Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.

Canadá y EE UU

Permisos de comercialización y cambios al etiquetado/ficha técnica

Ampliación de la etiqueta de medicamentos huérfanos: Análisis de las aprobaciones subsecuentes para indicaciones raras y comunes

(Orphan Drug Label Expansions: Analysis of Subsequent Rare and Common Indication Approvals)
Kathleen L. Miller, Michael Lanthier
Health Affairs 2024 43:1, 18-26
https://www.healthaffairs.org/doi/full/10.1377/hlthaff.2023.00219 (de libre acceso en inglés)
Traducido por Salud y Fármacos, publicado en Boletín Fármacos: Agencias Reguladoras 2024; 27 (1)

Tags: tratamientos para enfermedades huérfanas en pediatría, tratamiento de enfermedades ratas en pediatría, incentivos de la Ley de Medicamentos Huérfanos

Resumen
La Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 se promulgó para ofrecer incentivos financieros que estimularan el desarrollo de fármacos para enfermedades raras. En los últimos años, ha surgido preocupación con respecto a estos medicamentos huérfanos, incluyendo cuántos se están aprobando para ambos tipos de enfermedades, comunes y raras, y el número de indicaciones que se aprueban subsecuentemente. Los formuladores de políticas han sugerido modificaciones a los incentivos de la Ley de Medicamentos Huérfanos para abordar estas preocupaciones.

En este estudio analizamos los “árboles genealógicos” de las aprobaciones de medicamentos huérfanos. Descubrimos que, entre 1990 y 2022, se aprobaron 491 medicamentos huérfanos nuevos. Hasta la fecha, el 65% se han aprobado para una sola enfermedad rara, el 15% para múltiples enfermedades raras y el 20% para enfermedades raras y comunes.

El 10% de los medicamentos huérfanos recibieron una aprobación subsecuente para la población pediátrica afectada por una enfermedad huérfana. Las estimaciones de ingresos de 2021 muestran que un tercio de los medicamentos aprobados para indicaciones tanto raras como comunes, y el 6% de los medicamentos para enfermedades raras se encontraban entre los 200 medicamentos más vendidos en todo el mundo.

Los resultados tienen implicaciones por las posibles externalidades de modificar los incentivos de la Ley de Medicamentos Huérfanos, incluyendo una posible disminución en el inicio de programas para desarrollar medicamentos pediátricos para enfermedades raras.

creado el 1 de Abril de 2024