Resumen
La Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983 se promulgó para ofrecer incentivos financieros que estimularan el desarrollo de fármacos para enfermedades raras. En los últimos años, ha surgido preocupación con respecto a estos medicamentos huérfanos, incluyendo cuántos se están aprobando para ambos tipos de enfermedades, comunes y raras, y el número de indicaciones que se aprueban subsecuentemente. Los formuladores de políticas han sugerido modificaciones a los incentivos de la Ley de Medicamentos Huérfanos para abordar estas preocupaciones.

En este estudio analizamos los “árboles genealógicos” de las aprobaciones de medicamentos huérfanos. Descubrimos que, entre 1990 y 2022, se aprobaron 491 medicamentos huérfanos nuevos. Hasta la fecha, el 65% se han aprobado para una sola enfermedad rara, el 15% para múltiples enfermedades raras y el 20% para enfermedades raras y comunes.

El 10% de los medicamentos huérfanos recibieron una aprobación subsecuente para la población pediátrica afectada por una enfermedad huérfana. Las estimaciones de ingresos de 2021 muestran que un tercio de los medicamentos aprobados para indicaciones tanto raras como comunes, y el 6% de los medicamentos para enfermedades raras se encontraban entre los 200 medicamentos más vendidos en todo el mundo.

Los resultados tienen implicaciones por las posibles externalidades de modificar los incentivos de la Ley de Medicamentos Huérfanos, incluyendo una posible disminución en el inicio de programas para desarrollar medicamentos pediátricos para enfermedades raras.