecimiento de la cartera de desarrollo de antibióticos con la garantía de que los ensayos clínicos proporcionen pruebas clínicamente relevantes de su eficacia mostrando que aporta beneficios adicionales para el paciente.