Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Resumen
Objetivo. Se evaluó la incorporación de los medicamentos autorizados como huérfanos por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) o la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) a la Lista modelo de medicamentos esenciales de la OMS y a la Lista modelo de medicamentos esenciales para niños de la OMS desde 1977 hasta 2021.
Métodos. Se cotejaron y analizaron datos sobre las características de los medicamentos, las razones para añadir o rechazar medicamentos y el tiempo transcurrido entre la aprobación reglamentaria y la inclusión en las listas. Se compararon las tendencias de inclusión de medicamentos huérfanos antes y después de la revisión de los criterios de inclusión en las listas de medicamentos esenciales en 2001, así como las diferencias en las tendencias de inclusión de medicamentos huérfanos y no huérfanos, respectivamente.
Resultados. El porcentaje de medicamentos huérfanos en las listas de medicamentos esenciales aumentó del 1,9% (4/208) en 1977 al 14,6% (70/478) en 2021. Mientras que los medicamentos huérfanos para enfermedades transmisibles han permanecido estables a lo largo del tiempo, se observa un cambio considerable hacia más medicamentos huérfanos para enfermedades no transmisibles, en particular para el cáncer. La mediana del periodo de inclusión en las listas de medicamentos esenciales tras la primera aprobación de la FDA o la EMA fue de 13,5 años (rango: 1-28 años). Una base de evidencias clínicas limitada y la incertidumbre sobre la magnitud del beneficio neto fueron las razones más frecuentes para rechazar las propuestas de añadir nuevos medicamentos huérfanos a las listas de medicamentos esenciales.
Conclusión. A pesar de la falta de una definición global de enfermedades poco frecuentes, las listas de medicamentos esenciales han ampliado su ámbito de aplicación para incluir medicamentos para afecciones poco frecuentes. No obstante, el elevado coste de muchos medicamentos huérfanos incluidos en las listas plantea problemas de accesibilidad y reembolso en entornos con recursos limitados.