Salud y Fármacos is an international non-profit organization that promotes access and the appropriate use of pharmaceuticals among the Spanish-speaking population.
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Históricamente, los ensayos clínicos de nuevos fármacos excluían a los niños. En 2003, el Congreso aprobó la Ley de Equidad en la Investigación Pediátrica (PREA, por sus siglas en inglés) para «asegurarse de que los niños dejen de ser un objetivo terapéutico secundario» y exigir pruebas pediátricas previas a la aprobación de nuevos fármacos antes de su comercialización. La ley eximía a los fármacos indicados para enfermedades raras, permitía ensayos diferidos para fármacos que estaban listos para su uso en adultos, y permitía exenciones de ensayos en determinadas circunstancias poco prácticas, como en el caso de enfermedades que no afectan a los niños. El Congreso eliminó la exención de enfermedades raras para determinados fármacos contra el cáncer en adultos presentados después de 2020.
Se ha demostrado que las exenciones y aplazamientos de los requisitos de la PREA son frecuentes y los ensayos pediátricos posteriores a la aprobación suelen demorarse. En el caso de los medicamentos aprobados entre 2007 y 2014, después de 6,8 años, solo se había completado el 34 % de los estudios posteriores a la comercialización. El estudio que se resumen en este artículo hizo estimaciones más recientes sobre los plazos que transcurrieron hasta que se hicieron y concluyeron las pruebas pediátricas requeridas.
Se utilizaron los documentos de la FDA para identificar nuevos medicamentos aprobados entre 2015 y 2021. Se encontró que entre 2015 y 2021, la FDA aprobó 323 medicamentos nuevos aprobados por la FDA, 86 (27 %) tenían indicaciones que incluían niños menores de 18 años y 237 (73 %) fueron aprobados solo para adultos. Aproximadamente la mitad (150 [46 %]) tenían designaciones de enfermedades raras y, por lo tanto, estaban exentos de PREA.
De los 323 medicamentos, para 124 (38 %) no se requirieron pruebas pediátricas porque estaban designados para una enfermedad rara y 70 medicamentos (22 %) estaban exentos de pruebas pediátricas; 32 (10 %) cumplieron con todos los requisitos de pruebas pediátricas que se impusieron al otorgar la aprobación inicial. Para los 97 medicamentos restantes (30 %) la FDA había requerido 256 estudios pediátricos obligatorios a realizar después de recibir la aprobación inicial.
Tras una mediana de 5,60 (RIC, 3,97-7,15) años de seguimiento, se completaron 71 requisitos pediátricos posteriores a la comercialización (28 %), la FDA dijo que 44 (17 %) no se habían cumplido, y 135 (53 %) estaban en curso.
La PREA dio lugar a la exigencia de ensayos pediátricos para el 30% de los nuevos fármacos aprobados entre 2015 y 2021 y, después de más de 5,5 años, más de la mitad de los estudios requeridos todavía estaban en curso. En esta cohorte reciente de aprobaciones de nuevos fármacos, la mayoría quedó excluida de los requisitos de la PREA. Una razón importante ha sido el crecimiento del número de fármacos designados para enfermedades raras.