Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Introducción: La FDA convoca a comités asesores para obtener asesoría externa especializada sobre decisiones clave de la agencia, como la aprobación de nuevos medicamentos o la emisión de advertencias de seguridad. Los comités de asesores suelen están compuestos por miembros permanentes, que generalmente son designados por períodos de varios años, y miembros temporales con derecho a voto, que participan en reuniones específicas en función de su experiencia en un área determinada. Sin embargo, se sabe poco sobre el papel que desempeñan los miembros temporales del comité asesor en la toma de decisiones regulatorias. Analizamos la participación de los miembros temporales y permanentes del comité asesor, las recomendaciones por las que han votado y la concordancia con las acciones regulatorias que posteriormente adoptó la FDA.
Métodos: Buscamos en la sección de comités asesores del sitio web de la FDA e identificamos reuniones convocadas por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos entre 2017 y 2021 que evaluaron las aprobaciones para las indicaciones originales y suplementarias o las medidas de seguridad. Tratamos a cada producto discutido y votado como una reunión separada. Excluimos 18 reuniones de comités asesores que se convocaron para ofrecer orientación general, 7 que consideraron otras acciones regulatorias, 15 que carecían de transcripciones disponibles públicamente y 4 que no votaron preguntas dicotómicas.
Usando las transcripciones de las reuniones y listas de miembros, registramos el estado y el voto de los miembros del comité, categorizados como a favor o en contra de la comercialización del producto. Usamos la base de datos Drugs@FDA para determinar si la FDA tomó la acción recomendada (aprobación, cambio de etiqueta o retiro) dentro de los doce meses posteriores a la reunión. Las acciones posteriores de la FDA se consideraron concordantes con la recomendación del comité si se alineaba con el voto mayoritario del comité asesor sobre la pregunta de votación única (los votos empatados se consideraron no concordantes). Utilizamos una prueba de χ2 y una prueba exacta de acuerdo para comparar la concordancia de las recomendaciones de los miembros permanentes y temporales del comité asesor con las acciones posteriores de la FDA. La significancia estadística se estableció en P < .05 y las pruebas fueron bilaterales.
Resultados: Entre 2017 y 2021, se convocaron 88 reuniones de comités asesores para abordar la aprobación de medicamentos o acciones de seguridad por 14 divisiones según área terapéutica. En total, participaron 1.315 personas en estas 88 reuniones, 657 (49,8%) de las cuales eran miembros permanentes y 658 (50,2%) miembros temporales. La mediana (rango intercuartílico -RIC) del número de miembros del comité asesor que participaron fue de 15 (12-17) y la mediana (RIC) de la proporción de miembros temporales en un comité asesor fue del 50,0% (41,7%-57,5%).
Entre las 88 reuniones del comité, la mayoría de los votos (61 [69,3%]), recomendó la comercialización del producto (aprobación del producto o ningún cambio en la etiqueta de seguridad). Hubo 24 (27,3%) votos contra la comercialización y 3 (3,4%) empates. En general, 75 recomendaciones del comité asesor (85,2%) fueron concordantes con las acciones posteriores de la FDA.
Cuando se estratificó por tipo de miembro del comité, 77 recomendaciones de miembros temporales (87,5%) y 71 recomendaciones de miembros permanentes (80,7%) fueron concordantes con las acciones posteriores de la FDA (cociente de riesgo, 1,08; IC del 95%, 0,95-1,23; P = 0,22). Sin embargo, los patrones de concordancia difirieron significativamente, ya que 9 de 11 recomendaciones no concordantes de miembros temporales (81,8%) y 10 de 17 recomendaciones no concordantes de miembros permanentes (58,8%) favorecieron la comercialización (P = 0,03).
Discusión: En este estudio transversal de los comités asesores de la FDA que se convocaron para discutir temas relacionados con medicamentos entre 2017 y 2021, descubrimos que los miembros temporales constituían la mitad de los miembros de los comités asesores. El 85% de las recomendaciones de los comités asesores coincidían con las acciones posteriores de la FDA, las recomendaciones de los miembros permanentes y temporales diferían en los patrones de concordancia, ya que las recomendaciones de los miembros temporales que no coincidían con las acciones posteriores de la FDA favorecían con mayor frecuencia la comercialización d de los medicamentos. Este estudio ofrece nuevos conocimientos sobre el papel que desempeñan los miembros temporales de los comités asesores en la toma de decisiones regulatorias.
Nuestro estudio se limitó a los comités asesores relacionados con medicamentos y a la imposibilidad de tener en cuenta a las personas que participan en varios comités asesores, las diferencias en la experiencia relevante entre los miembros permanentes y temporales, y si los miembros de los comités pueden influir en la votación o no. Estudios futuros podrían explorar por qué se seleccionan miembros temporales con tanta frecuencia y cómo se los identifica, lo que podría informar los esfuerzos de la FDA para optimizar los comités asesores.