Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
Antecedentes. Health Canada aprueba condicionalmente los medicamentos a través de su política de Notificación de Cumplimiento con Condiciones (NOC/c) (Notice of Compliance with conditions). Según esta política, las Notificaciones que califican enumeran los estudios confirmatorios que se deben realizar para confirmar la eficacia del fármaco. Este estudio analiza la información que se influye en las Notificaciones sobre la metodología los estudios confirmatorios y la distribución demográfica de los participantes. También compara el tipo de resultados (indirectos o clínicos) que se utilizaron para aprobar los fármacos con los criterios de valoración propuestos para los estudios confirmatorios.
Métodos. Se obtuvo una lista de medicamentos aprobados a través de la política NOC/c y las respectivas Notificaciones de dos publicaciones anteriores, así como del sitio web NOC/c de Health Canada. Se registraron y contabilizaron los datos demográficos de los pacientes y la metodología de los estudios confirmatorios descritos en las Notificaciones. El resultado primario utilizado para aprobar los nuevos fármacos se obtuvo a partir de los resúmenes en los que se basó la decisión (Summary Basis of Decision) del sitio web de Health Canada y se comparó con los criterios de valoración mencionados en las Notificaciones.
Resultados. Desde el momento en que se aprobó el primer fármaco bajo el programaNOC/c en julio de 1998 hasta el 18 de mayo de 2022, se han aprobado 78 fármacos utilizando una NOC/c. No se pudo encontrar la Notificación para tres de los fármacos o incluían muchas tachaduras, las 75 Notificaciones restantes describieron 154 estudios (mediana de 2 estudios por notificación, rango intercuartílico 1,3). El resultado, la aleatorización y el cegamiento no se pudieron determinar para ninguno de los estudios en 43 (57,3%) de las Notificaciones, 36 (48,0%) y 42 (56,0%) respectivamente.
Ningún estudio informó sobre la distribución de hombres y mujeres, y el número de participantes se informó en 23 (14,9%) estudios. El tiempo previsto de finalización de los estudios estaba disponible en 36 (23,4%) de 154 y la información para identificar los estudios estaba presente en 77 (50,0%), ausente en 23 (14,9%) y poco clara en 26 (16,9%). Se utilizaron resultados indirectos para aprobar 54 (84,4%) de los 64 fármacos. Ocho (14,8%) estudios confirmatorios para estos 54 fármacos utilizaron resultados clínicos, 15 (27,8%) utilizaron resultados indirectos y para 31 (57,4%) eran desconocidos. En el caso concreto de los fármacos oncológicos, 44 se aprobaron en base a criterios de valoración indirectos y uno con un resultado clínico. Ocho (18,2%) de los 44 fármacos oncológicos aprobados con resultados indirectos contaban con estudios confirmatorios que utilizaron resultados clínicos, 14 (31,8%) utilizaron criterios indirectos y para 22 (50,0%) no se pudo determinar el criterio de valoración. El ensayo confirmatorio del único fármaco oncológico aprobado en base a un resultado clínico utilizó un resultado indirecto.
Discusión. Las Notificaciones contienen poca información sobre la metodología y sobre los datos demográficos de los pacientes que deberán participar en los estudios confirmatorios. Los estudios confirmatorios para validar la eficacia de fármacos aprobados inicialmente utilizando resultados indirectos, siguieron utilizando criterios de valoración indirectos una tercera parte de las veces. Health Canada debería desarrollar una plantilla que incluya la información que se debe incluir en las Notificaciones sobre los estudios confirmatorios, y replantearse el uso de estudios confirmatorios que utilizan resultados indirectos. Todos los datos fueron recopilados por una sola persona, lo que podría haber introducido sesgos involuntarios.