Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
En 2007, el Reglamento europeo [CE] nº 1394/2007 sobre medicamentos de terapia avanzada (MTA) habilitó una vía regulatoria alternativa conocida como exención hospitalaria (EH). Este procedimiento ha mejorado considerablemente el acceso de los pacientes a estas terapias innovadoras en la Unión Europea. Actualmente, está siendo revisada dentro de la reforma de la legislación farmacéutica de la Unión Europea. Por ello, este documento pretende contribuir a reforzar este instrumento clave en un momento decisivo.
Los medicamentos de terapia avanzada (MTA) han revolucionado el ámbito farmacéutico [1] y representan una oportunidad para tratamientos individuales o de pequeños grupos de pacientes. Sin embargo, uno de los principales desafíos es que estas innovaciones actuales y las futuras respondan a muchas de las necesidades clínicas que no han sido cubiertas hasta ahora. El acceso de los pacientes es una cuestión crítica para estos productos innovadores, muchos de los cuales se desarrollan en entornos clínicos o académicos públicos [2]. En este contexto, en la Unión Europea se introdujo legalmente la cláusula de la exención hospitalaria como una posible solución para adaptar esta realidad a los marcos normativos vigentes de los Estados miembro [3]. Ha demostrado ser un instrumento apropiado con capacidad para ampliar el acceso a la innovación en todos los contextos posibles y para reforzar la I+D dentro de los ámbitos públicos y académicos.
La fabricación “in house” de MTA en estos centros puede llevarse a cabo aplicando esta cláusula según el artículo 28 del Reglamento (CE) 1394/2007 [4]. La exención permite que algunos MTA sigan una vía diferente a la del procedimiento centralizado de autorización de la EMA. Las condiciones que deben cumplirse bajo el artículo 28 incluyen la preparación de “una prescripción facultativa individual para un producto hecho a medida destinado a un solo paciente”, realizada “ocasionalmente”. Además, la fabricación de estos MTA debe ser autorizada por cada Estado miembro de la Unión Europea, garantizando que la trazabilidad, la farmacovigilancia y las normas de calidad sean las mismas que para el resto de MTA.
Tanto autoridades como expertos han destacado las posibilidades tan interesantes que este enfoque abre para la I+D en terapias avanzadas (5,6) , aunque existen todavía barreras regulatorias y discrepancias entre los distintos actores. Desde una perspectiva clínica, la posibilidad de producir células CAR-T dentro del propio hospital ofrece ventajas relacionadas con el proceso que benefician directamente al paciente.
Por ejemplo, reduce los tiempos de espera y las cargas logísticas, minimiza el riesgo de errores de identificación o retrasos en la disponibilidad, promueve una mejor coordinación entre las personas y los equipos implicados en el proceso y, al mismo tiempo, permite la mejora constante del proceso global a través de la experiencia clínica práctica (7–9) .
Referencias
Nota de Salud y Fármacos. El documento contiene un capítulo que explica cómo se han podido producir productos Car -T en un hospital público; y otros dos capítulos que describen lo que se debería hacer para seguir promoviendo la innovación y el acceso en la Unión Europea.