Introducción. A primera vista, la misión regulatoria de la FDA es sencilla: aprobar medicamentos que sean seguros y eficaces para el uso previsto. Sin embargo, como lo demuestran varias decisiones recientes relacionadas con medicamentos para tratar problemas como la enfermedad de Alzheimer, la distrofia muscular de Duchenne y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la realidad es mucho más compleja y requiere encontrar el equilibrio entre un acceso rápido de los pacientes a los medicamentos y un nivel de certeza razonable sobre sus beneficios ¿Cuándo debería la FDA exigir más evidencia, a expensas de que un medicamento prometedor pueda tardar más en llegar a los pacientes? ¿Y cuándo debería ejercer cierta “flexibilidad regulatoria”, basándose en la tolerancia al riesgo que muestran los que enfrentan enfermedades terribles sin buenas opciones de tratamiento?

Al responder a estas preguntas, hay que recordar el papel fundamental que tiene la FDA para evitar la presencia en el mercado de medicamentos que no funcionan, papel que se ha visto cada vez más cuestionado por el actual clima político, económico y social.

El articulo discute las terapias celulares y NurOwn, la terapia de células madre para la ELA; y llega a la siguiente conclusión.

Conclusión. Desafortunadamente, los medicamentos no funcionan sólo porque queremos que lo hagan. Es razonable que al evaluar la idoneidad de la evidencia disponible para respaldar la aprobación de un medicamento, la FDA tenga en cuenta la gravedad de la enfermedad y las necesidades de tratamiento insatisfechas; por ejemplo, ejerciendo flexibilidad regulatoria para aceptar un único ensayo positivo en lugar de dos (como lo hizo cuando aprobó Relyvrio para la ELA) o datos convincentes de biomarcadores aunque los criterios de valoración clínica no sean buenos (como sucedió con Qalsody, otro fármaco contra la ELA recientemente aprobado).

Pero este tipo de flexibilidad regulatoria debe tener límites. Según la evidencia disponible actualmente, NurOwn claramente se sale de los límites; su aprobación habría comprometido los estándares de la FDA hasta violarlos. Podemos debatir el equilibrio adecuado entre la velocidad y la certeza, pero no podemos olvidar que la FDA es lo que se interpone entre nosotros y un mundo en el que los pacientes pueden elegir entre medicamentos no probados, cuando carecen de nuevas terapias adecuadas y de información crítica para guiar sus decisiones de tratamiento.