Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Hoje, o CDER (Center for Drug Evaluation and Research ou Centro para a Investigação e Avaliação de Medicamentos), juntamente com o Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (Center for Biologics Evaluation and Research ou CBER) e o Centro de Excelência em Oncologia (Oncology Center of Excellence) da FDA, publicaram o projeto de orientação ‘Como Demonstrar Evidência Substancial de Eficácia com Base em Uma Investigação Clínica Adequada e Bem Controlada e Evidência Confirmatória’ (Demonstrating Substantial Evidence of Effectiveness based on One Adequate and Well-Controlled Clinical Investigation and Confirmatory Evidence).
Esta orientação (a orientação de Evidência Confirmatória) complementa a versão preliminar da orientação para o setor Demonstrating Substantial Evidence of Effectiveness for Human Drug and Biological Products (dezembro de 2019) e a orientação para o setor Providing Clinical Evidence of Effectiveness for Human Drug and Biological Products (maio de 1998).
A orientação Confirmatory Evidence complementa e aprofunda as recomendações da orientação preliminar Substantial Evidence of Effectiveness de 2019, fornecendo mais detalhes sobre o uso de dados extraídos de uma ou mais fontes (por exemplo, dados clínicos, dados mecanísticos, dados de animais) para apoiar os resultados de uma investigação clínica adequada e bem controlada. Ela também inclui exemplos de tipos de dados que podem ser considerados evidências confirmatórias. É importante ressaltar que a orientação enfatiza a importância do pronto envolvimento com a agência pela parte de patrocinadores que pretendem obter evidências substanciais de eficácia numa investigação clínica adequada e bem controlada obtendo evidências confirmatórias.
Embora o padrão da FDA para a demonstração de eficácia não tenha mudado desde a publicação da orientação de 1998, a ciência e também o desenvolvimento de medicamentos e produtos biológicos têm evoluído, levando a mudanças nos tipos de programas de desenvolvimento de produtos enviados à agência. Esta orientação emitida hoje, juntamente com a orientação preliminar de 2019, fornece informações adicionais com respeito à flexibilidade em quantidade e em tipo de evidência necessária para estabelecer a eficácia dos mesmos.
Os patrocinadores devem considerar o cenário clínico da terapia proposta para avaliar se devem ou não estabelecer evidências substanciais de eficácia com uma investigação clínica adequada e bem controlada e evidências confirmatórias. Especificações sobre doenças ou condições podem ser relevantes em determinar se essa abordagem é apropriada.
Embora as considerações de segurança estejam além do escopo desta orientação, a tomada de decisões envolvendo um programa de desenvolvimento de medicamentos também deve levar em consideração os dados necessários para demonstrar que um medicamento é seguro. A descoberta de evidências substanciais de eficácia é necessária, porém não suficiente para a aprovação pela FDA. Uma decisão de aprovação também requer a determinação de que um medicamento é seguro para o uso relevante.