Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Resumen
Importancia: Los productos biológicos que aprueba la FDA reciben doce años de protección garantizada contra la competencia de los biosimilares, en comparación con los cinco años de protección contra la competencia de los productos genéricos que reciben de los nuevos medicamentos de moléculas pequeñas. Según la Ley de Reducción de la Inflación de 2022, los productos biológicos están exentos de ser seleccionados para la negociación de precios en el programa Medicare durante once años, en comparación con los siete años que reciben los medicamentos de moléculas pequeñas. El Congreso codificó estos niveles de protección legal diferente basándose en la premisa de que los productos biológicos requieren más tiempo y recursos para desarrollarse y tienen una protección de patentes más débil, por lo que se requieren protecciones adicionales para que los fabricantes recuperen sus costos de desarrollo y generen retornos adecuados a la inversión.
Objetivo: Revisar la evidencia empírica de la experiencia estadounidense con los productos biológicos para analizar los supuestos subyacentes a otorgar períodos más largos de exclusividad en el mercado y de protección contra la negociación de precios en comparación con los medicamentos de moléculas pequeñas.
Revisión de la evidencia: Se analizaron datos recientes sobre los tiempos de desarrollo, las tasas de éxito de los ensayos clínicos, los costos de investigación y desarrollo, la protección de patentes, los períodos de exclusividad de mercado, los ingresos y los costos de tratamiento con los productos biológicos frente a los medicamentos de moléculas pequeñas.
Resultados: Entre 2009 y 2023, la FDA aprobó 599 nuevos agentes terapéuticos, de los cuales 159 (27 %) eran productos biológicos y 440 (73 %) eran fármacos de moléculas pequeñas. La mediana del tiempo de desarrollo fue de 12,6 años (RIC, 10,6-15,3 años) para los productos biológicos frente a 12,7 años (RIC, 10,2-15,5 años) para los fármacos de moléculas pequeñas (P = 0,76). Los productos biológicos tuvieron mayores tasas de éxito en todas las fases de desarrollo de los ensayos clínicos.
La mediana de los costos de desarrollo se estimó en US$3.000 millones (RIC, US$1.300 millones-5.500 millones) para los productos biológicos y US$2.100 millones (RIC, US$1.300 millones-3.700 millones) para los fármacos de moléculas pequeñas (P = 0,39).
Los productos biológicos estuvieron protegidos por una mediana de 14 patentes (RIC, 5-24 patentes) en comparación con 3 patentes (RIC, 2-5 patentes) para los medicamentos de moléculas pequeñas (P < 0,001). El tiempo medio hasta la competencia de los biosimilares fue de 20,3 años (RIC, 16,9-21,7 años) en comparación con 12,6 años (RIC, 12,5-13,5 años) para los medicamentos de moléculas pequeñas. Los productos biológicos lograron mayores medianas de ingresos máximos m (US$1.100 millones en el año 13; RIC, US$500 millones-2.900 millones) que los medicamentos de moléculas pequeñas (US$500 millones en el año 8; RIC, US$100 millones-1.200 millones; P = 0,01) y tuvieron mayores ingresos medios en cada año posterior a la aprobación de la FDA. La mediana anual del costo anual del tratamiento fue de US$92.000 (RIC, US$31.000-357.000) para los productos biológicos y de US$33.000 (RIC, US$4.000-177 000) para los fármacos de moléculas pequeñas (P = 0,005).
Conclusiones y relevancia: Hay poca evidencia que respalde que los productos biológicos reciban períodos más largos de exclusividad en el mercado o protección frente a la negociación. Como resultado del trato diferencial, la ley estadounidense parece recompensar excesivamente el desarrollo de productos biológicos en relación con los fármacos de moléculas pequeñas.