Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Resumen
La contribución de las terapias génicas a la innovación avanza rápidamente. Estas terapias podrían tratar enfermedades que actualmente no cuentan con tratamientos eficaces. Para conocer mejor la importancia clínica de las terapias génicas aprobadas, hicimos un análisis sistemático de las existentes y del valor terapéutico que aportan.
Hasta diciembre de 2022, en EE UU se han aprobado 13 terapias génicas, 15 en la UE y 9 en Suiza. Nueve terapias génicas se han aprobado en las tres jurisdicciones, y 11 tanto en EE UU como en la UE. Las 11 terapias génicas aprobadas en más de una jurisdicción, no habían sido aprobadas para las mimas indicaciones por todas las agencias reguladoras, siendo más restrictivas las agencias europeas de medicamentos (EMA y Swissmedic).
De las terapias génicas que habían sido calificadas según su valor terapéutico, aproximadamente dos tercios aportaban valor terapéutico alto, una proporción que es sustancialmente superior a la proporción de medicamentos y productos biológicos nuevos que reciben esa calificación (aproximadamente un tercio). Sin embargo, las terapias que aportan alto valor terapéutico no serán útiles para los pacientes si sus excesivos precios limitan el acceso. Las reformas a los precios de los medicamentos deberían abordar las terapias génicas, para garantizar el acceso a las que puedan ofrecer un importante valor terapéutico a los pacientes.